Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vurdering av makrofagaktiveringssyndrom ved STill's Disease (AMETHYST)

30. september 2026 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum

Vurdering av makrofagaktiveringssyndrom ved STill's Disease: Retrospektiv diagramanalyse av pasienthistorie, symptomoppløsning og behandlingsegenskaper

Assessment of Macrophage activation syndrome in STill's disease: retrospective chart analysis of patient History, Symptom resolution and Treatment characteristics

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

This is an observational, retrospective cohort study on the treatment utilization and outcomes of Macrophage Activation Syndrome (MAS) refractory to glucocorticoids (GC) in patients with Still's disease. The study will be conducted entirely through medical chart abstraction; all data will be taken from the patient's medical record, with no additional assessments.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

75

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Rome, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

The study population will include patients with Still's disease who were diagnosed with MAS that was refractory to GC treatment.

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Age >6 months and ≤80 years at the beginning of the index MAS episode.
  • Diagnosis of Still's disease (sJIA (systemic Juvenile Idiopathic Arthritis) or AOSD (Adult Onset Stills Disease) diagnosis).
  • Diagnosis of MAS according to treating physician in the medical record.
  • Patients who have received at least 3 consecutive days of GC after diagnosis of MAS and/or are judged by the Investigator to be refractory to GC due to clinical worsening of patient's condition .
  • The onset of the index MAS episode occurred between 01 January 2012 and 30 September 2022.

Exclusion Criteria:

  • A diagnosis of primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) prior to the beginning of the index MAS episode.
  • Confirmed malignancy prior to the beginning of the index MAS episode.
  • Patient treated with any investigational product as a part of clinical trial during the index MAS episode.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: OTHER
  • Tidsperspektiver: RETROSPECTIVE

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overall survival
Tidsramme: 1 year

The proportion of patients alive after 1-year of follow-up
1 year
Time to laboratory value normalization
Tidsramme: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for the key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to Macrophage Activation Syndrome (MAS) laboratory remission
Tidsramme: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for all key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to partial MAS laboratory remission
Tidsramme: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for at least 3 key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to tapering of Glucocorticoids (GCs)
Tidsramme: from index date to the last of 7 consecutive days

From index date to the last of 7 consecutive days receiving ≤1 mg/kg/day of prednisone (PDN).
from index date to the last of 7 consecutive days
Number of recurrent MAS episodes
Tidsramme: through study completion

Occurring any time after the end of the data collection period for the index MAS episode
through study completion
Administration of organ support care
Tidsramme: from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later

Proportion of patients receiving hemodialysis, assisted ventilation, cardiac support, or inotropic drugs
from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later
Characteristics of MAS treatment
Tidsramme: for MAS episodes occurring during the data collection period

description of treatment patterns of MAS-related treatments for both index and recurrent MAS episodes.
for MAS episodes occurring during the data collection period
Clinical signs
Tidsramme: At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

No of MAS symptoms (Fever, Skin rash, Hemorrhagic manifestations, Evidence of CNS involvement) present
At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Time to hospital discharge
Tidsramme: Up to 26 weeks

Defined as time from the index date to discharge from the hospital
Up to 26 weeks
Time to intensive care unit (ICU) discharge
Tidsramme: Up to 26 weeks

For patients who are admitted to the ICU during the index MAS episode, this is defined as time from index date or ICU admission (whichever comes later) to ICU discharge
Up to 26 weeks
Duration of Clinical Response
Tidsramme: Until week 26

defined as the time (in days) from the date of first documented MAS laboratory remission until the date of first documented occurrence of a new MAS episode as per investigator's assessment.
Until week 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Etterforskere

  • Studieleder: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2023

Primær fullføring (Faktiske)

26. september 2024

Studiet fullført (Faktiske)

26. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

8. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. oktober 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2026

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sobi.Emapalumab-105

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere