L'effet de la simple mesure des résultats rapportés par les patients

Il existe actuellement suffisamment de preuves pour suggérer que des attributs tels que la formulation des questions, leur ordre de présentation, le contexte dans lequel elles sont posées et la sensibilité sociale de l'item (par ex. Je n'abuse pas de mes prescriptions), ont un effet sur les réponses des participants (1,2). Cette famille de variables est le plus souvent appelée effets de méthode. Les effets de méthode concernent en grande partie le phénomène dans lequel la présentation d'un élément affecte la réponse du participant indépendamment du contenu en question. L'objectif final de ce domaine d'étude est de corriger tout biais de réponse résultant des éléments utilisés. Ces recherches concernent principalement la psychométrie. Il est important de noter que même si les effets de méthode sont liés aux questions de recherche proposées, ils ne constituent pas la principale caractéristique intéressante. L'enquête qui s'ensuit ne se concentrera pas simplement directement sur les changements dans les réponses aux items, mais plutôt sur les changements dans les perceptions et les comportements des patients du fait de leur exposition aux mesures elles-mêmes. C'est ce qu'on appelle l'effet de simple mesure (3). La recherche soutient l'affirmation selon laquelle poser certaines questions peut influencer les comportements sur le même sujet (4,5). Par exemple, un essai contrôlé randomisé a été mené pour évaluer l’impact du fait de poser des questions sur les habitudes des participants en matière de don de sang. Les chercheurs ont découvert que les sujets interrogés sur leurs habitudes étaient significativement plus susceptibles de donner du sang que leurs homologues témoins lors de la collecte de sang suivante (6). D'autres chercheurs ont découvert que lorsque les cliniciens ne demandaient pas aux patients atteints de trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité (TDAH) d'indiquer s'ils prenaient actuellement des médicaments sur un questionnaire sur la gravité de la maladie, les patients étaient plus susceptibles de signaler des symptômes non médicamenteux (7). En d’autres termes, les patients prenant des médicaments pour le TDAH ont répondu de manière plus symptomatique à ceux qui ne prenaient pas de médicaments lorsque leur statut médicamenteux n’était pas inclus dans le questionnaire. Cela suggère que l'élément de statut médicamenteux lui-même peut avoir atténué les symptômes du TDAH en amenant le traitement du patient dans un état de conscience/d'attention plus élevé.

Ainsi, il se peut que demander aux patients s'ils ont l'intention de se faire opérer augmente la probabilité qu'ils optent pour cette opération, ou que les interroger sur leur activité physique augmente leur niveau d'activité physique. Si tel est le cas, cela peut avoir des implications significatives sur l'effet de la collecte systématique des résultats rapportés par les patients (PRO), ainsi que sur l'utilisation de mesures comme interventions. Cependant, avant de pouvoir attacher de la valeur à un tel effet, il faut d'abord en évaluer la présence et la force dans le contexte spécifique du patient.

À ce jour, aucun facteur d'effet de simple mesure n'a été étudié dans le contexte des mesures des résultats rapportés par les patients (PROM), et particulièrement pas en ce qui concerne la manière dont ils peuvent influencer les perceptions et les comportements des patients. L’exploration de cette famille d’effets doit donc être réduite à quelques caractéristiques clés anticipées, à savoir la valence émotionnelle (positive/négative) et la fréquence. Par exemple, la formulation négative d'une question labiale, telle que "Je n'aime pas mon visage", diminuerait-elle réellement la préférence du patient pour son propre visage, et une exposition répétée à cette question augmenterait-elle l'ampleur de l'effet.

Cette revue d'essais contrôlés randomisés (ECR) sera la première, à la connaissance des auteurs, à examiner si la mesure des résultats rapportés par les patients affecte directement leur comportement correspondant, et si cet effet peut être attribué en partie à la formulation des éléments et/ou à la fréquence d'exposition.

PROM et troubles de la parole Trois revues récentes concernant les résultats rapportés par les patients dans les pathologies de la parole ont été identifiées (8,9,10). François et coll. énumérer un certain nombre de mesures PRO conçues pour être administrées à des sujets présentant tout type de troubles de la voix. Le questionnaire d'évaluation du handicap vocal et de la qualité de vie (EVD-QOL) vise à évaluer l'éventail général des problèmes fonctionnels liés aux troubles de la voix. L'indice de handicap vocal (VHI) en 30 éléments et sa version courte en 10 éléments VHI-10 visent à fournir un inventaire psychométriquement robuste du handicap/du handicap vocal. Le Voice-Related Quality of Life (V-RQOL) vise à mesurer l'impact des problèmes de voix sur la qualité de vie. Le profil d'activité et de participation vocale (VAPP) vise à identifier séparément la limitation de l'activité vocale et la restriction de participation. L'échelle des symptômes vocaux (VoiSS) est un inventaire des symptômes vocaux permettant d'évaluer la pathologie de base et la réponse au changement. La Banque d'éléments de participation communicative (CPIB) vise à évaluer la participation à la communication dans tous les types de troubles de la communication. Le questionnaire d'auto-efficacité vocale (VSEQ) surveille l'auto-efficacité des personnes ayant des problèmes de voix auto-déclarés avant et après les interventions. Le Vocal Fatigue Handicap Questionnaire (VFHQ) et le Vocal Fatigue Index (VFI) visent à refléter la fatigue vocale.

Les PRO supplémentaires incluent l'indice de voix vieillissante, l'évaluation de la capacité à chanter facilement, l'indice de fonction glottale, l'échelle analogique linéaire d'évaluation de la qualité de la voix, le questionnaire sur les troubles de la parole, le questionnaire sur la voix des femmes trans, le questionnaire sur le dysfonctionnement des cordes vocales et l'échelle d'inconfort des voies vocales Slavych, Zraick & Ruleman, 2021.

Les chercheurs ont choisi d'utiliser le CPIB et le VHI car ceux-ci sont bien établis et le premier couvre toutes sortes de troubles de la communication, tandis que le VHI utilise des formulations particulièrement négatives dans sa forme originale.

1.2 JUSTIFICATION DE L'ÉTUDE Le but de l'étude de simple mesure est d'identifier le moyen le plus avantageux de mesurer les résultats pour les patients. Cela sera accompli en collectant des mesures sur le même sujet à différents intervalles de temps et avec des formulations de questions différentes. Les résultats de cette étude devraient aider les chercheurs et les cliniciens à collecter les mesures des patients de la manière la moins fastidieuse et la plus bénéfique possible.

L'objectif principal de l'étude par simple mesure est d'évaluer les effets des différentes méthodes de collecte sur le bien-être des intervenants.

Les objectifs secondaires de cette étude sont de :

• Quelle fréquence de collecte est la meilleure pour les patients ?
• Quel style de formulation des questions convient le mieux aux patients ?

Questions de recherche:

• La positivité ou la négativité attribuée à un élément affecte-t-elle la perception ou le comportement du patient sur le sujet interrogé ?
• La fréquence d'exposition à un objet a-t-elle un effet sur la perception ou le comportement du patient à l'égard du sujet interrogé ?

Hypothèses:

H1 = Plus un patient lit et répond aux questions sur son état d'élocution, plus son état d'élocution sera affecté.

H2 = La directionnalité de l'impact sur une condition d'élocution sera conforme à la valence émotionnelle des éléments utilisés.

CONCEPTION DE L'ÉTUDE Une fois qu'un sujet a accepté de participer à cette étude, il lui sera demandé de remplir des questionnaires en ligne ainsi que d'enregistrer sa voix en lisant une collection de mots aléatoires 2 à 4 fois.

Cette étude suit une conception 2x2. Les participants seront répartis au hasard dans l'un des quatre groupes. La randomisation sera réalisée en utilisant le randomiseur MUW. Les participants seront stratifiés par type d'éducation et de trouble de la parole. Le groupe témoin des cas sains subira un appariement des cas pour garantir la comparabilité entre les groupes. Chaque groupe recevra deux brefs questionnaires sur la gravité de l'orthophonie mais à des fréquences différentes, et avec de légers ajustements dans la formulation. Selon le groupe expérimental, un sujet remplira les questionnaires deux ou quatre fois, espacés à chaque fois d'une semaine. Les questionnaires, dans tous les groupes, prendront environ 15 minutes à remplir. Enfin, au tout début et une fois à la toute fin de l'étude, chaque participant sera également invité à enregistrer un bref fichier audio de 45 secondes dans l'enquête en ligne ainsi qu'à remplir deux questionnaires psychologiques supplémentaires.

Les mesures de cette étude couvrent les outils suivants (les mesures complètes sont téléchargées dans l'ECS) :

• Un résultat rapporté par le patient sur la santé de la voix - Voice Handicap Index (VHI) ou Voice Handicap Index Positively Adapter (VHI-PA)
• Un résultat rapporté par le patient sur la santé de la parole - Banque d'éléments de participation communicative (CPIB) ou Banque d'éléments de participation communicative positivement adaptée (CPIB-PA)
• Une échelle de stabilité de l'estime de soi - Self-Esteem Stability Scale (SESS)
• Une échelle d'estime de soi - Rosenberg Self-Esteem Scale (RSS)
• Mesure à deux questions de l'impact de la maladie (2DB)
• Une mesure à une seule question de l’activité de la maladie (1DS)
• Enregistrement audio du texte lu à haute voix (ARec)

Population étudiée Tous les patients atteints de dysphonie de tension musculaire, d'obstruction laryngée inductible, de sclérose latérale amyotrophique (SLA), souffrant d'un accident vasculaire cérébral ou d'autres lésions/lésions/traumatismes cérébraux (aphasie, dysarthrie) et la maladie de Parkinson seront ciblés pour le recrutement. Il n’y a aucune exigence de localisation géographique. Le calendrier de participation est à retrouver ci-dessous. Les patients seront informés à l’avance du planning. Un sujet doit terminer n'importe quelle période d'échantillonnage respective dans les 48 heures suivant la date prescrite afin d'être considéré comme terminé. Les sujets doivent également avoir de solides compétences en anglais et être experts en technologie pour participer. Seuls les adultes seront inclus dans l'étude.

Groupe de flux de conception d'étude 1 : Négatifs à haute fréquence : 1 semaine entre chaque prélèvement

1. Démographie, VHI, CPIB, SESS, RSS, 1DS, 1DB, ARec*
2. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
3. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
4. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Groupe 2 : Haute fréquence positive : 1 semaine entre chaque prélèvement

1. Données démographiques, VHI-PA, CPIB-PA, SESS, RSS, 1DS, 2DB, ARec*
2. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
3. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
4. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Groupe 3 : Basse fréquence négative : 2 semaines entre chaque prélèvement

1 : Démographie, VHI, CPIB, SESS, RSS, 1DS, 2DB, ARec* 2 : VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Groupe 4 : Basse fréquence positive : 2 semaines entre chaque collecte

1. Données démographiques, VHI-PA, CPIB-PA, SESS, RSS, 1DS, 2DB, 1ARec*
2. Contrôle VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, 1ARec : (une fois au début, une fois à l'achèvement à basse fréquence/collecte des résultats finaux, une fois à l'achèvement à haute fréquence)

1 : Démographie, ARec x 3

Contrôle sain : (une fois au début, une fois à l'achèvement à basse fréquence/collecte des résultats finaux, une fois à l'achèvement à haute fréquence)

1. Démographie, ARec x 3

   * complété avant les évaluations

   *L'anglais a été choisi comme langue d'étude car il existe un plus large éventail d'évaluations validées dans cette langue. L’IA utilisée pour l’analyse vocale est également la mieux adaptée et formée (66 %) à l’anglais. Enfin, l’anglais est la langue la plus prolifique (locuteurs natifs + secondaires) au monde ce qui facilitera la rapidité du recrutement.

   Les sujets qui répondent à l'un des critères suivants seront exclus de l'entrée à l'étude :

   • Moins de 18 ans

   NOMBRE DE SUJETS PARTICIPANT À L'ÉTUDE Les sujets seront répartis au hasard en six groupes, y compris le contrôle et le contrôle sain, avec environ 33 sujets par groupe. Une analyse formelle de puissance a été réalisée à l'aide de G*power avec des paramètres provenant de recherches fondamentales pertinentes (Conner et al., 2011 ; Godin et al., 2011). Les paramètres suivants ont été utilisés pour l'analyse de la taille de l'échantillon : directionnalité bilatérale ; taille d'effet de 0,30 ; calcul a priori, puissance anticipée de 0,95 et taux d'erreur de 0,0023. Des tests de différence de moyenne entre des groupes indépendants au sein de la famille des tests t ont été utilisés.

   PROCÉDURE DE RECRUTEMENT Le recrutement dans l'étude de simple mesure sera effectué avec le soutien de Probando. Probando est un service de recrutement de patients préalablement agréé, spécialisé dans la publicité en ligne. Tous les documents de recrutement sont téléchargés sur l'ECS. Une description du service et des procédures de recrutement Probando peut être trouvée en pièce jointe, ainsi que le matériel de recrutement pour tous les sujets, y compris les contrôles sains et une capture d'écran de la page de destination actuellement inactive. Dans le cadre de son service, Probando utilise les critères d'inclusion et d'exclusion de l'étude pour sélectionner les sujets potentiellement intéressés. S'ils sont admissibles et autorisent le contact, leurs coordonnées seront fournies aux chercheurs de MUW pour une sensibilisation directe. Par conséquent, tous les horaires, mesures et données de l'étude seront distribués et collectés uniquement par les chercheurs de l'étude. Les patients pourront se retirer de l’étude à tout moment sans donner de raison. Pour limiter les biais potentiels, une auto-évaluation initiale d'un diagnostic officiel est requise pour participer. De plus, les patients confirmeront également leur diagnostic avec une case à cocher, dans le but de minimiser le risque de simulation des patients. Si une personne est très motivée à participer et ne souffre pas d'un trouble de la parole admissible, elle peut toujours demander à participer en tant que témoin sain. De plus, cet échantillon serait plus représentatif d'une communauté de télémédecine.

   LES SOURCES DE DONNÉES

   Les données des participants et de l'étude seront enregistrées dans la base de données de l'étude. Les données de l'étude seront collectées à des moments définis (voir section 1.5) en utilisant un format en ligne unique :

   • L'enquête SoSci (www.soscisurvey.de) est une plateforme de distribution de questionnaires et de récupération de données en ligne, sûre et couramment utilisée. Au sein de cette plateforme, cinq liens seront créés, un pour chaque groupe. Ceux-ci relieront les sujets aux questionnaires et aux instructions de capture du fichier audio.

   Une adresse email pour chaque participant sera demandée pour la communication et la diffusion des crédits de participation. Toutes les personnes ayant accès aux informations personnelles des participants sont tenues de respecter leur vie privée et d'utiliser et de divulguer leurs informations uniquement comme décrit dans le document de consentement éclairé.

   Les informations démographiques et les résultats d’études de simple mesure sont protégés contre tout accès non autorisé. Les mesures de sécurité réduisent le risque que des personnes non autorisées accèdent aux informations personnelles des sujets, mais ces risques ne peuvent pas être entièrement éliminés. Tous les enregistrements audio seront stockés uniquement pendant la durée de l'étude. A la fermeture, ils seront supprimés.

   Les informations recueillies à partir de la simple étude de mesure resteront confidentielles. Les informations personnelles du sujet seront stockées en toute sécurité chez MUW et pseudonymisées comme indiqué dans la section précédente.

   COLLECTE DE DONNÉES

   En ligne, les sujets rempliront une batterie de questionnaires totalisant environ 15 à 20 minutes après le consentement éclairé. Le consentement éclairé sera collecté en ligne via l'outil d'enquête SoSci. Les paramètres suivants seront appliqués au consentement éclairé virtuel :

   • Les informations sur le patient, y compris la section sur la protection des données, sont affichées au-dessus de la case à cocher. Les patients sont informés de ce qu'il advient de leurs données, de leurs avantages et des risques de manière suffisamment détaillée mais simple dans cette section.

   • La case à cocher indique que les patients ont lu et compris le texte et qu'ils sont d'accord.

   • Les patients confirmeront leur diagnostic avec une case à cocher, dans le but de minimiser le risque de simulation de patients. Selon le groupe assigné, un participant devra compléter cette batterie soit 2 ou 4 fois. Le groupe témoin et sain répondra uniquement aux questions démographiques et aux enregistrements audio, aucune PROM ne sera collectée. Les quatre groupes d'intervention seront randomisés à l'aide d'un outil de randomisation numérique fourni par le MUW (https://www.meduniwien.ac.at/randomizer/ ).

   Tous les patients, dans tous les groupes d'intervention, termineront l'activité de lecture à haute voix avant la première collecte de PROM. Cela servira de base pour une comparaison ultérieure. Après le premier enregistrement, tous les enregistrements suivants seront terminés après avoir terminé les PROM. Un formulaire de virement bancaire électronique (formulaire bancaire standard MUW) sera envoyé par e-mail aux participants à la fin de l'étude pour finaliser le virement de 50 €. Ces enregistrements électroniques seront immédiatement détruits une fois terminés avec succès.

   GESTION DES DONNÉES Les données déclarées par les patients seront capturées à l'aide de l'enquête SoSci avec un compte appartenant au Center for Outcomes Research. Ces données ne seront pas transférées en dehors du MUW. Les transferts de données entre les enquêteurs de cette étude seront gérés à l'aide de procédures décrites dans un plan de transfert de données développé conjointement. Toutes les données transférées entre les deux centres MUW, l'orthophonie et la recherche sur les résultats, seront identifiées uniquement par un code d'identification du sujet, sauf consentement contraire des patients et accord dans le plan de transfert de données.

   ASSURANCE QUALITÉ DES DONNÉES Les patients consentiront à ce que les données pseudonymisées des patients soient hébergées et analysées au MUW. MUW ne partagera pas les données avec des tiers ou des collaborateurs. MUW traite régulièrement des données médicales et est soumise aux exigences du RGPD. MUW est responsable de la qualité des données et supervisera la gestion des données de cette étude. Les enquêteurs et les coordinateurs d'étude recevront une session de formation initiale sur le protocole, le déroulement de l'étude, la base de données de l'étude, l'outil d'enquête, la documentation et les attentes, ainsi que tout processus d'étude applicable. L'accès aux données pour les cas d'utilisation secondaires ne sera pas activé.

   DOCUMENTATION DES DONNÉES SOURCES

   Les documents sources (électroniques) sont ceux dans lesquels les données des participants sont enregistrées et documentées pour la première fois. La documentation source de cette étude sera :

   • Informations démographiques sur les participants et évaluation de leur éligibilité
   • Formulaires de consentement éclairé remplis
   • Enregistrements audio
   • PROM terminées