ARGX-119 在成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的安全性和有效性研究 (ReALiSe)
2026年9月11日 更新者：argenx
一项 2a 期、双盲、随机、安慰剂对照和主动治疗扩展研究，旨在评估 ARGX-119 在肌萎缩侧索硬化症参与者中的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和免疫原性
本研究旨在评估 ARGX-119 在成人 ALS 患者中的安全性。
该研究还将评估 ARGX-119 对 ALS 疾病结果（包括肌肉功能）的影响。
该研究由两个阶段组成：治疗期，参与者将接受三剂 ARGX-119 剂量之一或安慰剂；延长期，所有参与者将接受相同剂量的 ARGX-119。
参与研究将持续约 100 周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
60
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus、丹麦、8200
- Aarhus Universitets Hospital
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Copenhagen、丹麦、2400
- Bispebjerg University Hospital
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Edmonton、加拿大、11400
- Kaye Edmonton Clinic
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Montreal、加拿大、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven
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Paris、法国、75013
- Hôpital La Pitié Salpêtrière
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Tours、法国、37000
- CHU Bretonneau
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Stockholm、瑞典、113 61
- Akademiskt specialistcentrum Karolinska Institutet
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Utrecht、荷兰、3584 CX
- UMC Utrecht
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者年满 18 岁且≤80 岁
- 根据黄金海岸标准，参与者被诊断患有家族性或散发性 ALS
- 参与者的 ALS 治疗研究计划 (TRICALS) 风险状况≥ -6.0 至 < -2.0
- 根据 2012 年全球肺功能倡议，慢肺活量 (SVC) ≥ 预测值的 60%
排除标准：
- 每天使用无创通气超过 10 小时或使用气管切开术进行通气支持
- 任何 ALS 基因或细胞疗法（标签外使用或研究）的历史或当前接触史
- 研究期间怀孕或哺乳状态或怀孕意愿
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ARGX-119 - 第 1 剂
参与者将在双盲治疗期间静脉注射第一剂量的 ARGX-119，然后在主动治疗延长期内接受 ARGX-119
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ARGX-119静脉输注
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实验性的：ARGX-119 - 第 2 剂
参与者将在双盲治疗期间静脉注射第二剂量的 ARGX-119，然后在主动治疗延长期内接受 ARGX-119
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ARGX-119静脉输注
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实验性的：ARGX-119 - 第 3 剂
参与者将在双盲治疗期间静脉注射第三剂量水平的 ARGX-119，然后在主动治疗延长期内接受 ARGX-119
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ARGX-119静脉输注
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将在双盲治疗期间静脉注射安慰剂，然后在积极治疗延长期间接受 ARGX-119
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静脉输注安慰剂
ARGX-119静脉输注
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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不良事件 (AE) 评估
大体时间：直至第 96 周
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直至第 96 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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电生理肌肉扫描 (MScan) 得出的运动单位数 (MUN) 相对于基线的变化率
大体时间：截至第 24 周
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截至第 24 周
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ARGX-119 的最大观察血清浓度 (Cmax)
大体时间：直至第 96 周
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直至第 96 周
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随着时间的推移，血清中针对 ARGX-119 的抗药物抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：直至第 96 周
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直至第 96 周
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随着时间的推移，血清中针对 ARGX-119 的抗药物抗体 (ADA) 的流行率
大体时间：直至第 96 周
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直至第 96 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年10月23日
初级完成 (实际的)
2026年8月12日
研究完成 (实际的)
2026年8月12日
研究注册日期
首次提交
2024年5月29日
首先提交符合 QC 标准的
2024年5月29日
首次发布 (实际的)
2024年6月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月11日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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