ARGX-119:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus aikuispotilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) (ReALiSe)
perjantai 11. syyskuuta 2026 päivittänyt: argenx
Vaiheen 2a, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu ja aktiivisen hoidon jatkotutkimus ARGX-119:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon, farmakokinetiikka ja immunogeenisyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida ARGX-119:n turvallisuutta aikuisilla, joilla on ALS.
Tutkimuksessa arvioidaan myös ARGX-119:n vaikutusta ALS-taudin tuloksiin, mukaan lukien lihasten toimintaan.
Tutkimus koostuu kahdesta jaksosta: hoitojaksosta, jolloin osallistujat saavat yhden kolmesta ARGX-119-annoksesta tai lumelääkettä ja jatkojaksosta, jolloin kaikki osallistujat saavat saman annoksen ARGX-119:ää.
Tutkimukseen osallistuminen kestää noin 100 viikkoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
60
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, 11400
- Kaye Edmonton Clinic
-
Montreal, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Hôpital La Pitié Salpêtrière
-
Tours, Ranska, 37000
- CHU Bretonneau
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi, 113 61
- Akademiskt specialistcentrum Karolinska Institutet
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Tanska, 2400
- Bispebjerg University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on vähintään 18 ja ≤80-vuotias
- Osallistujalla diagnosoidaan familiaalinen tai satunnainen ALS Gold Coastin kriteerien mukaan
- Osallistujan hoitotutkimusaloite ALS:n parantamiseksi (TRICALS) riskiprofiili on ≥ -6,0 - < -2,0
- Hidas vitaalikapasiteetti (SVC) ≥ 60 % ennustetusta arvosta Global Lung Function Initiative 2012 -aloitteen mukaan
Poissulkemiskriteerit:
- Ei-invasiivisen ventilaation käyttö yli 10 tuntia vuorokaudessa tai trakeostoman käyttö ventilaation tukena
- Mikä tahansa historiallinen tai nykyinen altistuminen mille tahansa geeni- tai soluhoidolle (off-label-käyttö tai tutkimus) ALS:n
- Raskaana oleva tai imettävä tila tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ARGX-119 - Annos 1
Osallistujat saavat ensimmäisen annoksen ARGX-119:ää suonensisäisesti kaksoissokkohoitojakson aikana ja sen jälkeen ARGX-119:n aktiivisen hoidon jatkojakson aikana.
|
ARGX-119:n suonensisäinen infuusio
|
|
Kokeellinen: ARGX-119 - Annos 2
Osallistujat saavat toisen annoksen ARGX-119:ää suonensisäisesti kaksoissokkohoitojakson aikana, jota seuraa ARGX-119 aktiivisen hoidon jatkojakson aikana.
|
ARGX-119:n suonensisäinen infuusio
|
|
Kokeellinen: ARGX-119 - Annos 3
Osallistujat saavat kolmannen annoksen ARGX-119:ää suonensisäisesti kaksoissokkohoitojakson aikana, jota seuraa ARGX-119 aktiivisen hoidon jatkojakson aikana.
|
ARGX-119:n suonensisäinen infuusio
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä suonensisäisesti kaksoissokkohoitojakson aikana, jota seuraa ARGX-119 aktiivisen hoidon jatkojakson aikana
|
Laskimonsisäinen lumelääkeinfuusio
ARGX-119:n suonensisäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittavaikutusten (AE) arviointi
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
|
Viikolle 96 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutosnopeus perustasosta elektrofysiologisessa lihasskannauksessa (MScan) johdetussa motorisessa yksikössä (MUN)
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Viikolle 24 asti
|
|
ARGX-119:n suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
|
Viikolle 96 asti
|
|
Lääkevasta-aineiden (ADA) ilmaantuvuus ARGX-119:ää vastaan seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
|
Viikolle 96 asti
|
|
Lääkevasta-aineiden (ADA) esiintyvyys ARGX-119:ää vastaan seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
|
Viikolle 96 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 29. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 4. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 15. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-119-2303
- 2024-511318-19-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .