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Evaluación del síndrome de activación de macrófagos en la enfermedad de Still (AMETHYST)

18 de octubre de 2024 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Evaluación del síndrome de activación de macrófagos en la enfermedad de Still: análisis gráfico retrospectivo del historial del paciente, resolución de los síntomas y características del tratamiento

Evaluación del síndrome de activación de macrófagos en la enfermedad de STill: análisis retrospectivo de la historia del paciente, resolución de los síntomas y características del tratamiento

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de cohorte retrospectivo observacional sobre la utilización del tratamiento y los resultados del Síndrome de activación de macrófagos (MAS) refractario a glucocorticoides (GC) en pacientes con enfermedad de Still. El estudio se realizará íntegramente mediante la abstracción de historias clínicas; Todos los datos se tomarán de la historia clínica del paciente, sin valoraciones adicionales.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

75

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • España
      • Barcelona, España
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Rome, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

La población de estudio incluirá pacientes con enfermedad de Still a quienes se les diagnosticó MAS refractario al tratamiento con GC.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad >6 meses y ≤80 años al inicio del episodio índice de MAS.
  • Diagnóstico de la enfermedad de Still (diagnóstico de AIJs (artritis idiopática juvenil sistémica) o AOSD (enfermedad de Stills de inicio en la edad adulta)).
  • Diagnóstico de MAS según médico tratante en la historia clínica.
  • Pacientes que hayan recibido al menos 3 días consecutivos de GC después del diagnóstico de MAS y/o que el investigador considere refractarios a GC debido al empeoramiento clínico de la condición del paciente.
  • El inicio del episodio índice MAS se produjo entre el 1 de enero de 2012 y el 30 de septiembre de 2022.

Criterio de exclusión:

  • Un diagnóstico de linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (HLH) antes del comienzo del episodio índice de MAS.
  • Malignidad confirmada antes del inicio del episodio índice de MAS.
  • Paciente tratado con cualquier producto en investigación como parte de un ensayo clínico durante el episodio índice de MAS.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 1 año
La proporción de pacientes vivos después de 1 año de seguimiento.
1 año
Tiempo hasta la normalización del valor de laboratorio.
Periodo de tiempo: Desde la fecha del índice hasta 26 semanas
Tiempo hasta la normalización de los valores clave de laboratorio.
Desde la fecha del índice hasta 26 semanas
Tiempo hasta la remisión de laboratorio del síndrome de activación de macrófagos (MAS)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del índice hasta 26 semanas
Tiempo hasta la normalización de todos los valores clave de laboratorio
Desde la fecha del índice hasta 26 semanas
Tiempo hasta la remisión parcial de laboratorio de MAS
Periodo de tiempo: Desde la fecha del índice hasta 26 semanas
Tiempo hasta la normalización de al menos 3 valores de laboratorio clave
Desde la fecha del índice hasta 26 semanas
Tiempo hasta la reducción gradual de los glucocorticoides (GC)
Periodo de tiempo: desde la fecha índice hasta el último de 7 días consecutivos
Desde la fecha índice hasta el último de 7 días consecutivos recibiendo ≤1 mg/kg/día de prednisona (PDN).
desde la fecha índice hasta el último de 7 días consecutivos
Número de episodios recurrentes de MAS
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio
Ocurriendo en cualquier momento después del final del período de recopilación de datos para el episodio índice de MAS
hasta la finalización del estudio
Administración de cuidados de soporte de órganos.
Periodo de tiempo: desde la fecha índice hasta el final de la hospitalización o 26 semanas, lo que ocurra más tarde
Proporción de pacientes que reciben hemodiálisis, ventilación asistida, soporte cardíaco o medicamentos inotrópicos
desde la fecha índice hasta el final de la hospitalización o 26 semanas, lo que ocurra más tarde
Características del tratamiento MAS
Periodo de tiempo: para episodios de MAS que ocurren durante el período de recopilación de datos
descripción de los patrones de tratamiento de los tratamientos relacionados con MAS para los episodios índice y recurrente de MAS.
para episodios de MAS que ocurren durante el período de recopilación de datos
Signos clínicos
Periodo de tiempo: En la fecha índice y 8 semanas después de la fecha índice o lo antes posible, estos datos estarán disponibles entre 8 y 12 semanas.
No se presentan síntomas de MAS (fiebre, erupción cutánea, manifestaciones hemorrágicas, evidencia de afectación del SNC)
En la fecha índice y 8 semanas después de la fecha índice o lo antes posible, estos datos estarán disponibles entre 8 y 12 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el alta hospitalaria
Periodo de tiempo: Hasta 26 semanas
Definido como el tiempo desde la fecha índice hasta el alta del hospital
Hasta 26 semanas
Tiempo hasta el alta de la unidad de cuidados intensivos (UCI)
Periodo de tiempo: Hasta 26 semanas
Para los pacientes que ingresan en la UCI durante el episodio índice de MAS, esto se define como el tiempo desde la fecha índice o el ingreso en la UCI (lo que ocurra más tarde) hasta el alta de la UCI.
Hasta 26 semanas
Duración de la respuesta clínica
Periodo de tiempo: Hasta la semana 26
definido como el tiempo (en días) desde la fecha de la primera remisión de laboratorio de MAS documentada hasta la fecha de la primera aparición documentada de un nuevo episodio de MAS según la evaluación del investigador.
Hasta la semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Swedish Orphan Biovitrum

Investigadores

  • Director de estudio: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de septiembre de 2023

Finalización primaria (Actual)

26 de septiembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

26 de septiembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de abril de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

8 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de octubre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 2024

Última verificación

1 de octubre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Sobi.Emapalumab-105

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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