Fase I: Sikkerhet og effekt av en injiserbar follistatinplasmid-genterapi hos mennesker

Denne studien undersøker sikkerheten og effekten av en injiserbar plasmid genterapi. Plasmider er sirkulære biter av DNA som har blitt mye studert som en ikke-permanent og ikke-arvelig metode for å overføre gener og indusere genuttrykk. I denne studien er plasmidet en genvektor som inneholder det humane FST344-genet ment å uttrykke og utskille bioidentisk humant follistatin i serumsirkulasjonen. Follistatin er en myostatin- og aktivinhemmer som har vist forbedrede funksjonelle resultater i musemodeller for nevromuskulær sykdom.

Deltakerne vil gjennomgå absorptiometri med dobbel energi-røntgen før og etter behandlingens administrasjon for å sammenligne endringer fra baseline og endringshastigheter i fett vs muskelvev og bentetthet. Deltakerne vil også gjennomgå metabolske og epigenetiske blodpaneler for å observere eventuelle endringer. Deltakerne vil bli overvåket på klinikken i en kort periode etter å ha mottatt terapien, og deltakerne vil kunne rapportere eventuelle uønskede hendelser gjennom et elektronisk skjema. Til slutt vil deltakerne få tatt blod rett før og tre måneder etter administreringen av genterapien for å vurdere sirkulerende nivåer av follistatin. Denne studien administreres ved Global Alliance for Regenerative Medicine kliniske forskningssted på øya Roatan og er sponset av Minicircle. Hovedkontakten for denne studien er Mac Davis.