Fase I: Segurança e eficácia de uma terapia genética com plasmídeo de folistatina injetável em humanos
Um estudo de fase I, aberto, de dose única para avaliar a segurança e a eficácia de uma terapia genética com plasmídeo de folistatina injetável em indivíduos saudáveis
Este estudo examina a segurança e os efeitos de uma terapia genética de plasmídeo injetável. Os plasmídeos são pedaços circulares de DNA que têm sido amplamente estudados como um método não permanente e não hereditário para transferir genes e induzir a expressão gênica. Neste estudo, o plasmídeo é um vetor genético que contém o gene FST344 humano destinado a expressar e secretar folistatina humana bioidêntica na circulação sérica. A folistatina é um inibidor da miostatina e da activina que demonstrou melhores resultados funcionais em modelos de doenças neuromusculares em ratos.
Os participantes serão submetidos a exames de absorciometria de raios X de dupla energia antes e depois da administração do tratamento para comparar a mudança da linha de base e as taxas de mudança na gordura versus tecido muscular e densidade óssea. Os participantes também serão submetidos a exames de sangue metabólicos e epigenéticos para observar quaisquer alterações. Os participantes serão monitorados no local da clínica por um curto período de tempo após receberem a terapia e os participantes poderão relatar quaisquer eventos adversos por meio de um formulário online. Por último, os participantes farão uma coleta de sangue pouco antes e três meses depois da administração da terapia genética, a fim de avaliar os níveis circulantes de folistatina. Este estudo é administrado no local de pesquisa clínica da Aliança Global para Medicina Regenerativa na ilha de Roatan e é patrocinado pela Minicircle. O principal contato para este estudo é Mac Davis.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Roatan, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Abertura à mudança morfológica
- Praticará contracepção durante o ensaio (se for mulher)
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas, amamentando ou com potencial para engravidar que não desejam ou são incapazes de manter a terapia contraceptiva durante o estudo
- Expectativa de vida < 6 meses devido a doença concomitante
- Problemas pré-existentes nas articulações, ligamentos ou coração
- Pressão arterial sistólica (supino) ≤90 mmHg;
- Frequência cardíaca em repouso > 100 bpm
- Relutante ou incapaz de dar consentimento informado por escrito.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Experimental
|
Plasmídeo folistatina-344
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v4.0
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Mudança da linha de base na concentração sérica de folistatina em 3 meses
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração da linha de base na massa isenta de gordura aos 3 meses através de absorciometria dupla de raios X
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Alteração da linha de base na massa gorda aos 3 meses através de absorciometria dupla de raios X
Prazo: 3 meses
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3 meses
|
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Mudança na idade do relógio epigenético intrínseco e extrínseco
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Glenn Terry, MD, Principal Investigator
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FST-X7
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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Ensaios clínicos em Plasmídeo folistatina
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Lisa H. Butterfield, Ph.D.National Cancer Institute (NCI)RescindidoCarcinoma hepatocelular | Câncer de fígado | Câncer de fígado | Hepatoma | Câncer Hepatocelular | Câncer hepático | Carcinoma de Células Hepáticas | Câncer Hepatocelular | Câncer de Fígado, Adulto | Carcinoma de Células Hepáticas, Adulto | Câncer do Fígado | Neoplasias, Fígado | Neoplasias Hepáticas | Neoplasias HepáticasEstados Unidos