En säkerhets- och effektstudie av ARGX-119 hos vuxna patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) (ReALiSe)
11 september 2026 uppdaterad av: argenx
En fas 2a, dubbelblindad, randomiserad, placebokontrollerad och aktiv behandlingsförlängningsstudie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, effektiviteten, farmakokinetiken och immunogeniciteten hos ARGX-119 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros
Denna studie syftar till att utvärdera säkerheten av ARGX-119 hos vuxna med ALS.
Studien kommer också att bedöma effekten av ARGX-119 på ALS-sjukdomsutfall, inklusive muskelfunktion.
Studien består av 2 perioder: en behandlingsperiod då deltagarna kommer att få en av tre ARGX-119-doser eller placebo och en förlängningsperiod då alla deltagare får samma dos av ARGX-119.
Deltagandet i studien kommer att pågå i upp till cirka 100 veckor.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
60
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2400
- Bispebjerg University Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Hôpital La Pitié Salpêtrière
-
Tours, Frankrike, 37000
- CHU Bretonneau
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, 11400
- Kaye Edmonton Clinic
-
Montreal, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 113 61
- Akademiskt specialistcentrum Karolinska Institutet
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren är minst 18 och ≤80 år
- Deltagaren diagnostiseras med familjär eller sporadisk ALS enligt Gold Coast kriterier
- Deltagaren har en riskprofil för behandlingsforskning för att bota ALS (TRICALS) på ≥ -6,0 till < -2,0
- Långsam vitalkapacitet (SVC) på ≥ 60 % av det förutsagda värdet enligt Global Lung Function Initiative 2012
Exklusions kriterier:
- Användning av icke-invasiv ventilation mer än 10 timmar om dagen eller användning av trakeostomi för ventilationsstöd
- Någon historia av eller aktuell exponering för någon gen- eller cellterapi (off-label användning eller undersökning) för ALS
- Gravid eller ammande tillstånd eller avsikt att bli gravid under studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ARGX-119 - Dos 1
Deltagarna kommer att få första dosnivån av ARGX-119 intravenöst under den dubbelblindade behandlingsperioden följt av ARGX-119 under aktiv behandlingsförlängningsperiod
|
Intravenös infusion av ARGX-119
|
|
Experimentell: ARGX-119 - Dos 2
Deltagarna kommer att få en andra dosnivå av ARGX-119 intravenöst under den dubbelblindade behandlingsperioden följt av ARGX-119 under aktiv behandlingsförlängningsperiod
|
Intravenös infusion av ARGX-119
|
|
Experimentell: ARGX-119 - Dos 3
Deltagarna kommer att få den tredje dosnivån av ARGX-119 intravenöst under den dubbelblindade behandlingsperioden följt av ARGX-119 under aktiv behandlingsförlängningsperiod
|
Intravenös infusion av ARGX-119
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo intravenöst under den dubbelblinda behandlingsperioden följt av ARGX-119 i aktiv behandlingsförlängningsperiod
|
Intravenös infusion av placebo
Intravenös infusion av ARGX-119
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Bedömning av biverkningar (AE)
Tidsram: Fram till vecka 96
|
Fram till vecka 96
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändringshastighet från baslinjen i elektrofysiologisk muskelskanning (MScan)-härledd motorenhetsnummer (MUN)
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
|
Maximal observerad serumkoncentration (Cmax) av ARGX-119
Tidsram: Fram till vecka 96
|
Fram till vecka 96
|
|
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot ARGX-119 i serum över tid
Tidsram: Fram till vecka 96
|
Fram till vecka 96
|
|
Prevalens av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot ARGX-119 i serum över tid
Tidsram: Fram till vecka 96
|
Fram till vecka 96
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 oktober 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
12 augusti 2026
Avslutad studie (Faktisk)
12 augusti 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 maj 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 maj 2024
Första postat (Faktisk)
4 juni 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ARGX-119-2303
- 2024-511318-19-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .