Фаза I: Безопасность и эффективность инъекционной генной терапии фоллистатиновой плазмидой у людей

В этом исследовании изучаются безопасность и эффекты инъекционной плазмидной генной терапии. Плазмиды представляют собой круглые фрагменты ДНК, которые широко изучались как непостоянный и ненаследственный метод переноса генов и индукции экспрессии генов. В этом исследовании плазмида представляет собой генный вектор, который содержит человеческий ген FST344, предназначенный для экспрессии и секреции биоидентичного человеческого фоллистатина в кровообращение сыворотки. Фоллистатин является ингибитором миостатина и активина, который продемонстрировал улучшение функциональных результатов на мышиных моделях нервно-мышечных заболеваний.

Участники пройдут двухэнергетическую рентгеновскую абсорбциометрию до и после лечения, чтобы сравнить изменения по сравнению с исходным уровнем и скорость изменения жировой и мышечной тканей и плотности костей. Участники также пройдут метаболический и эпигенетический анализ крови, чтобы наблюдать за любыми изменениями. Участники будут находиться под наблюдением в клинике в течение короткого периода времени после прохождения терапии, и участники смогут сообщать о любых нежелательных явлениях через онлайн-форму. Наконец, у участников возьмут кровь непосредственно перед применением генной терапии и через три месяца после него, чтобы оценить уровень фоллистатина в крови. Это исследование проводится на базе клинических исследований Глобального альянса регенеративной медицины на острове Роатан и спонсируется Minicircle. Основным контактным лицом по данному исследованию является Мак Дэвис.