Faza I: Bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowej plazmidu folistatyny do wstrzykiwań u ludzi
Badanie fazy I, otwarte, z pojedynczą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej plazmidu folistatyny we wstrzyknięciach u zdrowych osób
W badaniu tym zbadano bezpieczeństwo i skutki terapii genowej plazmidem do wstrzykiwań. Plazmidy to koliste fragmenty DNA, które były szeroko badane jako nietrwała i niedziedziczna metoda przenoszenia genów i indukowania ekspresji genów. W tym badaniu plazmid jest wektorem genowym, który zawiera ludzki gen FST344 przeznaczony do ekspresji i wydzielania bioidentycznej ludzkiej folistatyny do krążenia w surowicy. Folistatyna jest inhibitorem miostatyny i aktywiny, który wykazał lepsze wyniki funkcjonalne w mysich modelach chorób nerwowo-mięśniowych.
Uczestnicy zostaną poddani skanom absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii przed i po podaniu leku, aby porównać zmiany w stosunku do wartości wyjściowych oraz tempo zmian w tłuszczu w porównaniu z tkanką mięśniową i gęstością kości. Uczestnicy zostaną również poddani metabolicznym i epigenetycznym panelom krwi, aby obserwować wszelkie zmiany. Uczestnicy będą monitorowani na terenie kliniki przez krótki czas po zakończeniu terapii, a wszelkie zdarzenia niepożądane będą mogli zgłaszać za pośrednictwem formularza internetowego. Na koniec uczestnikom zostanie pobrana krew tuż przed i trzy miesiące po rozpoczęciu terapii genowej w celu oceny poziomu folistatyny w krążeniu. Badanie to jest prowadzone w ośrodku badań klinicznych Światowego Sojuszu na rzecz Medycyny Regeneracyjnej na wyspie Roatan i jest sponsorowane przez Minicircle. Główną osobą kontaktową w sprawie tego badania jest Mac Davis.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Roatan, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Otwartość na zmiany morfologiczne
- Będzie stosować antykoncepcję przez czas trwania okresu próbnego (jeśli kobieta)
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub mogące zajść w ciążę, które nie chcą lub nie mogą stosować antykoncepcji przez czas trwania badania
- Oczekiwana długość życia < 6 miesięcy ze względu na współistniejące choroby
- Istniejące wcześniej problemy ze stawami, więzadłami lub sercem
- Skurczowe ciśnienie krwi (w pozycji leżącej) ≤90 mmHg;
- Tętno spoczynkowe > 100 uderzeń na minutę
- Nie chcesz lub nie możesz wyrazić pisemnej świadomej zgody.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Podstawowa nauka
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eksperymentalny
|
Plazmid folistatyny-344
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgodnie z oceną CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia folistatyny w surowicy po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana masy beztłuszczowej w porównaniu z wartością wyjściową po 3 miesiącach za pomocą podwójnej absorpcjometrii rentgenowskiej
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
Zmiana masy tłuszczowej w porównaniu z wartością wyjściową po 3 miesiącach za pomocą podwójnej absorpcjometrii rentgenowskiej
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
Zmiana wewnętrznego i zewnętrznego wieku zegara epigenetycznego
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Glenn Terry, MD, Principal Investigator
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FST-X7
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .