Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe I: Injektoitavan follistatiiniplasmidigeeniterapian turvallisuus ja tehokkuus ihmisillä

keskiviikko 8. toukokuuta 2024 päivittänyt: Minicircle

Vaihe I, avoin, kerta-annostutkimus injektoitavan follistatiiniplasmidigeeniterapian turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi terveillä koehenkilöillä

Tämä tutkimus tutkii injektoitavan plasmidigeeniterapian turvallisuutta ja vaikutuksia. Plasmidit ovat pyöreitä DNA:n paloja, joita on laajalti tutkittu ei-pysyvänä ja ei-periytyvänä menetelmänä geenien siirtämiseksi ja geeniekspression indusoimiseksi. Tässä tutkimuksessa plasmidi on geenivektori, joka sisältää ihmisen FST344-geenin, joka on tarkoitettu ilmentämään ja erittämään bioidenttistä ihmisen follistatiinia seerumin verenkiertoon. Follistatiini on myostatiinin ja aktiviinin estäjä, joka on osoittanut parempia toiminnallisia tuloksia hermo-lihassairauksien hiirimalleissa.

Osallistujille tehdään kaksoisenergiaröntgenabsorptiometriset skannaukset ennen hoidon antamista ja sen jälkeen, jotta voidaan verrata muutosta lähtötasosta ja rasvakudoksen ja lihaskudoksen sekä luutiheyden muutosnopeutta. Osallistujat myös läpikäyvät metaboliset ja epigeneettiset veripaneelit mahdollisten muutosten havaitsemiseksi. Osallistujia seurataan klinikalla lyhyen aikaa hoidon saamisen jälkeen ja osallistujat voivat ilmoittaa mahdollisista haittatapahtumista verkkolomakkeella. Lopuksi osallistujilta otetaan verikoe juuri ennen geeniterapian antamista ja kolme kuukautta sen jälkeen, jotta voidaan arvioida verenkierrossa oleva follistatiinitaso. Tätä tutkimusta hallinnoidaan Global Alliance for Regenerative Medicine -kliinisessä tutkimuskeskuksessa Roatanin saarella, ja sitä sponsoroi Minicircle. Tämän tutkimuksen pääyhteyshenkilö on Mac Davis.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

43

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Honduras
      • Roatan, Honduras
        • Global Alliance for Regenerative Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Avoimuus morfologisille muutoksille
  • Harjoittelee ehkäisyä kokeen ajan (jos nainen)

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevat, imettävät tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät halua tai pysty jatkamaan ehkäisyä tutkimuksen ajan
  • Elinajanodote < 6 kuukautta samanaikaisen sairauden vuoksi
  • Aiemmin olemassa olevat nivel-, nivelsiteiden tai sydämen ongelmat
  • Systolinen verenpaine (makuuasennossa) ≤90 mmHg;
  • Leposyke > 100 bpm
  • Ei halua tai kykene antamaan kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen
Geneettinen: Follistatiiniplasmidi
Follistatiini-344 plasmidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE v4.0:n arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 3 kuukautta
3 kuukautta
Muutos perustasosta Follistatin-seerumipitoisuudessa 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta rasvattomassa massassa 3 kuukauden kohdalla kaksoisröntgenabsorptiometrialla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
3 kuukautta
Muutos lähtötasosta rasvamassassa 3 kuukauden kohdalla kaksoisröntgenabsorptiometrian avulla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
3 kuukautta
Muutos sisäisessä ja ulkoisessa epigeneettisessä kelloiässä
Aikaikkuna: 3 kuukautta
3 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Minicircle

Tutkijat

  • Päätutkija: Glenn Terry, MD, Principal Investigator

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 18. elokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FST-X7

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hauras

Kliiniset tutkimukset Follistatiiniplasmidi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Madagascar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa