Phase I: Sicherheit und Wirksamkeit einer injizierbaren Follistatin-Plasmid-Gentherapie beim Menschen
Eine offene Phase-I-Einzeldosisstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer injizierbaren Follistatin-Plasmid-Gentherapie bei gesunden Probanden
Diese Studie untersucht die Sicherheit und Wirkung einer injizierbaren Plasmid-Gentherapie. Plasmide sind zirkuläre DNA-Stücke, die umfassend als nicht permanente und nicht vererbbare Methode zur Übertragung von Genen und zur Induktion der Genexpression untersucht wurden. In dieser Studie handelt es sich bei dem Plasmid um einen Genvektor, der das menschliche FST344-Gen enthält, das bioidentisches menschliches Follistatin exprimieren und in den Serumkreislauf abgeben soll. Follistatin ist ein Myostatin- und Aktivin-Inhibitor, der in Mausmodellen neuromuskulärer Erkrankungen verbesserte funktionelle Ergebnisse gezeigt hat.
Die Teilnehmer werden vor und nach der Verabreichung der Behandlung einer Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie unterzogen, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und die Veränderungsraten von Fett im Vergleich zu Muskelgewebe und Knochendichte zu vergleichen. Die Teilnehmer werden außerdem metabolischen und epigenetischen Blutuntersuchungen unterzogen, um etwaige Veränderungen zu beobachten. Die Teilnehmer werden nach Erhalt der Therapie für kurze Zeit am Klinikstandort überwacht und können unerwünschte Ereignisse über ein Online-Formular melden. Schließlich wird den Teilnehmern unmittelbar vor und drei Monate nach der Verabreichung der Gentherapie Blut entnommen, um den zirkulierenden Follistatinspiegel zu bestimmen. Diese Studie wird am klinischen Forschungsstandort der Global Alliance for Regenerative Medicine auf der Insel Roatan durchgeführt und von Minicircle gesponsert. Der Hauptkontakt für diese Studie ist Mac Davis.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Roatan, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Offenheit für morphologische Veränderungen
- Wird für die Dauer des Versuchs Empfängnisverhütung praktizieren (falls weiblich)
Ausschlusskriterien:
- Frauen, die schwanger sind, stillen oder im gebärfähigen Alter sind und nicht bereit oder in der Lage sind, die Verhütungstherapie während der Dauer der Studie aufrechtzuerhalten
- Lebenserwartung < 6 Monate aufgrund einer Begleiterkrankung
- Vorbestehende Gelenk-, Bänder- oder Herzprobleme
- Systolischer Blutdruck (Rückenlage) ≤90 mmHg;
- Ruheherzfrequenz > 100 Schläge pro Minute
- Nicht bereit oder nicht in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Experimental
|
Follistatin-344-Plasmid
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: 3 Monate
|
3 Monate
|
|
Änderung der Follistatin-Serumkonzentration gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
|
3 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Veränderung der fettfreien Masse gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten mittels dualer Röntgenabsorptiometrie
Zeitfenster: 3 Monate
|
3 Monate
|
|
Veränderung der Fettmasse gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten mittels dualer Röntgenabsorptiometrie
Zeitfenster: 3 Monate
|
3 Monate
|
|
Veränderung des intrinsischen und extrinsischen epigenetischen Uhralters
Zeitfenster: 3 Monate
|
3 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Glenn Terry, MD, Principal Investigator
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- FST-X7
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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