Fas I: Säkerhet och effektivitet av en injicerbar follistatinplasmidgenterapi hos människor

Denna studie undersöker säkerheten och effekterna av en injicerbar plasmidgenterapi. Plasmider är cirkulära bitar av DNA som har studerats brett som en icke-permanent och icke ärftlig metod för att överföra gener och inducera genuttryck. I denna studie är plasmiden en genvektor som innehåller den humana FST344-genen avsedd att uttrycka och utsöndra bioidentiskt humant follistatin i serumcirkulationen. Follistatin är en myostatin- och aktivinhämmare som har visat förbättrade funktionella resultat i musmodeller av neuromuskulär sjukdom.

Deltagarna kommer att genomgå absorptiometri med dubbla energiröntgen före och efter behandlingens administrering för att jämföra förändringar från baslinjen och förändringshastigheten i fett kontra muskelvävnad och bentäthet. Deltagarna kommer också att genomgå metaboliska och epigenetiska blodpaneler för att observera eventuella förändringar. Deltagarna kommer att övervakas på kliniken under en kort tidsperiod efter att de fått behandlingen och deltagarna kommer att kunna rapportera eventuella biverkningar via ett onlineformulär. Slutligen kommer deltagarna att få ta blod strax före och tre månader efter administreringen av genterapin för att bedöma cirkulerande nivåer av follistatin. Denna studie administreras vid Global Alliance for Regenerative Medicine klinisk forskningsplats på ön Roatan och sponsras av Minicircle. Huvudkontakten för denna studie är Mac Davis.