Fase I: Seguridad y eficacia de una terapia génica con plásmido de folistatina inyectable en humanos
Un estudio de fase I, abierto, de dosis única para evaluar la seguridad y eficacia de una terapia génica con plásmido de folistatina inyectable en sujetos sanos
Este estudio examina la seguridad y los efectos de una terapia génica con plásmido inyectable. Los plásmidos son piezas circulares de ADN que se han estudiado ampliamente como un método no permanente y no heredable para transferir genes e inducir la expresión genética. En este estudio, el plásmido es un vector genético que contiene el gen humano FST344 destinado a expresar y secretar folistatina humana bioidéntica en la circulación sérica. La folistatina es un inhibidor de miostatina y activina que ha demostrado mejores resultados funcionales en modelos murinos de enfermedad neuromuscular.
Los participantes se someterán a exploraciones de absorciometría de rayos X de energía dual antes y después de la administración del tratamiento para comparar el cambio desde el inicio y las tasas de cambio en la grasa frente al tejido muscular y la densidad ósea. Los participantes también se someterán a análisis de sangre metabólicos y epigenéticos para observar cualquier cambio. Los participantes serán monitoreados en el sitio de la clínica durante un breve período de tiempo después de recibir la terapia y los participantes podrán informar cualquier evento adverso a través de un formulario en línea. Por último, a los participantes se les extraerá sangre justo antes y tres meses después de la administración de la terapia génica para evaluar los niveles circulantes de folistatina. Este estudio se administra en el sitio de investigación clínica de la Alianza Global para la Medicina Regenerativa en la isla de Roatán y está patrocinado por Minicircle. El contacto principal para este estudio es Mac Davis.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Roatan, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Apertura al cambio morfológico.
- Practicará anticonceptivos durante la duración del ensayo (si es mujer)
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas, lactantes o en edad fértil que no quieran o no puedan mantener la terapia anticonceptiva durante la duración del estudio.
- Esperanza de vida < 6 meses debido a enfermedades concomitantes
- Problemas preexistentes en articulaciones, ligamentos o corazón
- Presión arterial sistólica (decúbito supino) ≤90 mmHg;
- Frecuencia cardíaca en reposo > 100 lpm
- No querer o no poder dar consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Experimental
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Plásmido folistatina-344
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según la evaluación de CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Cambio con respecto al valor inicial en la concentración sérica de folistatina a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el valor inicial en la masa magra a los 3 meses mediante absorciometría dual de rayos X
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Cambio desde el valor inicial en la masa grasa a los 3 meses mediante absorciometría dual de rayos X
Periodo de tiempo: 3 meses
|
3 meses
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Cambio en la edad del reloj epigenético intrínseco y extrínseco.
Periodo de tiempo: 3 meses
|
3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Glenn Terry, MD, Principal Investigator
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FST-X7
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Plásmido de folistatina
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Lisa H. Butterfield, Ph.D.National Cancer Institute (NCI)TerminadoCarcinoma hepatocelular | Cáncer de hígado | Cáncer de hígado | Hepatoma | Cáncer hepatocelular | Cáncer hepático | Carcinoma de células hepáticas | Cáncer Hepatocelular | Cáncer de hígado en adultos | Carcinoma de células hepáticas en adultos | Cáncer de hígado | Neoplasias De Hígado | Neoplasias hepáticas | Neoplasias...Estados Unidos