1단계: 인간에서 주사 가능한 폴리스타틴 플라스미드 유전자 치료의 안전성 및 효능
건강한 피험자를 대상으로 주사 가능한 폴리스타틴 플라스미드 유전자 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위한 제1상 공개 라벨, 단일 용량 연구
본 연구에서는 주사 가능한 플라스미드 유전자 치료법의 안전성과 효과를 조사합니다. 플라스미드는 유전자를 전달하고 유전자 발현을 유도하기 위한 비영구적, 비 유전적 방법으로 널리 연구되어온 원형 DNA 조각입니다. 이 연구에서 플라스미드는 생물학적으로 동일한 인간 폴리스타틴을 발현하고 혈청 순환으로 분비하도록 의도된 인간 FST344 유전자를 포함하는 유전자 벡터입니다. 폴리스타틴(Follistatin)은 신경근 질환의 마우스 모델에서 개선된 기능적 결과를 입증한 미오스타틴 및 액티빈 억제제입니다.
참가자들은 치료 투여 전과 후에 이중 에너지 X선 흡광계측 스캔을 실시하여 기준치로부터의 변화와 지방 대 근육 조직 및 골밀도의 변화율을 비교하게 됩니다. 참가자들은 또한 변화를 관찰하기 위해 대사 및 후생유전학적 혈액 패널을 받게 됩니다. 참가자는 치료를 받은 후 짧은 기간 동안 진료 현장에서 모니터링되며 참가자는 온라인 양식을 통해 부작용을 보고할 수 있습니다. 마지막으로, 참가자들은 폴리스타틴의 순환 수준을 평가하기 위해 유전자 요법 투여 직전과 3개월 후에 혈액을 채취하게 됩니다. 본 연구는 로아탄 섬의 재생의학 글로벌 연합 임상 연구 사이트에서 진행되며 Minicircle의 후원을 받습니다. 본 연구의 주요 담당자는 Mac Davis입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Roatan, 온두라스
- Global Alliance for Regenerative Medicine
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 형태학적 변화에 대한 개방성
- 시험 기간 동안 피임을 실천할 것입니다(여성인 경우).
제외 기준:
- 연구 기간 동안 피임 요법을 유지할 의지가 없거나 할 수 없는 임신, 수유 중이거나 가임기 여성
- 수반되는 질병으로 인한 기대 수명 < 6개월
- 기존 관절, 인대 또는 심장 문제
- 수축기 혈압(바로 누운 자세) ≤90mmHg;
- 안정시 심박수 > 100bpm
- 서면 동의를 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 실험적
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폴리스타틴-344 플라스미드
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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CTCAE v4.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 3 개월
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3 개월
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3개월째 폴리스타틴 혈청 농도의 기준선 대비 변화
기간: 3 개월
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3 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이중 X선 흡광측정법을 통해 3개월째의 제지방 질량 기준선 대비 변화
기간: 3 개월
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3 개월
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이중 X선 흡광측정법을 통한 3개월 기준 지방량의 변화
기간: 3 개월
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3 개월
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내재적 및 외재적 후생유전학적 시계 연령의 변화
기간: 3 개월
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3 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Glenn Terry, MD, Principal Investigator
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
폴리스타틴 플라스미드에 대한 임상 시험
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