Um estudo de segurança e eficácia de ARGX-119 em pacientes adultos com esclerose lateral amiotrófica (ELA) (ReALiSe)
11 de setembro de 2026 atualizado por: argenx
Um estudo de extensão de fase 2a, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo e de tratamento ativo para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e imunogenicidade de ARGX-119 em participantes com esclerose lateral amiotrófica
Este estudo tem como objetivo avaliar a segurança do ARGX-119 em adultos com ELA.
O estudo também avaliará o impacto do ARGX-119 nos resultados da doença ELA, incluindo a função muscular.
O estudo consiste em 2 períodos: um período de tratamento quando os participantes receberão uma das três doses de ARGX-119 ou placebo e um período de extensão quando todos os participantes receberão a mesma dose de ARGX-119.
A participação no estudo durará aproximadamente 100 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
60
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Edmonton, Canadá, 11400
- Kaye Edmonton Clinic
-
Montreal, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus, Dinamarca, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Dinamarca, 2400
- Bispebjerg University Hospital
-
-
-
-
-
Paris, França, 75013
- Hôpital La Pitié Salpêtrière
-
Tours, França, 37000
- CHU Bretonneau
-
-
-
-
-
Utrecht, Holanda, 3584 CX
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Stockholm, Suécia, 113 61
- Akademiskt specialistcentrum Karolinska Institutet
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante tem pelo menos 18 e ≤80 anos de idade
- O participante é diagnosticado com ELA familiar ou esporádica de acordo com os critérios da Gold Coast
- O participante tem um perfil de risco da Iniciativa de Pesquisa de Tratamento para Curar ELA (TRICALS) de ≥ -6,0 a < -2,0
- Capacidade vital lenta (CVL) ≥ 60% do valor previsto de acordo com a Global Lung Function Initiative 2012
Critério de exclusão:
- Uso de ventilação não invasiva por mais de 10 horas por dia ou uso de traqueostomia para suporte ventilatório
- Qualquer histórico ou exposição atual a qualquer terapia genética ou celular (uso off-label ou experimental) para ELA
- Estado de gravidez ou lactação ou intenção de engravidar durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: ARGX-119 – Dose 1
Os participantes receberão o primeiro nível de dosagem de ARGX-119 por via intravenosa durante o período de tratamento duplo-cego seguido por ARGX-119 no período de extensão do tratamento ativo
|
Infusão intravenosa de ARGX-119
|
|
Experimental: ARGX-119 – Dose 2
Os participantes receberão o segundo nível de dosagem de ARGX-119 por via intravenosa durante o período de tratamento duplo-cego seguido por ARGX-119 no período de extensão do tratamento ativo
|
Infusão intravenosa de ARGX-119
|
|
Experimental: ARGX-119 – Dose 3
Os participantes receberão o terceiro nível de dosagem de ARGX-119 por via intravenosa durante o período de tratamento duplo-cego seguido por ARGX-119 no período de extensão do tratamento ativo
|
Infusão intravenosa de ARGX-119
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo por via intravenosa durante o período de tratamento duplo-cego seguido por ARGX-119 no período de extensão do tratamento ativo
|
Infusão intravenosa de placebo
Infusão intravenosa de ARGX-119
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliação de eventos adversos (EAs)
Prazo: Até a semana 96
|
Até a semana 96
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Taxa de alteração da linha de base no número de unidades motoras derivadas da varredura muscular eletrofisiológica (MScan) (MUN)
Prazo: Até a semana 24
|
Até a semana 24
|
|
Concentração sérica máxima observada (Cmax) de ARGX-119
Prazo: Até a semana 96
|
Até a semana 96
|
|
Incidência de anticorpos antidrogas (ADA) contra ARGX-119 no soro ao longo do tempo
Prazo: Até a semana 96
|
Até a semana 96
|
|
Prevalência de anticorpos antidrogas (ADA) contra ARGX-119 no soro ao longo do tempo
Prazo: Até a semana 96
|
Até a semana 96
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Real)
12 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Real)
12 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
4 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ARGX-119-2303
- 2024-511318-19-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .