I. fázis: Az injekciós follistatin plazmid génterápia biztonságossága és hatékonysága emberekben
I. fázisú, nyílt, egyszeri dózisú vizsgálat az injekciós follisztatin plazmid génterápia biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére egészséges alanyokban
Ez a tanulmány egy injektálható plazmid génterápia biztonságosságát és hatásait vizsgálja. A plazmidok körkörös DNS-darabok, amelyeket széles körben vizsgáltak, mint nem permanens és nem örökölhető módszert a gének átvitelére és a génexpresszió indukálására. Ebben a vizsgálatban a plazmid egy génvektor, amely a humán FST344 gént tartalmazza, amely bioazonos humán follisztatint expresszál és szekretál a szérumkeringésbe. A follisztatin egy miosztatin és aktivin inhibitor, amely jobb funkcionális eredményeket mutatott a neuromuszkuláris betegségek egérmodelljeiben.
A résztvevők kettős energiájú röntgen abszorpciós vizsgálaton esnek át a kezelés beadása előtt és után, hogy összehasonlítsák a kiindulási értékhez viszonyított változást, valamint a zsír-, illetve izomszövet- és csontsűrűség változásának mértékét. A résztvevők metabolikus és epigenetikai vérpaneleken is átesnek, hogy megfigyeljék az esetleges változásokat. A résztvevőket a terápia átvétele után egy rövid ideig megfigyelik a klinikán, és a résztvevők online űrlapon keresztül jelenthetik a nemkívánatos eseményeket. Végül a résztvevőktől vért vesznek közvetlenül a génterápia beadása előtt és három hónappal azt követően, hogy felmérjék a keringő follisztatin szintjét. Ezt a tanulmányt a Global Alliance for Regenerative Medicine klinikai kutatóhelyén végzik Roatan szigetén, és a Minicircle támogatja. A tanulmány fő kapcsolattartója Mac Davis.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Roatan, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Nyitottság a morfológiai változásokra
- Fogamzásgátlást fog gyakorolni a próba ideje alatt (ha nő)
Kizárási kritériumok:
- Terhes, szoptató vagy fogamzóképes nők, akik nem hajlandók vagy nem tudnak fogamzásgátló kezelést folytatni a vizsgálat időtartama alatt
- Egyidejű betegség miatt várható élettartam < 6 hónap
- Már meglévő ízületi, szalag- vagy szívproblémák
- Szisztolés vérnyomás (fekvésben) ≤90 Hgmm;
- Nyugalmi pulzusszám > 100 bpm
- Nem hajlandó vagy nem tud írásos beleegyezést adni.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Alapvető tudomány
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kísérleti
|
Follistatin-344 plazmid
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma a CTCAE v4.0 alapján
Időkeret: 3 hónap
|
3 hónap
|
|
Változás az alapértékhez képest a Follistatin szérumkoncentrációban 3 hónap után
Időkeret: 3 hónap
|
3 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a zsírmentes tömegben 3 hónap után kettős röntgenabszorpciós méréssel
Időkeret: 3 hónap
|
3 hónap
|
|
A zsírtömeg változása a kiindulási értékhez képest 3 hónap után kettős röntgenabszorpciós méréssel
Időkeret: 3 hónap
|
3 hónap
|
|
A belső és külső epigenetikus óra korának változása
Időkeret: 3 hónap
|
3 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Glenn Terry, MD, Principal Investigator
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FST-X7
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .