Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A makrofág aktivációs szindróma értékelése STill-kórban (AMETHYST)

2026. szeptember 30. frissítette: Swedish Orphan Biovitrum

A makrofág aktivációs szindróma értékelése a Still-kórban: A betegtörténet, a tünetek megszűnésének és a kezelési jellemzők retrospektív diagramjának elemzése

Assessment of Macrophage activation syndrome in STill's disease: retrospective chart analysis of patient History, Symptom resolution and Treatment characteristics

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

This is an observational, retrospective cohort study on the treatment utilization and outcomes of Macrophage Activation Syndrome (MAS) refractory to glucocorticoids (GC) in patients with Still's disease. The study will be conducted entirely through medical chart abstraction; all data will be taken from the patient's medical record, with no additional assessments.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

75

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Németország
      • Heidelberg, Németország
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Rome, Olaszország
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

The study population will include patients with Still's disease who were diagnosed with MAS that was refractory to GC treatment.

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Age >6 months and ≤80 years at the beginning of the index MAS episode.
  • Diagnosis of Still's disease (sJIA (systemic Juvenile Idiopathic Arthritis) or AOSD (Adult Onset Stills Disease) diagnosis).
  • Diagnosis of MAS according to treating physician in the medical record.
  • Patients who have received at least 3 consecutive days of GC after diagnosis of MAS and/or are judged by the Investigator to be refractory to GC due to clinical worsening of patient's condition .
  • The onset of the index MAS episode occurred between 01 January 2012 and 30 September 2022.

Exclusion Criteria:

  • A diagnosis of primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) prior to the beginning of the index MAS episode.
  • Confirmed malignancy prior to the beginning of the index MAS episode.
  • Patient treated with any investigational product as a part of clinical trial during the index MAS episode.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: OTHER
  • Időperspektívák: RETROSPECTIVE

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Overall survival
Időkeret: 1 year

The proportion of patients alive after 1-year of follow-up
1 year
Time to laboratory value normalization
Időkeret: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for the key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to Macrophage Activation Syndrome (MAS) laboratory remission
Időkeret: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for all key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to partial MAS laboratory remission
Időkeret: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for at least 3 key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to tapering of Glucocorticoids (GCs)
Időkeret: from index date to the last of 7 consecutive days

From index date to the last of 7 consecutive days receiving ≤1 mg/kg/day of prednisone (PDN).
from index date to the last of 7 consecutive days
Number of recurrent MAS episodes
Időkeret: through study completion

Occurring any time after the end of the data collection period for the index MAS episode
through study completion
Administration of organ support care
Időkeret: from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later

Proportion of patients receiving hemodialysis, assisted ventilation, cardiac support, or inotropic drugs
from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later
Characteristics of MAS treatment
Időkeret: for MAS episodes occurring during the data collection period

description of treatment patterns of MAS-related treatments for both index and recurrent MAS episodes.
for MAS episodes occurring during the data collection period
Clinical signs
Időkeret: At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

No of MAS symptoms (Fever, Skin rash, Hemorrhagic manifestations, Evidence of CNS involvement) present
At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Time to hospital discharge
Időkeret: Up to 26 weeks

Defined as time from the index date to discharge from the hospital
Up to 26 weeks
Time to intensive care unit (ICU) discharge
Időkeret: Up to 26 weeks

For patients who are admitted to the ICU during the index MAS episode, this is defined as time from index date or ICU admission (whichever comes later) to ICU discharge
Up to 26 weeks
Duration of Clinical Response
Időkeret: Until week 26

defined as the time (in days) from the date of first documented MAS laboratory remission until the date of first documented occurrence of a new MAS episode as per investigator's assessment.
Until week 26

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. szeptember 27.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. szeptember 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. szeptember 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. április 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 7.

Első közzététel (Tényleges)

2024. május 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. október 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 30.

Utolsó ellenőrzés

2024. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Sobi.Emapalumab-105

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel