Phase I : innocuité et efficacité d'une thérapie génique injectable par plasmide follistatine chez l'homme

Cette étude examine la sécurité et les effets d'une thérapie génique plasmidique injectable. Les plasmides sont des morceaux circulaires d'ADN qui ont été largement étudiés comme méthode non permanente et non héréditaire pour transférer des gènes et induire l'expression des gènes. Dans cette étude, le plasmide est un vecteur de gène qui contient le gène humain FST344 destiné à exprimer et à sécréter la follistatine humaine bio-identique dans la circulation sérique. La follistatine est un inhibiteur de la myostatine et de l'activine qui a démontré des résultats fonctionnels améliorés dans des modèles murins de maladies neuromusculaires.

Les participants subiront des analyses d'absorptiométrie à rayons X à double énergie avant et après l'administration du traitement pour comparer le changement par rapport à la ligne de base et les taux de changement de la graisse par rapport au tissu musculaire et à la densité osseuse. Les participants subiront également des analyses sanguines métaboliques et épigénétiques pour observer tout changement. Les participants seront surveillés sur le site de la clinique pendant une courte période après avoir reçu le traitement et les participants pourront signaler tout événement indésirable via un formulaire en ligne. Enfin, les participants subiront une prise de sang juste avant et trois mois après l'administration de la thérapie génique afin d'évaluer les taux circulants de follistatine. Cette étude est administrée sur le site de recherche clinique de l'Alliance mondiale pour la médecine régénérative sur l'île de Roatan et est parrainée par Minicircle. Le contact principal pour cette étude est Mac Davis.