Der bloße Messeffekt patientenberichteter Ergebnisse

Derzeit gibt es genügend Belege dafür, dass Attribute wie die Formulierung der Fragen, ihre Präsentationsreihenfolge, der Kontext, in dem sie gestellt werden, und die soziale Sensibilität des Gegenstands (z. B. Ich missbrauche meine Rezepte nicht) wirken sich auf die Antworten der Teilnehmer aus (1,2). Diese Variablenfamilie wird am häufigsten als Methodeneffekte bezeichnet. Unter Methodeneffekten versteht man im Wesentlichen das Phänomen, dass die Präsentation eines Items die Reaktion des Teilnehmers unabhängig vom jeweiligen Inhalt beeinflusst. Das Endziel dieses Studienbereichs besteht darin, etwaige Antwortverzerrungen zu korrigieren, die sich aus den verwendeten Elementen ergeben. Diese Forschung betrifft hauptsächlich die Psychometrie. Es ist wichtig zu beachten, dass sich Methodeneffekte zwar auf die vorgeschlagenen Forschungsfragen beziehen, diese jedoch nicht das Hauptmerkmal des Interesses darstellen. Die anschließende Untersuchung konzentriert sich nicht einfach direkt auf Änderungen der Item-Antworten, sondern vielmehr auf Änderungen der Wahrnehmungen und Verhaltensweisen der Patienten, die sich aus der Exposition gegenüber den Maßnahmen selbst ergeben. Dies wurde als bloßer Messeffekt bezeichnet (3). Die Forschung unterstützt die Behauptung, dass das Stellen bestimmter Fragen das Verhalten zum gleichen Thema beeinflussen kann (4,5). Beispielsweise wurde eine randomisierte Kontrollstudie durchgeführt, um die Auswirkungen von Fragen zu den Blutspendegewohnheiten der Teilnehmer zu bewerten. Die Forscher fanden heraus, dass die Probanden, die nach ihren Gewohnheiten befragt wurden, bei der folgenden Blutspendeaktion deutlich häufiger Blut spendeten als ihre Kontrollkollegen (6). Andere Forscher fanden heraus, dass, wenn Ärzte Patienten mit Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS) nicht aufforderten, anhand eines Fragebogens zum Krankheitsschweregrad anzugeben, ob sie derzeit Medikamente erhielten, die Wahrscheinlichkeit höher war, dass Patienten nicht medikamentöse Symptome meldeten (7). Mit anderen Worten: Patienten, die ADHS-Medikamente einnahmen, reagierten symptomatisch ähnlicher wie Patienten ohne Medikamente, wenn ihr Medikationsstatus nicht im Fragebogen enthalten war. Dies deutet darauf hin, dass der Medikationsstatus selbst möglicherweise die ADHS-Symptome gemildert hat, indem er die Behandlung des Patienten in einen höheren Bewusstseinszustand/eine höhere Aufmerksamkeitslenkung gebracht hat.

Daher kann es sein, dass die Befragung von Patienten nach ihrer Absicht, sich einer Operation zu unterziehen, die Wahrscheinlichkeit erhöht, dass sie sich dafür entscheiden, oder dass die Befragung nach ihrer körperlichen Betätigung ihr körperliches Aktivitätsniveau steigert. Wenn dies der Fall ist, könnte dies erhebliche Auswirkungen auf die Wirkung der routinemäßigen Erhebung von patientenberichteten Ergebnissen (Patient Reported Outcomes, PROs) sowie auf die Nutzung von Messungen als Interventionen haben. Bevor jedoch ein Wert auf einen solchen Effekt gelegt werden kann, müssen zunächst das Vorhandensein und die Stärke im patientenspezifischen Kontext bewertet werden.

Bisher wurden keine rein messtechnischen Effektfaktoren im Zusammenhang mit patientenberichteten Ergebnismessungen (PROMs) untersucht und insbesondere nicht im Hinblick darauf, wie sie die Wahrnehmung und das Verhalten von Patienten beeinflussen können. Daher muss die Erforschung dieser Wirkungsfamilie auf einige wenige erwartete Schlüsselmerkmale reduziert werden, nämlich emotionale Wertigkeit (positiv/negativ) und Häufigkeit. Würde beispielsweise eine negative Formulierung einer Lippenspaltenfrage wie „Ich mag mein Gesicht nicht“ tatsächlich die Vorliebe des Patienten für sein eigenes Gesicht verringern, und erhöht die wiederholte Auseinandersetzung mit dieser Frage das Ausmaß des Effekts?

Diese randomisierte kontrollierte Studie (RCT) wird nach Kenntnis der Autoren die erste sein, die untersucht, ob die Messung der von Patienten berichteten Ergebnisse sich direkt auf das entsprechende Verhalten auswirkt und ob dieser Effekt teilweise auf die Formulierung der Items und/oder die Häufigkeit der Exposition zurückzuführen ist.

PROMs und Sprachstörungen Es wurden drei aktuelle Übersichten zu patientenberichteten Ergebnissen bei Sprachpathologien identifiziert (8,9,10). Francis et al. Listen Sie eine Reihe von PRO-Maßnahmen auf, die für die Anwendung bei Personen mit Stimmstörungen jeglicher Art konzipiert sind. Der Evaluating Voice Disability-Quality of Life Questionaire (EVD-QOL) zielt darauf ab, das allgemeine Spektrum funktioneller Probleme bei Stimmstörungen zu bewerten. Der 30-Punkte-Voice-Handicap-Index (VHI) und seine 10-Punkte-Kurzversion VHI-10 zielen darauf ab, ein psychometrisch belastbares Verzeichnis der Stimmbehinderung/-behinderung bereitzustellen. Die stimmbezogene Lebensqualität (V-RQOL) zielt darauf ab, die Auswirkungen von Stimmproblemen auf die Lebensqualität zu messen. Das Voice Activity and Participation Profile (VAPP) zielt darauf ab, die Einschränkung der Stimmaktivität und die Einschränkung der Teilnahme getrennt zu identifizieren. Die Voice Symptom Scale (VoiSS) ist eine Bestandsaufnahme der Stimmsymptome zur Beurteilung der Grundpathologie und der Reaktion auf Veränderungen. Die Communicative Participation Item Bank (CPIB) zielt darauf ab, die Kommunikationsbeteiligung bei allen Arten von Kommunikationsstörungen zu bewerten. Der Voice Self-Efficacy Questionnaire (VSEQ) überwacht die Selbstwirksamkeit von Personen mit selbsterklärten Stimmproblemen vor und nach Interventionen. Der Vocal Fatigue Handicap Questionnaire (VFHQ) und der Vocal Fatigue Index (VFI) zielen darauf ab, Stimmermüdung widerzuspiegeln.

Zu den weiteren PROs gehören der Aging Voice Index, die Bewertung der Fähigkeit, leicht zu singen, der Glottal Function Index, die lineare analoge Skala zur Bewertung der Stimmqualität, der Fragebogen zur Sprachbehinderung, der Fragebogen zur Stimme von Transfrauen, der Fragebogen zur Stimmbanddysfunktion und die Stimmtraktbeschwerdenskala Slavych, Zraick & Ruleman, 2021.

Die Forscher haben sich für die Verwendung des CPIB und des VHI entschieden, weil diese gut etabliert sind und Ersteres alle Arten von Kommunikationsstörungen abdeckt, während das VHI in seiner ursprünglichen Form besonders negative Formulierungen verwendet.

1.2 STUDIENBEGRÜNDUNG Der Zweck der reinen Messstudie besteht darin, die vorteilhafteste Methode zur Messung der Ergebnisse für Patienten zu ermitteln. Dies wird dadurch erreicht, dass Maßnahmen zum gleichen Thema in unterschiedlichen Zeitabständen und mit unterschiedlichen Frageformulierungen erhoben werden. Die Ergebnisse dieser Studie sollen Forschern und Klinikern dabei helfen, Messungen von Patienten auf die am wenigsten belastende und vorteilhafteste Art und Weise zu sammeln.

Das Hauptziel der reinen Messstudie besteht darin, die Auswirkungen verschiedener Erhebungsmethoden auf das Wohlbefinden der Responder zu bewerten.

Die sekundären Ziele dieser Studie sind:

• Welche Abholhäufigkeit ist für Patienten am besten?
• Welche Art der Frageformulierung ist für Patienten am besten?

Forschungsfragen:

• Beeinflusst die zugewiesene Positivität oder Negativität eines Items die Wahrnehmung oder das Verhalten des Patienten in Bezug auf das befragte Thema?
• Hat die Häufigkeit der Exposition gegenüber einem Gegenstand einen Einfluss auf die Wahrnehmung oder das Verhalten des Patienten in Bezug auf das untersuchte Thema?

Hypothesen:

H1 = Je mehr ein Patient liest und Fragen zu seinem Sprachzustand beantwortet, desto stärker wird sein Sprachzustand beeinträchtigt.

H2 = Die Richtung der Auswirkung auf einen Sprachzustand stimmt mit der emotionalen Wertigkeit der verwendeten Elemente überein.

STUDIENDESIGN Sobald ein Proband der Teilnahme an dieser Studie zugestimmt hat, wird er gebeten, Online-Fragebögen auszufüllen und seine Stimme beim Lesen einer Sammlung zufälliger Wörter zwei- bis viermal aufzuzeichnen.

Diese Studie folgt einem 2x2-Design. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip einer von vier Gruppen zugeordnet. Die Randomisierung erfolgt mithilfe des MUW-Randomizers. Die Teilnehmer werden nach Bildung und Art der Sprachstörung geschichtet. Die gesunde Fallkontrollgruppe wird einem Fallabgleich unterzogen, um die Vergleichbarkeit zwischen den Gruppen sicherzustellen. Jede Gruppe erhält zwei kurze Fragebögen zum Schweregrad der Sprachpathologie, jedoch in unterschiedlicher Häufigkeit und mit geringfügigen Anpassungen des Wortlauts. Abhängig von der Versuchsgruppe füllt ein Proband die Fragebögen entweder zwei- oder viermal im Abstand von jeweils einer Woche aus. Das Ausfüllen der Fragebögen dauert in allen Gruppen etwa 15 Minuten. Abschließend wird jeder Teilnehmer zu Beginn und einmal ganz am Ende der Studie außerdem gebeten, in der Online-Umfrage eine kurze 45-sekündige Audiodatei aufzunehmen sowie zwei zusätzliche psychologische Fragebögen auszufüllen.

Die Maßnahmen in dieser Studie umfassen die folgenden Tools (vollständige Maßnahmen werden im ECS hochgeladen):

• Ein vom Patienten berichtetes Ergebnis zur Stimmgesundheit – Voice Handicap Index (VHI) oder Voice Handicap Index Positively adapted (VHI-PA)
• Ein vom Patienten berichtetes Ergebnis zur Sprachgesundheit – Communicative Participation Item Bank (CPIB) oder Communicative Participation Item Bank Positively adapted (CPIB-PA)
• Eine Stabilitätsskala für das Selbstwertgefühl – Self-Esteem Stability Scale (SESS)
• Eine Skala zum Selbstwertgefühl – Rosenberg Self-Esteem Scale (RSS)
• Zwei-Fragen-Maß der Krankheitsauswirkung (2DB)
• Ein Ein-Frage-Maß der Krankheitsaktivität (1DS)
• Audioaufzeichnung des vorgelesenen Textes (ARec)

Studienpopulation Alle Patienten mit Muskelspannungsdysphonie, induzierbarer Kehlkopfobstruktion, Amyotropher Lateralsklerose (ALS), die an einem Schlaganfall oder einer anderen Hirnverletzung/-schädigung/Trauma (Aphasie, Dysarthrie) leiden und an der Parkinson-Krankheit leiden, werden für die Rekrutierung ausgewählt. Es gibt keine geografischen Standortanforderungen. Den Teilnahmeplan finden Sie weiter unten. Über den Ablauf werden die Patienten vorab informiert. Um als abgeschlossen zu gelten, muss ein Proband die jeweilige Probenahmeperiode innerhalb von 48 Stunden nach dem vorgeschriebenen Datum abschließen. Um teilnehmen zu können, müssen die Teilnehmer außerdem über gute Englischkenntnisse verfügen und technisch versiert sein. In die Studie werden nur Erwachsene einbezogen.

Studiendesign-Ablauf Gruppe 1: Hochfrequenz-negativ: 1 Woche zwischen jeder Entnahme

1. Demografie, VHI, CPIB, SESS, RSS, 1DS, 1DB, ARec*
2. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
3. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
4. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Gruppe 2: Hochfrequenzpositiv: 1 Woche zwischen jeder Entnahme

1. Demografie, VHI-PA, CPIB-PA, SESS, RSS, 1DS, 2DB, ARec*
2. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
3. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
4. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Gruppe 3: Niederfrequenz-negativ: 2 Wochen zwischen jeder Entnahme

1: Demografie, VHI, CPIB, SESS, RSS, 1DS, 2DB, ARec* 2: VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Gruppe 4: Niedrigfrequenz-positiv: 2 Wochen zwischen jeder Sammlung

1. Demografie, VHI-PA, CPIB-PA, SESS, RSS, 1DS, 2DB, 1ARec*
2. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, 1ARec-Steuerung: (einmal beim Start, einmal bei Abschluss mit niedriger Frequenz/Erfassung des Endergebnisses, einmal bei Abschluss mit hoher Frequenz)

1: Demografie, ARec x 3

Gesunde Kontrolle: (einmal zu Beginn, einmal bei Abschluss mit niedriger Häufigkeit/Endergebniserfassung, einmal bei Abschluss mit hoher Häufigkeit)

1. Demografie, ARec x 3

   *vor den Beurteilungen abgeschlossen

   *Englisch wurde als Studiensprache gewählt, da in dieser Sprache ein breiteres Spektrum an validierten Beurteilungen existiert. Auch die für die Sprachanalyse verwendete KI ist am besten für Englisch geeignet und darauf trainiert (66 %). Schließlich ist Englisch die produktivste Sprache (Muttersprachler und Zweitsprachler) der Welt, was die Rekrutierung beschleunigen wird.

   Probanden, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von der Studienteilnahme ausgeschlossen:

   • Unter 18 Jahren

   ANZAHL DER AN DER STUDIE TEILNEHMENDEN PROJEKTEN Die Probanden werden nach dem Zufallsprinzip in sechs Gruppen eingeteilt, einschließlich Kontrollgruppe und gesunder Kontrollgruppe, mit etwa 33 Probanden pro Gruppe. Eine formale Leistungsanalyse wurde unter Verwendung von G*power mit Parametern durchgeführt, die aus einschlägiger wegweisender Forschung stammen (Conner et al., 2011; Godin et al., 2011). Die folgenden Parameter wurden für die Stichprobengrößenanalyse verwendet: zweiseitige Direktionalität; Effektgröße von 0,30; A-priori-Berechnung, erwartete Trennschärfe von 0,95 und eine Fehlerrate von 0,0023. Mittelwertdifferenztests zwischen unabhängigen Gruppen innerhalb der T-Test-Familie wurden verwendet.

   REKRUTIERUNGSVERFAHREN Die Rekrutierung für die reine Messstudie wird mit Unterstützung von Probando durchgeführt. Probando ist ein zuvor zugelassener Patientenrekrutierungsdienst, der auf Online-Werbung spezialisiert ist. Alle Rekrutierungsmaterialien werden im ECS hochgeladen. Eine Beschreibung des Rekrutierungsdienstes und der Verfahren von Probando sowie die Rekrutierungsmaterialien für alle Probanden, einschließlich gesunder Kontrollpersonen, und ein Screenshot der derzeit inaktiven Zielseite finden Sie im Anhang. Im Rahmen seiner Dienstleistung nutzt Probando die Einschluss- und Ausschlusskriterien für Studien, um potenziell interessierte Probanden zu prüfen. Wenn sie sich qualifizieren und den Kontakt zulassen, werden ihre Kontaktinformationen den MUW-Forschern zur direkten Kontaktaufnahme zur Verfügung gestellt. Daher werden alle Studienzeiten, Maßnahmen und Daten nur von den Studienforschern verteilt und gesammelt. Patienten können die Studie jederzeit ohne Angabe von Gründen abbrechen. Um mögliche Verzerrungen zu begrenzen, ist für die Teilnahme ein erster Selbstbericht über eine offizielle Diagnose erforderlich. Darüber hinaus bestätigen die Patienten ihre Diagnose auch mit einem Kontrollkästchen, um das Risiko einer Patientenverfälschung zu minimieren. Wenn eine Person hoch motiviert zur Teilnahme ist und nicht an einer qualifizierenden Sprachstörung leidet, kann sie sich dennoch als gesunde Kontrollperson für die Teilnahme bewerben. Darüber hinaus wäre diese Stichprobe repräsentativer für eine Telemedizin-Community.

   DATENQUELLEN

   Teilnehmer- und Studiendaten werden in der Studiendatenbank erfasst. Studiendaten werden zu definierten Zeitpunkten (siehe Abschnitt 1.5) in einem einzigen Online-Format erfasst:

   • SoSci Survey (www.soscisurvey.de) ist eine routinemäßig genutzte, sichere Online-Fragebogenverteilungs- und Datenabrufplattform. Innerhalb dieser Plattform werden fünf Links erstellt, einer für jede Gruppe. Dadurch werden die Probanden mit den Fragebögen und den Anweisungen zur Aufnahme der Audiodatei verknüpft.

   Zur Kommunikation und Weitergabe der Teilnahmegutschriften ist für jeden Teilnehmer eine E-Mail-Adresse erforderlich. Alle Personen, die Zugang zu den persönlichen Daten der Teilnehmer haben, sind verpflichtet, ihre Privatsphäre zu respektieren und ihre Daten nur wie in der Einverständniserklärung beschrieben zu verwenden und offenzulegen.

   Demografische Informationen und reine Messstudienergebnisse werden vor unbefugtem Zugriff geschützt. Sicherheitsmaßnahmen verringern das Risiko, dass unbefugte Personen auf personenbezogene Daten des Betroffenen zugreifen, diese Risiken können jedoch nicht vollständig ausgeschlossen werden. Alle Audioaufnahmen werden nur für die Dauer der Studie gespeichert. Nach der Schließung werden sie gelöscht.

   Die im Rahmen der reinen Messstudie gesammelten Informationen werden vertraulich behandelt. Die personenbezogenen Daten der betroffenen Person werden sicher bei MUW gespeichert und wie im vorherigen Abschnitt erläutert pseudonymisiert.

   DATENSAMMLUNG

   Online füllen die Probanden nach der Einverständniserklärung eine Reihe von Fragebögen aus, die insgesamt etwa 15 bis 20 Minuten dauern. Die Einverständniserklärung wird online über das SoSci-Umfragetool eingeholt. Die folgenden Parameter werden auf die virtuelle Einverständniserklärung angewendet:

   • Oberhalb der Checkbox werden die Patienteninformationen inklusive des Datenschutzbereichs angezeigt. Die Patienten werden in diesem Abschnitt ausreichend detailliert, aber einfach detailliert darüber informiert, was mit ihren Daten, ihrem Nutzen und ihren Risiken geschieht.

   • Das Kontrollkästchen besagt, dass die Patienten den Text gelesen und verstanden haben und damit einverstanden sind.

   • Die Patienten bestätigen ihre Diagnose mit einem Kontrollkästchen, um das Risiko einer Simulation von Patienten zu minimieren. Abhängig von der zugewiesenen Gruppe muss ein Teilnehmer diese Batterie entweder zwei- oder viermal absolvieren. Die Kontrollgruppe und die gesunde Gruppe beantworten nur demografische Fragen und die Audioaufzeichnungen, es werden keine PROMs gesammelt. Die vier Interventionsgruppen werden mithilfe eines digitalen Randomisierungstools der MUW (https://www.meduniwien.ac.at/randomizer/) randomisiert.

   Alle Patienten aller Interventionsgruppen werden die Vorleseaktivität vor der ersten Sammlung von PROMs abschließen. Dies dient als Grundlage für einen späteren Vergleich. Im Anschluss an die erste Aufnahme werden alle weiteren Aufnahmen nach Abschluss der PROMs abgeschlossen. Am Ende der Studie wird den Teilnehmern ein elektronisches Banküberweisungsformular (MUW-Standardbankformular) per E-Mail zugesandt, um die Überweisung von 50 € abzuschließen. Diese elektronischen Aufzeichnungen werden nach erfolgreichem Abschluss unverzüglich vernichtet.

   DATENVERWALTUNG Von Patienten gemeldete Daten werden mithilfe einer SoSci-Umfrage mit einem Konto erfasst, das dem Center for Outcomes Research gehört. Eine Übermittlung dieser Daten außerhalb der MUW erfolgt nicht. Der Datentransfer zwischen den Forschern dieser Studie wird mithilfe von Verfahren verwaltet, die in einem gemeinsam entwickelten Datentransferplan beschrieben sind. Alle Daten, die zwischen den beiden MUW-Zentren, Sprachpathologie und Ergebnisforschung, übertragen werden, werden nur durch einen Probanden-ID-Code identifiziert, sofern die Patienten nicht anders zugestimmt haben und im Datenübertragungsplan vereinbart wurden.

   DATENQUALITÄTSSICHERUNG Die Patienten stimmen zu, dass pseudonymisierte Patientendaten an der MUW gehostet und analysiert werden. MUW gibt die Daten nicht an Dritte oder Mitarbeiter weiter. MUW verarbeitet regelmäßig medizinische Daten und unterliegt den Anforderungen der DSGVO. MUW ist für die Datenqualität verantwortlich und übernimmt die Aufsicht über das Datenmanagement dieser Studie. Prüfer und Studienkoordinatoren erhalten eine erste Schulung zu Protokoll, Studienablauf, Studiendatenbank, Umfragetool, Dokumentation und Erwartungen sowie allen anwendbaren Studienprozessen. Der Zugriff auf Daten für sekundäre Anwendungsfälle wird nicht ermöglicht.

   QUELLDATENDOKUMENTATION

   Quelldokumente (elektronisch) sind solche, in denen Teilnehmerdaten erstmals erfasst und dokumentiert werden. Die Quelldokumentation für diese Studie wird sein:

   • Demografische Informationen der Teilnehmer und Beurteilung der Eignung
   • Ausgefüllte Einverständniserklärungen
   • Audioaufnahmen
   • Abgeschlossene PROMs