Studie bezpečnosti a účinnosti ARGX-119 u dospělých pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) (ReALiSe)
3. dubna 2026 aktualizováno: argenx
Fáze 2a, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná a aktivní studie prodlužování léčby k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a imunogenicity ARGX-119 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou
Tato studie si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost ARGX-119 u dospělých s ALS.
Studie také posoudí dopad ARGX-119 na výsledky onemocnění ALS, včetně svalové funkce.
Studie se skládá ze 2 období: léčebné období, kdy účastníci dostanou jednu ze tří dávek ARGX-119 nebo placebo, a prodloužené období, kdy všichni účastníci dostanou stejnou dávku ARGX-119.
Účast ve studii bude trvat přibližně 100 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánsko, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Dánsko, 2400
- Bispebjerg University Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75013
- Hôpital La Pitié Salpêtrière
-
Tours, Francie, 37000
- Chu Bretonneau
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, 11400
- Kaye Edmonton Clinic
-
Montreal, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko, 113 61
- Akademiskt specialistcentrum Karolinska Institutet
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníkovi je minimálně 18 a ≤ 80 let
- Účastníkovi je diagnostikována familiární nebo sporadická ALS podle kritérií Gold Coast
- Účastník má rizikový profil Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS) ≥ -6,0 až < -2,0
- Pomalá vitální kapacita (SVC) ≥ 60 % předpokládané hodnoty podle Global Lung Function Initiative 2012
Kritéria vyloučení:
- Použití neinvazivní ventilace více než 10 hodin denně nebo použití tracheostomie pro podporu ventilace
- Jakákoli anamnéza nebo současná expozice jakýmkoli genovým nebo buněčným terapiím (použití mimo označení nebo výzkumné) pro ALS
- Těhotenství nebo laktace nebo záměr otěhotnět během studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ARGX-119 - Dávka 1
Účastníci dostanou první dávku ARGX-119 intravenózně během dvojitě zaslepeného léčebného období následovaného ARGX-119 v období aktivního prodloužení léčby.
|
Intravenózní infuze ARGX-119
|
|
Experimentální: ARGX-119 - Dávka 2
Účastníci dostanou druhou dávku ARGX-119 intravenózně během dvojitě zaslepeného léčebného období následovaného ARGX-119 v období aktivního prodloužení léčby
|
Intravenózní infuze ARGX-119
|
|
Experimentální: ARGX-119 - Dávka 3
Účastníci dostanou třetí dávku ARGX-119 intravenózně během dvojitě zaslepeného léčebného období následovaného ARGX-119 v období aktivního prodloužení léčby
|
Intravenózní infuze ARGX-119
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo intravenózně během dvojitě zaslepeného léčebného období následovaného ARGX-119 v aktivním léčebném období
|
Intravenózní infuze placeba
Intravenózní infuze ARGX-119
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hodnocení nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až do 96. týdne
|
Až do 96. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Míra změny od výchozí hodnoty u čísla motorické jednotky odvozené od elektrofyziologického skenování svalů (MScan) (MUN)
Časové okno: Do týdne 24
|
Do týdne 24
|
|
Maximální pozorovaná sérová koncentrace (Cmax) ARGX-119
Časové okno: Až do 96. týdne
|
Až do 96. týdne
|
|
Výskyt protilátek (ADA) proti ARGX-119 v séru v průběhu času
Časové okno: Až do 96. týdne
|
Až do 96. týdne
|
|
Prevalence protilátek proti léku (ADA) proti ARGX-119 v séru v průběhu času
Časové okno: Až do 96. týdne
|
Až do 96. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. října 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
4. června 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ARGX-119-2303
- 2024-511318-19-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .