En sikkerhets- og effektstudie av ARGX-119 hos voksne pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (ReALiSe)
11. september 2026 oppdatert av: argenx
En fase 2a, dobbeltblindet, randomisert, placebokontrollert og aktiv behandlingsutvidelsesstudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, effektiviteten, farmakokinetikken og immunogenisiteten til ARGX-119 hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose
Denne studien tar sikte på å evaluere sikkerheten til ARGX-119 hos voksne med ALS.
Studien vil også vurdere virkningen av ARGX-119 på ALS sykdomsutfall, inkludert muskelfunksjon.
Studien består av 2 perioder: en behandlingsperiode hvor deltakerne vil få en av tre ARGX-119 doser eller placebo og en forlengelsesperiode hvor alle deltakerne vil få samme dose ARGX-119.
Deltakelse i studien vil vare i opptil ca. 100 uker.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
60
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada, 11400
- Kaye Edmonton Clinic
-
Montreal, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2400
- Bispebjerg University Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Hôpital La Pitié Salpêtrière
-
Tours, Frankrike, 37000
- CHU Bretonneau
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 113 61
- Akademiskt specialistcentrum Karolinska Institutet
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren er minst 18 og ≤80 år
- Deltakeren er diagnostisert med familiær eller sporadisk ALS i henhold til Gold Coast-kriterier
- Deltakeren har en Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS) risikoprofil på ≥ -6,0 til < -2,0
- Langsom vitalkapasitet (SVC) på ≥ 60 % av den anslåtte verdien i henhold til Global Lung Function Initiative 2012
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av ikke-invasiv ventilasjon mer enn 10 timer om dagen eller bruk av trakeostomi for ventilasjonsstøtte
- Enhver historie med eller nåværende eksponering for noen gen- eller celleterapi (off-label bruk eller undersøkelse) for ALS
- Gravid eller ammende tilstand eller intensjon om å bli gravid under studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ARGX-119 - Dose 1
Deltakerne vil motta første dosenivå av ARGX-119 intravenøst i løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden etterfulgt av ARGX-119 i aktiv behandlingsforlengelsesperiode
|
Intravenøs infusjon av ARGX-119
|
|
Eksperimentell: ARGX-119 - Dose 2
Deltakerne vil motta andre dosenivå av ARGX-119 intravenøst i løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden etterfulgt av ARGX-119 i den aktive behandlingsforlengelsesperioden
|
Intravenøs infusjon av ARGX-119
|
|
Eksperimentell: ARGX-119 - Dose 3
Deltakerne vil motta tredje dosenivå av ARGX-119 intravenøst i løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden etterfulgt av ARGX-119 i aktiv behandlingsforlengelsesperiode
|
Intravenøs infusjon av ARGX-119
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil få placebo intravenøst i løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden etterfulgt av ARGX-119 i aktiv behandlingsforlengelsesperiode
|
Intravenøs infusjon av placebo
Intravenøs infusjon av ARGX-119
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Vurdering av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil uke 96
|
Inntil uke 96
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endringshastighet fra baseline i elektrofysiologisk muskelskanning (MScan)-avledet motorenhetsnummer (MUN)
Tidsramme: Inntil uke 24
|
Inntil uke 24
|
|
Maksimal observert serumkonsentrasjon (Cmax) av ARGX-119
Tidsramme: Inntil uke 96
|
Inntil uke 96
|
|
Forekomst av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot ARGX-119 i serum over tid
Tidsramme: Inntil uke 96
|
Inntil uke 96
|
|
Prevalens av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot ARGX-119 i serum over tid
Tidsramme: Inntil uke 96
|
Inntil uke 96
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. oktober 2024
Primær fullføring (Faktiske)
12. august 2026
Studiet fullført (Faktiske)
12. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. mai 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. mai 2024
Først lagt ut (Faktiske)
4. juni 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ARGX-119-2303
- 2024-511318-19-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .