患者报告结果的单纯测量效果

目前有足够的证据表明问题的措辞、呈现顺序、提问的上下文以及项目的社会敏感性等属性（例如， 我不滥用我的处方），对参与者的反应有影响（1,2）。 这一系列变量通常被称为方法效应。 方法效应主要涉及这样一种现象，即项目的呈现会影响参与者的反应，而与所讨论的内容无关。 该研究领域的最终目标是纠正由于所使用的项目而产生的任何反应偏差。 这项研究主要涉及心理测量学。 值得注意的是，虽然方法效果与提出的研究问题相关，但这并不是我们感兴趣的关键特征。 随后的调查不会简单地直接关注项目反应的变化，而是关注患者由于接触测量本身而导致的感知和行为的变化。 这被称为纯粹测量效应 (3) 研究支持这样的说法：提出某些问题可以影响同一主题的行为 (4,5)。 例如，进行了一项随机对照试验，以评估询问与参与者献血习惯有关的问题的影响。 研究人员发现，被询问其习惯的受试者在接下来的献血活动中比对照者更有可能献血 (6)。 其他研究人员发现，当临床医生没有要求注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 患者在疾病相关严重程度调查问卷中报告他们目前是否接受药物治疗时，患者更有可能报告未接受药物治疗的症状 (7)。 换句话说，当调查问卷中未包含他们的药物状况时，接受多动症药物治疗的患者的症状反应与未接受药物治疗的患者更加相似。 这表明药物状态项目本身可能通过使患者的治疗进入更高的意识/引导注意力状态来减轻多动症症状。

因此，询问患者进行手术的意图可能会增加他们选择手术的可能性，或者询问他们的锻炼情况可能会增加他们的身体活动水平。 如果是这样，这可能会对定期收集患者报告结果 (PRO) 的效果以及利用测量作为干预措施产生重大影响。 然而，在对这种效应赋予价值之前，首先必须在患者特定的情况下评估其存在和强度。

迄今为止，还没有在患者报告结果测量（PROM）的背景下调查任何纯粹的测量影响因素，特别是没有研究它们如何影响患者的感知和行为。 因此，对这一系列效应的探索必须简化为几个关键的预期特征，即情绪效价（正/负）和频率。 例如，如果用消极的措辞来回答唇裂问题，例如“我不喜欢我的脸”，实际上会降低患者对自己脸的偏好，并且反复接触这个问题是否会增加效果的程度。

据作者所知，这项随机对照试验（RCT）审查将是首次检查测量患者报告的结果是否直接影响他们相应的行为，以及这种影响是否可以部分归因于项目措辞和/或暴露频率。

PROM 和言语障碍 最近确定了三项关于患者报告的言语病理结果的评论 (8,9,10)。 弗朗西斯等人。列出了一些专为患有任何类型的声音障碍的受试者而设计的 PRO 措施。 声音障碍评估-生活质量问卷 (EVD-QOL) 旨在评估声音障碍中的一般功能问题。 30 项语音障碍指数 (VHI) 及其 10 项简短版本 VHI-10 旨在提供心理测量上稳健的语音障碍/障碍清单。 声音相关生活质量 (V-RQOL) 旨在衡量声音问题对生活质量的影响。 语音活动和参与配置文件（VAPP）旨在分别识别语音活动限制和参与限制。 声音症状量表 (VoiSS) 是一个声音症状清单，用于评估基线病理和对变化的反应。 沟通参与项目库（CPIB）旨在评估各种沟通障碍的沟通参与情况。 声音自我效能问卷 (VSEQ) 监测自称有声音问题的个体在干预前后的自我效能。 声乐疲劳障碍问卷（VFHQ）和声乐疲劳指数（VFI）旨在反映声乐疲劳。

其他 PRO 包括老化声音指数、轻松唱歌能力评估、声门功能指数、声音质量评估线性模拟量表、言语障碍问卷、跨性别女性声音问卷、声带功能障碍问卷以及声带不适量表 Slavych、Zraick 和 Ruleman，2021 年。

研究人员选择使用 CPIB 和 VHI，因为它们已经很成熟，并且前者涵盖了各种沟通障碍，而 VHI 在其原始形式中使用了特别负面的措辞。

1.2 研究原理 单纯测量研究的目的是确定测量患者结果的最有利方法。 这将通过在不同的时间间隔和不同的问题措辞收集同一主题的措施来完成。 这项研究的结果应该有助于研究人员和临床医生以尽可能最少的负担和最有益的方式收集患者的测量结果。

单纯测量研究的主要目的是评估不同收集方法对响应者福祉的影响。

本研究的次要目标是：

• 什么频率的收集最适合患者？
• 什么样的问题措辞最适合患者？

研究问题：

• 指定的项目的积极性或消极性是否会影响患者对所询问主题的感知或行为？
• 接触某种物品的频率是否会影响患者对所询问主题的感知或行为？

假设：

H1 = 患者阅读和回答有关其言语状况的问题越多，他们的言语状况受到的影响就越大。

H2 = 对言语条件的影响的方向性将与所使用的项目的情感效价一致。

研究设计 一旦受试者同意参加这项研究，他们将被要求完成在线调查问卷，并录制他们朗读随机单词集合 2-4 次的声音。

本研究遵循 2x2 设计。 参与者将被随机分配到四组中的一组。 随机化将通过使用 MUW 随机化器来完成。 参与者将按教育程度和言语障碍类型进行分层。 健康病例对照组将进行病例匹配，以确保组间的可比性。 每组将收到两份简短的言语病理学严重程度调查问卷，但频率不同，措辞略有调整。 根据实验组的不同，受试者将完成两次或四次调查问卷，每次间隔一周。 所有组的调查问卷大约需要 15 分钟才能完成。 最后，在研究开始和结束时，每位参与者还将被要求在在线调查中录制一段简短的 45 秒音频文件，并完成两份额外的心理问卷。

本研究中的措施涵盖以下工具（完整的措施已上传到ECS中）：

• 患者报告的声音健康结果 - 声音障碍指数 (VHI) 或积极适应的声音障碍指数 (VHI-PA)
• 患者报告的言语健康结果 - 交际参与项目库 (CPIB) 或积极适应的交际参与项目库 (CPIB-PA)
• 自尊稳定性量表 - 自尊稳定性量表（SESS）
• 自尊量表 - 罗森伯格自尊量表 (RSS)
• 疾病影响的两问题衡量 (2DB)
• 疾病活动度的单问题测量 (1DS)
• 大声朗读文本的录音 (ARec)

研究人群 所有患有肌张力性发声障碍、诱导性喉阻塞、肌萎缩侧索硬化症 (ALS)、患有中风或其他脑损伤/损害/创伤（失语症、构音障碍）和帕金森病的患者都将成为招募对象。 没有地理位置要求。 参与时间表可以在下面找到。 患者将提前被告知时间表。 受试者必须在规定日期后 48 小时内完成任何相应的采样周期，才有资格完成。 受试者还必须具备较强的英语能力并精通技术才能参与。 只有成年人才会参与该研究。

研究设计流程第 1 组：高频阴性：每次收集之间间隔 1 周

1. 人口统计、VHI、CPIB、SESS、RSS、1DS、1DB、ARec*
2. VHI、CPIB、SE、SSE、1DS、2DB、ARec
3. VHI、CPIB、SE、SSE、1DS、2DB、ARec
4. VHI、CPIB、SE、SSE、1DS、2DB、ARec 第 2 组：高频阳性：每次收集之间间隔 1 周

1. 人口统计、VHI-PA、CPIB-PA、SESS、RSS、1DS、2DB、ARec*
2. VHI-PA、CPIB-PA、SE、SSE、1DS、2DB、ARec
3. VHI-PA、CPIB-PA、SE、SSE、1DS、2DB、ARec
4. VHI-PA、CPIB-PA、SE、SSE、1DS、2DB、ARec 第 3 组：低频阴性：每次采集之间间隔 2 周

1：人口统计、VHI、CPIB、SESS、RSS、1DS、2DB、ARec* 2：VHI、CPIB、SE、SSE、1DS、2DB、ARec 第 4 组：低频阳性：每次收集之间间隔 2 周

1. 人口统计、VHI-PA、CPIB-PA、SESS、RSS、1DS、2DB、1ARec*
2. VHI-PA、CPIB-PA、SE、SSE、1DS、2DB、1ARec 控制：（启动时一次、低频完成/最终结果收集一次、高频完成时一次）

1：人口统计，ARec x 3

健康控制：（开始一次，低频完成一次/最终结果收集，高频完成一次）

1. 人口统计，ARec x 3

   *在评估之前完成

   *选择英语作为研究语言，因为该语言存在更广泛的经过验证的评估。 用于语音分析的人工智能也最适合英语并接受过英语培训（66%）。 最后，英语是世界上最多产的语言（母语+第二语言），这将加快招聘速度。

   符合以下任何条件的受试者将被排除在研究之外：

   • 18 岁以下

   参与研究的受试者数量受试者将被随机分为六组，包括对照组和健康对照，每组大约有 33 名受试者。 使用 G*power 进行正式的功效分析，其参数来自相关开创性研究（Conner 等人，2011 年；Godin 等人，2011 年）。 以下参数用于样本量分析：双尾方向性；效应大小为 0.30；先验计算，预期功效为 0.95，错误率为 0.0023。 使用t检验家族内独立组之间的均值差异检验。

   招募程序 纯粹测量研究的招募将在 Probando 的支持下进行。 Probando 是一项先前批准的患者招募服务，专门从事在线广告。 所有招聘材料均上传至ECS。 Probando 招募服务和程序的描述可以作为附件找到，以及所有受试者的招募材料，包括健康控制和当前非活动登陆页面的屏幕截图。 作为其服务的一部分，Probando 使用研究纳入和排除标准来筛选潜在感兴趣的受试者。 如果他们符合资格并允许联系，他们的联系信息将提供给 MUW 研究人员以便直接联系。 因此，所有研究时间、措施和数据将仅由研究人员分发和收集。 患者可以随时退出研究，无需提供理由。 为了限制潜在的偏差，参与时需要提供官方诊断的初步自我报告。 此外，患者还将通过复选框确认诊断，以最大程度地减少欺骗患者的风险。 如果一个人参与的积极性很高并且没有患有合格的言语障碍，他们仍然可以申请作为健康对照参与。 此外，该样本更能代表远程医疗社区。

   数据源

   参与者和研究数据将记录在研究数据库中。 研究数据将在规定的时间点（参见第 1.5 节）使用单一在线格式收集：

   • SoSci 调查(www.soscisurvey.de) 是一个常用的、安全的在线问卷分发和数据检索平台。 在此平台内，将创建五个链接，每个组一个。 这些将把受试者与调查问卷和捕获音频文件的说明联系起来。

   每个参与者都需要一个电子邮件地址，以便沟通和传播参与积分。 所有有权访问参与者个人信息的个人都有义务尊重他们的隐私，并且仅按照知情同意文件中的规定使用和披露他们的信息。

   人口统计信息和单纯测量研究结果受到保护，防止未经授权的访问。 安全措施可以降低未经授权的个人访问主体个人信息的风险，但此类风险无法完全消除。 所有录音仅在研究期间保存。 关闭后，它们将被删除。

   从单纯测量研究中收集的信息将予以保密。 主体个人信息将安全存储在 MUW 并按照上一节所述进行化名处理。

   数据采集

   在获得知情同意后，受试者将在网上完成一系列总共大约 15-20 分钟的调查问卷。 将通过 SoSci 调查工具在线收集知情同意书。 以下参数将应用于虚拟知情同意：

   • 包括数据保护部分的患者信息显示在复选框上方。 在本节中，患者将被告知他们的数据会发生什么情况、他们的好处和风险，但细节很简单。

   • 复选框表示患者已阅读并理解文本并且同意。

   • 患者将通过复选框确认其诊断，以最大程度地减少欺骗患者的风险。根据分配的组别，参与者必须完成此电池组 2 次或 4 次。 对照组和健康组将仅完成人口统计问题和录音，不会收集 PROM。 四个干预组将使用 MUW 提供的数字随机化工具进行随机化 (https://www.meduniwien.ac.at/randomizer/ )。

   所有干预组的所有患者都将在首次收集 PROM 之前完成朗读活动。 这将作为以后比较的基准。 第一次录制后，所有后续录制将在完成 PROM 后完成。 研究结束时，将通过电子邮件向参与者发送电子银行转账表格（MUW 标准银行表格），以完成 50 欧元的转账。 这些电子记录将在成功完成后立即销毁。

   数据管理 患者报告的数据将通过结果研究中心拥有的帐户使用 SoSci 调查来捕获。 这些数据不会传输到 MUW 之外。 本研究研究者之间的数据传输将使用联合制定的数据传输计划中描述的程序进行管理。 两个 MUW 中心之间传输的所有数据（言语病理学和结果研究）将仅通过受试者 ID 代码进行识别，除非患者另有同意并在数据传输计划中达成一致。

   数据质量保证 患者同意将假名患者数据在 MUW 进行托管和分析。 MUW 不会与任何第三方或合作者共享数据。 MUW 定期处理医疗数据并遵守 GDPR 要求。 MUW 负责数据质量，并将监督本研究的数据管理。 研究者和研究协调员将接受有关方案、研究流程、研究数据库、调查工具、文件和期望以及任何适用的研究流程的初步培训。 将不会启用对次要用例的数据的访问。

   源数据文档

   源文件（电子）是首次记录和记录参与者数据的文件。 本研究的源文档将是：

   • 参与者人口统计信息和资格评估
   • 填写完整的知情同意书
   • 录音
   • 已完成的 PROM