Az ARGX-119 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő felnőtt betegeknél (ReALiSe)
2026. szeptember 11. frissítette: argenx
2a fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos és aktív kezeléssel kiterjesztett vizsgálat az ARGX-119 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és immunogenitásának felmérésére amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az ARGX-119 biztonságosságát ALS-ben szenvedő felnőtteknél.
A tanulmány azt is felméri, hogy az ARGX-119 milyen hatással van az ALS-betegség kimenetelére, beleértve az izomműködést is.
A vizsgálat két szakaszból áll: egy kezelési időszakból, amikor a résztvevők három ARGX-119 adag vagy placebó egyikét kapják, és egy meghosszabbítási időszakból, amikor minden résztvevő ugyanazt az ARGX-119 adagot kapja.
A vizsgálatban való részvétel körülbelül 100 hétig tart.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
60
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leuven, Belgium, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánia, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Dánia, 2400
- Bispebjerg University Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Hôpital La Pitié Salpêtrière
-
Tours, Franciaország, 37000
- CHU Bretonneau
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, 11400
- Kaye Edmonton Clinic
-
Montreal, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország, 113 61
- Akademiskt specialistcentrum Karolinska Institutet
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő legalább 18 éves és ≤80 éves
- A résztvevőnél családi vagy szórványos ALS-t diagnosztizálnak a Gold Coast kritériumai szerint
- A résztvevő kezelési kutatási kezdeményezése az ALS gyógyítására (TRICALS) ≥ -6,0 és < -2,0 közötti kockázati profillal rendelkezik
- A 2012-es Global Lung Function Initiative szerint a becsült érték ≥ 60%-át kitevő lassú életkapacitás (SVC)
Kizárási kritériumok:
- Nem invazív lélegeztetés napi 10 óránál hosszabb ideig vagy tracheostomia használata lélegeztetés támogatására
- Bármilyen anamnézisben vagy jelenlegi expozícióban az ALS bármely gén- vagy sejtterápiájával (a jelölésen kívüli használat vagy vizsgálati)
- Terhes vagy szoptató állapot vagy terhességi szándék a vizsgálat során
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ARGX-119 – 1. adag
A résztvevők az első adag ARGX-119-et intravénásan kapják a kettős vak kezelési időszak alatt, majd az ARGX-119-et az aktív kezelés meghosszabbítási időszakában
|
Az ARGX-119 intravénás infúziója
|
|
Kísérleti: ARGX-119 – 2. adag
A résztvevők az ARGX-119 második adagját kapják intravénásan a kettős vak kezelési időszak alatt, majd az ARGX-119-et az aktív kezelés meghosszabbítási időszakában
|
Az ARGX-119 intravénás infúziója
|
|
Kísérleti: ARGX-119 – 3. adag
A résztvevők az ARGX-119 harmadik adagját kapják intravénásan a kettős vak kezelési időszak alatt, majd az ARGX-119-et az aktív kezelés meghosszabbítási időszakában
|
Az ARGX-119 intravénás infúziója
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők intravénásan placebót kapnak a kettős-vak kezelési időszak alatt, majd az ARGX-119-et az aktív kezelés meghosszabbítási időszakában
|
Placebo intravénás infúziója
Az ARGX-119 intravénás infúziója
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nemkívánatos események (AE) értékelése
Időkeret: Akár a 96. hétig
|
Akár a 96. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az elektrofiziológiai izomvizsgálatból (MScan) származó motoros egységszám (MUN) a kiindulási értékhez viszonyított változás mértéke
Időkeret: Akár a 24. hétig
|
Akár a 24. hétig
|
|
Az ARGX-119 maximális megfigyelt szérumkoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Akár a 96. hétig
|
Akár a 96. hétig
|
|
Az ARGX-119 elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA) előfordulása a szérumban idővel
Időkeret: Akár a 96. hétig
|
Akár a 96. hétig
|
|
Az ARGX-119 elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA) prevalenciája a szérumban idővel
Időkeret: Akár a 96. hétig
|
Akár a 96. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. október 23.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. augusztus 12.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. augusztus 12.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. május 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 29.
Első közzététel (Tényleges)
2024. június 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 11.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Gerincvelő-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Motoros neuron betegség
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Amiotróf laterális szklerózis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ARGX-119-2303
- 2024-511318-19-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .