Оценка синдрома активации макрофагов при болезни Стилла (AMETHYST)
18 октября 2024 г. обновлено: Swedish Orphan Biovitrum
Оценка синдрома активации макрофагов при болезни Стилла: ретроспективный анализ истории болезни пациента, разрешение симптомов и характеристики лечения
Оценка синдрома активации макрофагов при болезни STill: ретроспективный анализ истории болезни пациента, разрешение симптомов и характеристики лечения
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это обсервационное ретроспективное когортное исследование эффективности лечения и исходов синдрома активации макрофагов (СМА), рефрактерного к глюкокортикоидам (ГК), у пациентов с болезнью Стилла.
Исследование будет проводиться исключительно с использованием медицинских карт; все данные будут взяты из медицинской карты пациента, без каких-либо дополнительных исследований.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
75
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Heidelberg, Германия
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Milan, Италия
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Rome, Италия
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Calgary, Канада
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Utrecht, Нидерланды
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Paris, Франция
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
В исследуемую популяцию войдут пациенты с болезнью Стилла, у которых был диагностирован МАС, резистентный к лечению ГК.
Описание
Критерии включения:
- Возраст >6 месяцев и ≤80 лет на момент начала индексного эпизода MAS.
- Диагностика болезни Стилла (сЮИА (системный ювенильный идиопатический артрит) или диагноз AOSD (болезнь Стилла у взрослых)).
- Диагноз МАС по данным лечащего врача в медицинской карте.
- Пациенты, которые получали ГК в течение как минимум 3 дней подряд после установления диагноза МАС и/или были признаны исследователем рефрактерными к ГК из-за клинического ухудшения состояния пациента.
- Начало индексного эпизода MAS произошло в период с 1 января 2012 г. по 30 сентября 2022 г.
Критерий исключения:
- Диагноз первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (HLH) до начала индексного эпизода MAS.
- Подтвержденное злокачественное новообразование до начала индексного эпизода MAS.
- Пациент, получавший лечение любым исследуемым продуктом в рамках клинического исследования во время индексного эпизода MAS.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 1 год
|
Доля пациентов, выживших через 1 год наблюдения
|
1 год
|
|
Время до нормализации лабораторных показателей
Временное ограничение: От индексной даты до 26 недель
|
Время до нормализации ключевых лабораторных показателей
|
От индексной даты до 26 недель
|
|
Время до лабораторной ремиссии синдрома активации макрофагов (MAS)
Временное ограничение: От индексной даты до 26 недель
|
Время до нормализации всех ключевых лабораторных показателей
|
От индексной даты до 26 недель
|
|
Время до частичной лабораторной ремиссии MAS
Временное ограничение: От индексной даты до 26 недель
|
Время до нормализации как минимум 3 ключевых лабораторных показателей
|
От индексной даты до 26 недель
|
|
Время снижения дозы глюкокортикоидов (ГК)
Временное ограничение: от индексной даты до последнего из 7 дней подряд
|
С исходной даты до последнего из 7 последовательных дней приема преднизона <1 мг/кг/день (ПДН).
|
от индексной даты до последнего из 7 дней подряд
|
|
Количество повторных эпизодов MAS
Временное ограничение: через завершение обучения
|
Возникает в любое время после окончания периода сбора данных для индексного эпизода MAS.
|
через завершение обучения
|
|
Осуществление ухода за органами
Временное ограничение: с индексной даты до окончания госпитализации или 26 недель, в зависимости от того, что наступит позже
|
Доля пациентов, получающих гемодиализ, вспомогательную вентиляцию легких, сердечную поддержку или инотропные препараты
|
с индексной даты до окончания госпитализации или 26 недель, в зависимости от того, что наступит позже
|
|
Характеристики лечения МАС
Временное ограничение: для эпизодов MAS, произошедших в период сбора данных
|
описание схем лечения, связанных с MAS, как для исходных, так и для рецидивирующих эпизодов MAS.
|
для эпизодов MAS, произошедших в период сбора данных
|
|
Клинические признаки
Временное ограничение: На дату индексации и через 8 недель после даты индексации или в самое раннее время, когда эти данные станут доступны между 8 и 12 неделями.
|
Симптомы MAS (лихорадка, кожная сыпь, геморрагические проявления, признаки поражения ЦНС) отсутствуют.
|
На дату индексации и через 8 недель после даты индексации или в самое раннее время, когда эти данные станут доступны между 8 и 12 неделями.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до выписки из больницы
Временное ограничение: До 26 недель
|
Определяется как время от индексной даты до выписки из больницы.
|
До 26 недель
|
|
Время до выписки из отделения интенсивной терапии (ОИТ)
Временное ограничение: До 26 недель
|
Для пациентов, поступивших в отделение интенсивной терапии во время индексного эпизода MAS, это определяется как время от даты индексации или поступления в отделение интенсивной терапии (в зависимости от того, что наступит позже) до выписки из отделения интенсивной терапии.
|
До 26 недель
|
|
Продолжительность клинического ответа
Временное ограничение: До 26 недели
|
определяется как время (в днях) от даты первой документированной лабораторной ремиссии МАС до даты первого документального появления нового эпизода МАС по оценке исследователя.
|
До 26 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 сентября 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 сентября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 сентября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 апреля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 октября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 октября 2024 г.
Последняя проверка
1 октября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Лимфопролиферативные заболевания
- Иммунопролиферативные заболевания
- Аутоиммунные заболевания
- Болезнь
- Заболевания суставов
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Ревматические заболевания
- Заболевания соединительной ткани
- Артрит
- Артрит, Ревматоидный
- Синдром
- Артрит, ювенильный
- Болезнь Стилла, начало у взрослых
- Синдром активации макрофагов
Другие идентификационные номера исследования
- Sobi.Emapalumab-105
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .