Fase I: sicurezza ed efficacia di una terapia genica iniettabile con plasmide follistatina negli esseri umani

Questo studio esamina la sicurezza e gli effetti di una terapia genica plasmidica iniettabile. I plasmidi sono pezzi circolari di DNA che sono stati ampiamente studiati come metodo non permanente e non ereditario per trasferire geni e indurre l'espressione genica. In questo studio il plasmide è un vettore genetico che contiene il gene umano FST344 destinato a esprimere e secernere follistatina umana bioidentica nella circolazione sierica. La follistatina è un inibitore della miostatina e dell'attivina che ha dimostrato risultati funzionali migliorati in modelli murini di malattia neuromuscolare.

I partecipanti saranno sottoposti a scansioni di assorbimetria a raggi X a doppia energia prima e dopo la somministrazione del trattamento per confrontare il cambiamento rispetto al basale e i tassi di variazione del tessuto adiposo rispetto al tessuto muscolare e della densità ossea. I partecipanti verranno inoltre sottoposti a pannelli ematici metabolici ed epigenetici per osservare eventuali cambiamenti. I partecipanti saranno monitorati presso la sede della clinica per un breve periodo di tempo dopo aver ricevuto la terapia e i partecipanti potranno segnalare eventuali eventi avversi tramite un modulo online. Infine, ai partecipanti verrà effettuato un prelievo di sangue appena prima e tre mesi dopo la somministrazione della terapia genica per valutare i livelli circolanti di follistatina. Questo studio è condotto presso il sito di ricerca clinica della Global Alliance for Regenerative Medicine sull’isola di Roatan ed è sponsorizzato da Minicircle. Il contatto principale per questo studio è Mac Davis.