Den enbart mätande effekten av patientrapporterade resultat

Det finns för närvarande tillräckliga bevis som tyder på att attribut som formuleringen av frågor, deras presentationsordning, sammanhanget där de frågas och föremålets sociala känslighet (t.ex. Jag missbrukar inte mina recept), har en effekt på deltagarnas svar (1,2). Denna familj av variabler kallas oftast för metodeffekter. Metodeffekter avser till stor del fenomenet där presentationen av ett objekt påverkar deltagarens respons oberoende av innehållet i fråga. Slutmålet inom detta studieområde är att korrigera för eventuella svarsbias som härrör från de objekt som används. Denna forskning berör främst psykometri. Det är viktigt att notera att även om metodeffekter relaterar till de föreslagna forskningsfrågorna, är det inte det viktigaste inslaget av intresse. Den efterföljande utredningen kommer inte bara att fokusera direkt på förändringar av svaren på svar utan istället på förändringar i patienternas uppfattningar och beteenden som ett resultat av deras exponering för själva åtgärderna. Detta har myntats till enbart mätningseffekten (3) Forskning stödjer påståendet att ställa vissa frågor kan påverka beteenden om samma ämne (4,5). Till exempel genomfördes en randomiserad kontrollstudie för att bedöma effekten av att ställa frågor som rör deltagarnas blodgivningsvanor. Forskarna fann att försökspersonerna som tillfrågades om sina vanor var betydligt mer benägna att donera blod än deras kontrollmotdelar vid följande blodprov (6). Andra forskare fann att när läkare inte bad patienter med Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) att rapportera om de för närvarande medicinerades på ett sjukdomsrelaterat frågeformulär, var patienterna mer benägna att rapportera icke-medicinerade symptom (7). Med andra ord, patienter på ADHD-mediciner svarade mer symtomatiskt likt deras icke-medicinerade jag när deras medicinstatus inte ingick i frågeformuläret. Detta tyder på att själva medicinstatusposten kan ha mildrat ADHD-symtom genom att föra patientens behandling till ett högre tillstånd av medvetenhet/rikta uppmärksamhet.

Det kan alltså vara så att om man frågar patienterna om deras avsikt att genomgå en operation ökar sannolikheten för att de väljer det, eller att fråga om deras träning ökar deras fysiska aktivitetsnivå. Om så är fallet kan detta ha betydande implikationer för effekten av att rutinmässigt samla in patientrapporterade utfall (PRO), samt för att använda mätningar som interventioner. Men innan värde kan tillmätas en sådan effekt måste först närvaron och styrkan utvärderas i det patientspecifika sammanhanget.

Hittills har inga enbart mätande effektfaktorer undersökts i samband med patientrapporterade resultatmått (PROMs) och särskilt inte med avseende på hur de kan påverka patienternas uppfattningar och beteenden. Därför måste utforskandet av denna familj av effekter reduceras till några få viktiga förväntade egenskaper, nämligen emotionell valens (positiv/negativ) och frekvens. Skulle till exempel formulera en läppspaltsfråga negativt, såsom "jag gillar inte mitt ansikte", faktiskt minska patientens preferens för sitt eget ansikte, och ökar upprepad exponering för denna fråga effektens storlek.

Denna randomiserade kontrollerade studie (RCT) kommer att vara den första som författarna känner till att undersöka om mätning av patientrapporterade resultat direkt påverkar deras motsvarande beteende, och om denna effekt delvis kan hänföras till artikelns formulering och/eller exponeringsfrekvens.

PROM och talstörningar Tre nyligen genomförda översikter angående patientrapporterade resultat i talsjukdomar identifierades (8,9,10). Francis et al. lista ett antal PRO-åtgärder som utformats för administrering med försökspersoner med någon form av röststörning. Evaluating Voice Disability-Quality of Life Questionaire (EVD-QOL) syftar till att bedöma det allmänna omfånget av funktionella problem vid röststörningar. Voice Handicap Index (VHI) med 30 artiklar och dess kortversion VHI-10 med 10 artiklar syftar till att tillhandahålla en psykometriskt robust inventering av rösthandikapp/handikapp. Voice-Related Quality of Life (V-RQOL) syftar till att mäta effekten av röstproblem på livskvaliteten. Voice Activity and Participation Profile (VAPP) syftar till att identifiera röstaktivitetsbegränsning och deltagandebegränsning separat. Voice Symptom Scale (VoiSS) är en inventering av röstsymtom för att bedöma baslinjepatologi och reaktion på förändring. CPIB (Communicative Participation Item Bank) syftar till att bedöma kommunikationsdeltagande vid alla typer av kommunikationsstörningar. Voice Self-Efficacy Questionnaire (VSEQ) övervakar själveffektivitet hos individer med självförklarade röstproblem före och efter interventioner. Vocal Fatigue Handicap Questionnaire (VFHQ) och Vocal Fatigue Index (VFI) syftar till att återspegla rösttrötthet.

Ytterligare PRO inkluderar Aging Voice Index, utvärderingen av förmågan att sjunga enkelt, Glottal Function Index, Linear Analog Scale of Assessment of Voice Quality, Speech Disability Questionnaire, Trans Woman Voice Questionnaire, Vocal Cord Dysfunction Questionnaire och Vocal Tract Discomfort Scale Slavych, Zraick & Ruleman, 2021.

Forskarna har valt att använda CPIB och VHI eftersom dessa är väletablerade och de förstnämnda täcker alla typer av kommunikationsstörningar, medan VHI använder särskilt negativa formuleringar i sin ursprungliga form.

1.2 STUDIENS MOTIVERING Syftet med enbart mätningsstudien är att identifiera det mest fördelaktiga sättet att mäta utfall för patienter. Detta kommer att åstadkommas genom att samla in åtgärder om samma ämne vid olika tidsintervall och med olika formuleringar av frågor. Resultaten av denna studie bör hjälpa forskare och kliniker att samla in mätningar från patienter på det minst betungande och mest fördelaktiga sättet som möjligt.

Det primära syftet med enbart mätningsstudien är att bedöma effekterna av olika insamlingsmetoder på respondenternas välbefinnande.

De sekundära målen för denna studie är att:

• Vilken insamlingsfrekvens är bäst för patienterna?
• Vilken typ av frågeformulering är bäst för patienter?

Forskningsfrågor:

• Påverkar den tilldelade positiviteten eller negativiteten hos ett föremål patientens uppfattning eller beteende om det frågade ämnet?
• Har frekvensen av exponering för ett föremål en effekt på patientens uppfattning eller beteende av det frågade ämnet?

Hypoteser:

H1 = Ju mer en patient läser och svarar på frågor om sitt taltillstånd desto mer påverkas deras taltillstånd.

H2 = Riktningen av påverkan på ett taltillstånd kommer att vara kongruent med den känslomässiga valensen hos de föremål som används.

STUDIEDESIGN När en försöksperson har gått med på att delta i denna studie kommer de att bli ombedda att fylla i online-frågeformulär samt spela in sin röst när de läser en samling slumpmässiga ord 2-4 gånger.

Denna studie följer en 2x2 design. Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas en av fyra grupper. Randomisering kommer att åstadkommas genom att använda MUW-randomizern. Deltagarna kommer att stratifieras efter utbildning och typ av talstörning. Den friska fallkontrollgruppen kommer att genomgå fallmatchning för att säkerställa jämförbarhet mellan grupper. Varje grupp kommer att få två korta frågeformulär om svårighetsgraden av logopedi men med olika frekvenser och med små justeringar av formuleringen. Beroende på experimentgruppen kommer en försöksperson att fylla i frågeformulären antingen två eller fyra gånger, åtskilda varje gång med en vecka. Frågeformulären, i alla grupper, tar cirka 15 minuter att fylla i. Slutligen, i början och en gång i slutet av studien kommer varje deltagare också att bli ombedd att spela in en kort 45 sekunder lång ljudfil i online-undersökningen samt fylla i ytterligare två psykologiska frågeformulär.

Åtgärderna i denna studie omfattar följande verktyg (kompletta åtgärder laddas upp i ECS):

• Ett patientrapporterat resultat på rösthälsa - Voice Handicap Index (VHI) eller Voice Handicap Index Positivt adapted (VHI-PA)
• Ett patientrapporterat resultat om talhälsa - Communicative Participation Item Bank (CPIB) eller Communicative Participation Item Bank Positively adapted (CPIB-PA)
• En stabilitetsskala för självkänsla - Self-Esteem Stability Scale (SESS)
• En självkänslasskala - Rosenberg Self-Esteem Scale (RSS)
• Två frågor mått på sjukdomspåverkan (2DB)
• Ett enfrågemått på sjukdomsaktivitet (1DS)
• Ljudinspelning av text uppläst (ARec)

Studiepopulation Alla patienter med muskelspänningsdysfoni, inducerbar larynxobstruktion, amyotrofisk lateral skleros (ALS), som lider av stroke eller annan hjärnskada/skada/trauma (afasi, dysartri) och Parkinsons sjukdom kommer att riktas mot rekrytering. Det finns inga krav på geografisk plats. Schemat för deltagande hittar du nedan. Patienterna kommer att informeras om schemat i förväg. En försöksperson måste slutföra varje respektive provtagningsepok inom 48 timmar efter det föreskrivna datumet för att kvalificera sig som avslutad. Ämnen måste också ha starka engelska kunskaper och vara tekniskt kunniga för att delta. Endast vuxna kommer att inkluderas i studien.

Studie Design Flow Group 1: Högfrekvent negativ: 1 vecka mellan varje samling

1. Demografi, VHI, CPIB, SESS, RSS, 1DS, 1DB, ARec*
2. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
3. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
4. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Grupp 2: Högfrekvenspositiv: 1 vecka mellan varje insamling

1. Demografi, VHI-PA, CPIB-PA, SESS, RSS, 1DS, 2DB, ARec*
2. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
3. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
4. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Grupp 3: Lågfrekvens-negativ: 2 veckor mellan varje insamling

1: Demografi, VHI, CPIB, SESS, RSS, 1DS, 2DB, ARec* 2: VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Grupp 4: Lågfrekvenspositiv: 2 veckor mellan varje insamling

1. Demografi, VHI-PA, CPIB-PA, SESS, RSS, 1DS, 2DB, 1ARec*
2. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, 1ARec Kontroll: (en gång vid start, en gång vid lågfrekvent slutförande/slutresultatsamling, en gång vid högfrekvent slutförande)

1: Demografi, ARec x 3

Hälsosam kontroll: (en gång vid start, en gång vid lågfrekvent slutförande/ slutresultatsamling, en gång vid högfrekvent slutförande)

1. Demografi, ARec x 3

   *avslutade före bedömningar

   *Engelska valdes som studiespråk eftersom ett bredare utbud av validerade bedömningar finns på detta språk. Den AI som används för talanalys är också bäst lämpad för och tränad (66%) på engelska. Slutligen är engelska det mest produktiva språket (modersmål + sekundära talare) i världen, vilket kommer att underlätta rekryteringshastigheten.

   Ämnen som uppfyller något av följande kriterier kommer att uteslutas från studieinträde:

   • Under 18 år

   ANTAL ÄMNEN SOM DELTAGAR I STUDIEN Försökspersonerna kommer att delas upp slumpmässigt i sex grupper inklusive kontroll och frisk kontroll, med cirka 33 försökspersoner per grupp. En formell effektanalys utfördes med hjälp av G*power med parametrar från relevant seminal forskning (Conner et al., 2011; Godin et al., 2011). Följande parametrar användes för analys av provstorleken: tvåsidig riktning; effektstorlek på 0,30; a priori-beräkning, förväntad effekt på 0,95 och en felfrekvens på 0,0023. Medelskillnadstester mellan oberoende grupper inom t-testfamiljen användes.

   REKRYTERINGSPROCEDUR Rekrytering till enbart mätningsstudien kommer att utföras med stöd av Probando. Probando är en tidigare godkänd patientrekryteringstjänst som är specialiserad på onlineannonsering. Allt rekryteringsmaterial laddas upp till ECS. En beskrivning av Probandos rekryteringstjänst och rutiner finns som en bilaga, såväl som rekryteringsmaterialet för alla ämnen inklusive friska kontroller och en skärmdump av den för närvarande inaktiva målsidan. Som en del av deras tjänst använder Probando studiens inklusions- och exkluderingskriterier för att screena potentiella intresserade ämnen. Om de kvalificerar sig och tillåter kontakt kommer deras kontaktinformation att ges till MUW-forskarna för direkt uppsökande. Därför kommer alla studietider, mätningar och data att distribueras och samlas in endast av studieforskarna. Patienter kommer att kunna dra sig ur studien när som helst utan att ange en anledning. För att begränsa potentiell bias krävs en första självrapportering av en officiell diagnos för att delta. Dessutom kommer patienterna också att bekräfta sin diagnos med en kryssruta, i syfte att minimera risken för att misshandla patienter. Om en individ är mycket motiverad att delta och inte lider av en kvalificerande talstörning kan de fortfarande ansöka om att delta som en hälsosam kontroll. Dessutom skulle detta urval vara mer representativt för en telemedicinsk gemenskap.

   DATAKÄLLOR

   Deltagarnas och studiedata kommer att registreras i studiedatabasen. Studiedata kommer att samlas in vid definierade tidpunkter (se avsnitt 1.5) med ett enda onlineformat:

   • SoSci-undersökning (www.soscisurvey.de) är en rutinmässigt använd, säker plattform för distribution och datahämtning online. Inom denna plattform kommer fem länkar att skapas, en för varje grupp. Dessa kommer att koppla ämnen till frågeformulären och till instruktionerna för att fånga ljudfilen.

   En e-postadress för varje deltagare kommer att krävas för kommunikation och spridning av deltagandepoäng. Alla individer med tillgång till deltagarnas personuppgifter är skyldiga att respektera sin integritet och endast använda och avslöja sin information enligt beskrivningen i dokumentet för informerat samtycke.

   Demografisk information och enbart mätbara studieresultat är säkrade mot obehörig åtkomst. Säkerhetsåtgärder minskar risken för att obehöriga personer kommer åt personens personliga information, men sådana risker kan inte helt elimineras. Alla ljudinspelningar kommer endast att lagras under studiens varaktighet. Vid stängning kommer de att raderas.

   Informationen som samlas in från enbart mätningsstudien kommer att hållas konfidentiell. Ämnets personliga information kommer att lagras säkert på MUW och pseudonymiseras som diskuterats i föregående avsnitt.

   DATAINSAMLING

   Online kommer försökspersoner att fylla i ett batteri av frågeformulär på totalt cirka 15-20 minuter efter det informerade samtycket. Informerat samtycke kommer att samlas in online via SoSci-undersökningsverktyget. Följande parametrar kommer att tillämpas på det virtuella informerade samtycket:

   • Patientinformationen inklusive avsnittet om dataskydd visas ovanför kryssrutan. Patienterna informeras tillräckligt detaljerat om vad som händer med deras data, deras fördelar och risker i detta avsnitt.

   • Kryssrutan säger att patienter har läst och förstått texten och att de håller med.

   • Patienterna kommer att bekräfta sin diagnos med en kryssruta i syfte att minimera risken för att misshandla patienter. Beroende på vilken grupp som tilldelats, måste en deltagare fylla i detta batteri antingen 2 eller 4 gånger. Kontrollgruppen och den friska gruppen kommer endast att fylla i demografiska frågor och ljudinspelningarna, inga PROMs kommer att samlas in. De fyra interventionsgrupperna kommer att randomiseras med hjälp av ett digitalt randomiseringsverktyg som tillhandahålls av MUW (https://www.meduniwien.ac.at/randomizer/ ).

   Alla patienter, över alla interventionsgrupper, kommer att slutföra högläsningsaktiviteten innan den första insamlingen av PROMs. Detta kommer att fungera som baslinjen för senare jämförelse. Efter den första inspelningen kommer alla efterföljande inspelningar att slutföras efter att PROMs har slutförts. Ett elektroniskt banköverföringsformulär (MUW standardbankformulär) kommer att skickas till deltagarna i slutet av studien för att slutföra överföringen på 50 €. Dessa elektroniska register kommer omedelbart att förstöras efter framgångsrikt slutförande.

   DATAHANTERING Patientrapporterade data kommer att fångas in med hjälp av SoSci-undersökning med ett konto som ägs av Center for Outcomes Research. Dessa data kommer inte att överföras utanför MUW. Dataöverföringar mellan utredarna av denna studie kommer att hanteras med hjälp av procedurer som beskrivs i en gemensamt utvecklad dataöverföringsplan. All data som överförs mellan de två MUW-centra, logopedi och resultatforskning, kommer endast att identifieras av en patient-ID-kod, såvida inte annat samtyckes av patienterna och överenskommits i dataöverföringsplanen.

   DATAKVALITETSSÄKRING Patienterna kommer att samtycka till att pseudonymiserade patientdata kommer att lagras och analyseras på MUW. MUW kommer inte att dela data med någon tredje part eller samarbetspartner. MUW behandlar regelbundet medicinsk data och är föremål för GDPR-kraven. MUW ansvarar för datakvaliteten och kommer att ha tillsyn över datahanteringen av denna studie. Utredare och studiekoordinatorer kommer att få en inledande utbildning om protokollet, studieflödet, studiedatabas, enkätverktyg, dokumentation och förväntningar, och alla tillämpliga studieprocesser. Åtkomst till data för sekundära användningsfall kommer inte att aktiveras.

   KÄLLDATADOKUMENTATION

   Källdokument (elektroniska) är de där deltagardata registreras och dokumenteras för första gången. Källdokumentationen för denna studie kommer att vara:

   • Deltagares demografisk information och behörighetsbedömning
   • Ifyllda formulär för informerat samtycke
   • Ljudinspelningar
   • Genomförda PROMs