第一阶段：注射型卵泡抑素质粒基因疗法在人体中的安全性和有效性
2024年5月8日 更新者：Minicircle
评估可注射卵泡抑素质粒基因疗法在健康受试者中的安全性和有效性的 I 期、开放标签、单剂量研究
这项研究检验了可注射质粒基因疗法的安全性和效果。 质粒是环状DNA片段，作为转移基因和诱导基因表达的非永久性和非遗传性方法已被广泛研究。 在本研究中，质粒是含有人 FST344 基因的基因载体，旨在表达生物同质性人卵泡抑素并将其分泌到血清循环中。 卵泡抑素是一种肌肉生长抑制素和激活素抑制剂，已在神经肌肉疾病小鼠模型中证明其功能结果得到改善。
参与者将在治疗前后接受双能 X 射线吸收测量扫描，以比较基线的变化以及脂肪与肌肉组织和骨密度的变化率。 参与者还将接受代谢和表观遗传血液检测，以观察任何变化。 接受治疗后，参与者将在诊所接受短期监测，参与者将能够通过在线表格报告任何不良事件。 最后，参与者将在基因治疗施用之前和三个月后抽血，以评估卵泡抑素的循环水平。 这项研究由位于罗阿坦岛的全球再生医学联盟临床研究中心进行，并由 Minicircle 赞助。 本研究的主要联系人是 Mac Davis。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
43
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Roatan、洪都拉斯
- Global Alliance for Regenerative Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 对形态变化的开放性
- 将在试验期间采取避孕措施（如果是女性）
排除标准：
- 在研究期间不愿意或无法维持避孕治疗的怀孕、哺乳或育龄妇女
- 由于伴随疾病，预期寿命< 6 个月
- 已有的关节、韧带或心脏问题
- 收缩压（仰卧位）≤90 mmHg；
- 静息心率 > 100 bpm
- 不愿意或无法给予书面知情同意。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：实验性的
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卵泡抑素-344质粒
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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由 CTCAE v4.0 评估的患有治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：3个月
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3个月
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3 个月时卵泡抑素血清浓度相对于基线的变化
大体时间：3个月
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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3 个月时通过双 X 射线吸收测定法测得的无脂肪质量相对于基线的变化
大体时间：3个月
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3个月
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通过双 X 射线吸收测定法观察 3 个月时脂肪量相对于基线的变化
大体时间：3个月
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3个月
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内在和外在表观遗传时钟年龄的变化
大体时间：3个月
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3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Glenn Terry, MD、Principal Investigator
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月18日
初级完成 (实际的)
2023年8月31日
研究完成 (实际的)
2023年8月31日
研究注册日期
首次提交
2024年5月8日
首先提交符合 QC 标准的
2024年5月8日
首次发布 (实际的)
2024年5月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月8日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
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