Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze I: Bezpečnost a účinnost injekční genové terapie follistatinovým plasmidem u lidí

8. května 2024 aktualizováno: Minicircle

Fáze I, otevřená studie s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti injekční genové terapie follistatinovým plasmidem u zdravých subjektů

Tato studie zkoumá bezpečnost a účinky injekční plazmidové genové terapie. Plazmidy jsou kruhové kousky DNA, které byly široce studovány jako nepermanentní a nedědičná metoda pro přenos genů a indukci genové exprese. V této studii je plasmidem genový vektor, který obsahuje lidský gen FST344 určený k expresi a sekreci bioidentického lidského follistatinu do krevního oběhu. Follistatin je inhibitor myostatinu a aktivinu, který prokázal zlepšené funkční výsledky u myších modelů neuromuskulárního onemocnění.

Účastníci podstoupí dvojité energetické rentgenové absorpční skeny před a po podání léčby, aby porovnali změnu od výchozí hodnoty a rychlosti změny tuku vs svalové tkáně a hustoty kostí. Účastníci také podstoupí metabolické a epigenetické krevní panely, aby mohli pozorovat jakékoli změny. Účastníci budou sledováni na místě kliniky po krátkou dobu po absolvování terapie a účastníci budou moci hlásit jakékoli nežádoucí účinky prostřednictvím online formuláře. A konečně, účastníkům bude odebrána krev těsně před a tři měsíce po podání genové terapie, aby se vyhodnotily hladiny follistatinu v oběhu. Tato studie probíhá na klinickém výzkumném místě Global Alliance for Regenerative Medicine na ostrově Roatan a je sponzorována společností Minicircle. Hlavním kontaktem pro tuto studii je Mac Davis.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Honduras
      • Roatan, Honduras
        • Global Alliance for Regenerative Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Otevřenost morfologické změně
  • Bude používat antikoncepci po dobu trvání zkoušky (pokud je žena)

Kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo ve fertilním věku, které nejsou ochotny nebo nemohou po dobu trvání studie používat antikoncepční léčbu
  • Očekávaná délka života < 6 měsíců v důsledku souběžného onemocnění
  • Již existující problémy s klouby, vazy nebo srdcem
  • Systolický krevní tlak (vleže na zádech) ≤90 mmHg;
  • Klidová tepová frekvence > 100 tepů/min
  • Neochota nebo neschopnost dát písemný informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální
Genetický: Follistatinový plazmid
Follistatin-344 plasmid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: 3 měsíce
3 měsíce
Změna sérové ​​koncentrace folistatinu od výchozí hodnoty po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v beztukové hmotě po 3 měsících pomocí duální rentgenové absorpciometrie
Časové okno: 3 měsíce
3 měsíce
Změna tukové hmoty od výchozí hodnoty po 3 měsících prostřednictvím duální rentgenové absorbometrie
Časové okno: 3 měsíce
3 měsíce
Změna věku vnitřních a vnějších epigenetických hodin
Časové okno: 3 měsíce
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Minicircle

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Glenn Terry, MD, Principal Investigator

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. srpna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

31. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

31. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FST-X7

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Follistatinový plazmid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit