Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení syndromu aktivace makrofágů E u STillovy choroby (AMETHYST)

18. října 2024 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Hodnocení syndromu aktivace makrofágů u STillovy choroby: retrospektivní grafová analýza anamnézy pacienta, řešení symptomů a charakteristiky léčby

Hodnocení syndromu aktivace makrofágů u STillovy choroby: retrospektivní grafová analýza anamnézy pacienta, řešení symptomů a charakteristiky léčby

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je observační retrospektivní kohortová studie o využití léčby a výsledcích syndromu aktivace makrofágů (MAS) refrakterního na glukokortikoidy (GC) u pacientů se Stillovou chorobou. Studie bude provedena výhradně prostřednictvím abstrakce lékařské mapy; všechny údaje budou převzaty ze zdravotní dokumentace pacienta, bez dalšího hodnocení.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

75

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Rome, Itálie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Německo
      • Heidelberg, Německo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie bude zahrnovat pacienty se Stillovou chorobou, u kterých byla diagnostikována MAS, která byla refrakterní na léčbu GC.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk >6 měsíců a ≤80 let na začátku epizody indexu MAS.
  • Diagnóza Stillovy choroby (diagnostika sJIA (systémová juvenilní idiopatická artritida) nebo AOSD (Adult Onset Stills Disease)).
  • Diagnostika MAS dle ošetřujícího lékaře ve zdravotnické dokumentaci.
  • Pacienti, kteří dostávali GC alespoň 3 po sobě jdoucí dny po diagnóze MAS a/nebo byli zkoušejícím posouzeni jako refrakterní na GC v důsledku klinického zhoršení pacientova stavu.
  • K nástupu epizody indexu MAS došlo mezi 1. lednem 2012 a 30. zářím 2022.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza primární hemofagocytární lymfohistiocytózy (HLH) před začátkem epizody indexu MAS.
  • Potvrzená malignita před začátkem epizody indexu MAS.
  • Pacient léčený jakýmkoliv hodnoceným přípravkem v rámci klinické studie během epizody indexu MAS.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 1 rok
Podíl pacientů naživu po 1 roce sledování
1 rok
Doba do normalizace laboratorních hodnot
Časové okno: Od data indexu do 26 týdnů
Čas do normalizace pro klíčové laboratorní hodnoty
Od data indexu do 26 týdnů
Čas do laboratorní remise syndromu aktivace makrofágů (MAS).
Časové okno: Od data indexu do 26 týdnů
Čas do normalizace pro všechny klíčové laboratorní hodnoty
Od data indexu do 26 týdnů
Doba do částečné laboratorní remise MAS
Časové okno: Od data indexu do 26 týdnů
Doba do normalizace pro alespoň 3 klíčové laboratorní hodnoty
Od data indexu do 26 týdnů
Čas do snižování glukokortikoidů (GC)
Časové okno: od data indexu do posledních 7 po sobě jdoucích dnů
Od data indexu do posledního ze 7 po sobě jdoucích dnů podávání ≤1 mg/kg/den prednisonu (PDN).
od data indexu do posledních 7 po sobě jdoucích dnů
Počet opakujících se epizod MAS
Časové okno: prostřednictvím dokončení studia
Vyskytuje se kdykoli po skončení období sběru dat pro epizodu indexu MAS
prostřednictvím dokončení studia
Podávání orgánové podpůrné péče
Časové okno: od data indexu do konce hospitalizace nebo 26 týdnů, podle toho, co nastane později
Podíl pacientů, kteří dostávají hemodialýzu, asistovanou ventilaci, srdeční podporu nebo inotropní léky
od data indexu do konce hospitalizace nebo 26 týdnů, podle toho, co nastane později
Charakteristika léčby MAS
Časové okno: pro epizody MAS vyskytující se během období sběru dat
popis léčebných vzorců léčby související s MAS pro indexové i rekurentní epizody MAS.
pro epizody MAS vyskytující se během období sběru dat
Klinické příznaky
Časové okno: K datu indexu a 8 týdnů po datu indexu nebo nejdříve v době, kdy budou tato data dostupná mezi 8 a 12 týdny
Žádné příznaky MAS (horečka, kožní vyrážka, hemoragické projevy, důkazy o postižení CNS)
K datu indexu a 8 týdnů po datu indexu nebo nejdříve v době, kdy budou tato data dostupná mezi 8 a 12 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do propuštění z nemocnice
Časové okno: Až 26 týdnů
Definováno jako čas od data indexu do propuštění z nemocnice
Až 26 týdnů
Čas do propuštění z jednotky intenzivní péče (JIP).
Časové okno: Až 26 týdnů
U pacientů, kteří jsou přijati na JIP během indexové epizody MAS, je to definováno jako čas od indexového data nebo přijetí na JIP (podle toho, co nastane později) do propuštění z JIP
Až 26 týdnů
Doba trvání klinické odezvy
Časové okno: Do týdne 26
definován jako čas (ve dnech) od data první dokumentované laboratorní remise MAS do data prvního dokumentovaného výskytu nové epizody MAS podle hodnocení zkoušejícího.
Do týdne 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. září 2023

Primární dokončení (Aktuální)

26. září 2024

Dokončení studie (Aktuální)

26. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

8. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.Emapalumab-105

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Přehled grafů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit