Fase I: Sikkerhed og effektivitet af en injicerbar Follistatin Plasmid Genterapi hos mennesker

Denne undersøgelse undersøger sikkerheden og virkningerne af en injicerbar plasmid genterapi. Plasmider er cirkulære stykker af DNA, som er blevet bredt undersøgt som en ikke-permanent og ikke-arvelig metode til at overføre gener og inducere genekspression. I denne undersøgelse er plasmidet en genvektor, som indeholder det humane FST344-gen beregnet til at udtrykke og udskille bioidentisk humant follistatin i serumcirkulationen. Follistatin er en myostatin- og aktivinhæmmer, der har vist forbedrede funktionelle resultater i musemodeller for neuromuskulær sygdom.

Deltagerne vil gennemgå dobbeltenergi røntgenabsorptiometri-scanninger før og efter behandlingens administration for at sammenligne ændringer fra baseline og ændringer i fedt versus muskelvæv og knogletæthed. Deltagerne vil også gennemgå metaboliske og epigenetiske blodpaneler for at observere eventuelle ændringer. Deltagerne vil blive overvåget på klinikken i en kort periode efter at have modtaget behandlingen, og deltagerne vil være i stand til at rapportere eventuelle uønskede hændelser via en onlineformular. Endelig vil deltagerne få udtaget blod lige før og tre måneder efter genterapiens administration for at vurdere cirkulerende niveauer af follistatin. Denne undersøgelse administreres på Global Alliance for Regenerative Medicine kliniske forskningssted på øen Roatan og er sponsoreret af Minicircle. Hovedkontakten for denne undersøgelse er Mac Davis.