Fase I: Veiligheid en werkzaamheid van een injecteerbare follistatine-plasmide-gentherapie bij mensen
Een fase I, open label, enkelvoudige dosisstudie om de veiligheid en werkzaamheid van een injecteerbare follistatineplasmide-gentherapie bij gezonde proefpersonen te evalueren
Deze studie onderzoekt de veiligheid en effecten van een injecteerbare plasmide-gentherapie. Plasmiden zijn cirkelvormige stukjes DNA die uitgebreid zijn bestudeerd als een niet-permanente en niet-erfelijke methode voor het overbrengen van genen en het induceren van genexpressie. In deze studie is het plasmide een genvector die het menselijke FST344-gen bevat, bedoeld om bio-identiek menselijk follistatine tot expressie te brengen en uit te scheiden in de serumcirculatie. Follistatine is een myostatine- en activineremmer die verbeterde functionele resultaten heeft aangetoond in muismodellen van neuromusculaire aandoeningen.
Deelnemers zullen vóór en na de toediening van de behandeling röntgen-absorptiometriescans met dubbele energie ondergaan om de verandering ten opzichte van de basislijn en de mate van verandering in vet versus spierweefsel en botdichtheid te vergelijken. Deelnemers zullen ook metabolische en epigenetische bloedpanels ondergaan om eventuele veranderingen waar te nemen. Deelnemers worden na ontvangst van de therapie gedurende een korte periode in de kliniek gevolgd en deelnemers kunnen eventuele bijwerkingen melden via een online formulier. Ten slotte zullen de deelnemers vlak voor en drie maanden na de toediening van de gentherapie bloed laten afnemen om de circulerende niveaus van follistatine te beoordelen. Deze studie wordt uitgevoerd op de klinische onderzoekslocatie Global Alliance for Regenerative Medicine op het eiland Roatan en wordt gesponsord door Minicircle. De belangrijkste contactpersoon voor dit onderzoek is Mac Davis.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Roatan, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Openheid voor morfologische verandering
- Zal anticonceptie toepassen tijdens de duur van de proef (indien vrouw)
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger kunnen worden en die geen anticonceptietherapie willen of kunnen handhaven gedurende de duur van het onderzoek
- Levensverwachting < 6 maanden vanwege bijkomende ziekte
- Reeds bestaande gewrichts-, ligament- of hartproblemen
- Systolische bloeddruk (liggend) ≤90 mmHg;
- Hartslag in rust > 100 bpm
- Niet bereid of niet in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Experimenteel
|
Follistatine-344-plasmide
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 3 maanden
|
3 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de serumconcentratie van follistatine na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
|
3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vetvrije massa na 3 maanden via dubbele röntgenabsorptiometrie
Tijdsspanne: 3 maanden
|
3 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vetmassa na 3 maanden via dubbele röntgenabsorptiometrie
Tijdsspanne: 3 maanden
|
3 maanden
|
|
Verandering in intrinsieke en extrinsieke epigenetische kloktijd
Tijdsspanne: 3 maanden
|
3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Glenn Terry, MD, Principal Investigator
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- FST-X7
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .