Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Makrofagien aktivaatiosyndrooman arviointi STill'n taudissa (AMETHYST)

keskiviikko 30. syyskuuta 2026 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum

Makrofagien aktivaatiosyndrooman arviointi Stillin taudissa: potilashistorian, oireiden häviämisen ja hoito-ominaisuuksien retrospektiivinen kaavioanalyysi

Assessment of Macrophage activation syndrome in STill's disease: retrospective chart analysis of patient History, Symptom resolution and Treatment characteristics

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

This is an observational, retrospective cohort study on the treatment utilization and outcomes of Macrophage Activation Syndrome (MAS) refractory to glucocorticoids (GC) in patients with Still's disease. The study will be conducted entirely through medical chart abstraction; all data will be taken from the patient's medical record, with no additional assessments.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

75

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Rome, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

The study population will include patients with Still's disease who were diagnosed with MAS that was refractory to GC treatment.

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Age >6 months and ≤80 years at the beginning of the index MAS episode.
  • Diagnosis of Still's disease (sJIA (systemic Juvenile Idiopathic Arthritis) or AOSD (Adult Onset Stills Disease) diagnosis).
  • Diagnosis of MAS according to treating physician in the medical record.
  • Patients who have received at least 3 consecutive days of GC after diagnosis of MAS and/or are judged by the Investigator to be refractory to GC due to clinical worsening of patient's condition .
  • The onset of the index MAS episode occurred between 01 January 2012 and 30 September 2022.

Exclusion Criteria:

  • A diagnosis of primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) prior to the beginning of the index MAS episode.
  • Confirmed malignancy prior to the beginning of the index MAS episode.
  • Patient treated with any investigational product as a part of clinical trial during the index MAS episode.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: OTHER
  • Aikanäkymät: RETROSPECTIVE

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Overall survival
Aikaikkuna: 1 year

The proportion of patients alive after 1-year of follow-up
1 year
Time to laboratory value normalization
Aikaikkuna: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for the key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to Macrophage Activation Syndrome (MAS) laboratory remission
Aikaikkuna: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for all key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to partial MAS laboratory remission
Aikaikkuna: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for at least 3 key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to tapering of Glucocorticoids (GCs)
Aikaikkuna: from index date to the last of 7 consecutive days

From index date to the last of 7 consecutive days receiving ≤1 mg/kg/day of prednisone (PDN).
from index date to the last of 7 consecutive days
Number of recurrent MAS episodes
Aikaikkuna: through study completion

Occurring any time after the end of the data collection period for the index MAS episode
through study completion
Administration of organ support care
Aikaikkuna: from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later

Proportion of patients receiving hemodialysis, assisted ventilation, cardiac support, or inotropic drugs
from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later
Characteristics of MAS treatment
Aikaikkuna: for MAS episodes occurring during the data collection period

description of treatment patterns of MAS-related treatments for both index and recurrent MAS episodes.
for MAS episodes occurring during the data collection period
Clinical signs
Aikaikkuna: At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

No of MAS symptoms (Fever, Skin rash, Hemorrhagic manifestations, Evidence of CNS involvement) present
At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Time to hospital discharge
Aikaikkuna: Up to 26 weeks

Defined as time from the index date to discharge from the hospital
Up to 26 weeks
Time to intensive care unit (ICU) discharge
Aikaikkuna: Up to 26 weeks

For patients who are admitted to the ICU during the index MAS episode, this is defined as time from index date or ICU admission (whichever comes later) to ICU discharge
Up to 26 weeks
Duration of Clinical Response
Aikaikkuna: Until week 26

defined as the time (in days) from the date of first documented MAS laboratory remission until the date of first documented occurrence of a new MAS episode as per investigator's assessment.
Until week 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Swedish Orphan Biovitrum

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 27. syyskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 26. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 26. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 8. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 5. lokakuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Sobi.Emapalumab-105

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa