L'effetto della mera misurazione dei risultati riferiti dai pazienti

Attualmente esistono prove sufficienti per suggerire che attributi come la formulazione delle domande, il loro ordine di presentazione, il contesto in cui vengono poste e la sensibilità sociale dell'item (ad es. non abuso delle mie prescrizioni), hanno un effetto sulle risposte dei partecipanti (1,2). Questa famiglia di variabili viene spesso definita effetti del metodo. Gli effetti del metodo riguardano in gran parte il fenomeno in cui la presentazione di un item influenza la risposta del partecipante indipendentemente dal contenuto in questione. L'obiettivo finale all'interno di quest'area di studio è correggere eventuali errori di risposta derivanti dagli elementi utilizzati. Questa ricerca riguarda principalmente la psicometria. È importante notare che, sebbene gli effetti del metodo si riferiscano alle domande di ricerca proposte, non rappresentano la caratteristica principale di interesse. L'indagine successiva non si concentrerà semplicemente direttamente sui cambiamenti nelle risposte agli item, ma piuttosto sui cambiamenti nelle percezioni e nei comportamenti dei pazienti come risultato della loro esposizione alle misure stesse. Questo è stato coniato come effetto di mera misurazione (3). La ricerca supporta l'affermazione che porre determinate domande può influenzare i comportamenti sullo stesso argomento (4,5). Ad esempio, è stato condotto uno studio di controllo randomizzato per valutare l’impatto del porre domande relative alle abitudini di donazione del sangue dei partecipanti. I ricercatori hanno scoperto che i soggetti a cui era stato chiesto quali fossero le loro abitudini erano significativamente più propensi a donare il sangue rispetto ai loro colleghi di controllo alla successiva raccolta del sangue (6). Altri ricercatori hanno scoperto che quando i medici non chiedevano ai pazienti con disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) di riferire se erano attualmente sottoposti a farmaci in un questionario sulla gravità correlata alla malattia, i pazienti avevano maggiori probabilità di riferire sintomatologie non medicate (7). In altre parole, i pazienti che assumevano farmaci per l’ADHD hanno risposto sintomaticamente in modo più simile ai loro sé non trattati quando il loro stato terapeutico non era incluso nel questionario. Ciò suggerisce che lo stesso elemento relativo allo stato del farmaco potrebbe aver mitigato i sintomi dell'ADHD portando il trattamento del paziente in uno stato più elevato di consapevolezza/dirigendo l'attenzione.

Pertanto, è possibile che chiedere ai pazienti la loro intenzione di sottoporsi a un intervento chirurgico aumenti la probabilità che optino per un intervento chirurgico, o che chiedere loro informazioni sul loro esercizio fisico aumenti il ​​loro livello di attività fisica. Se è così, ciò potrebbe avere implicazioni significative per l’effetto della raccolta sistematica dei risultati riportati dai pazienti (PRO), nonché per l’utilizzo delle misurazioni come interventi. Tuttavia, prima di poter attribuire valore a tale effetto, è necessario valutarne la presenza e la forza nel contesto specifico del paziente.

Ad oggi, nessun fattore di effetto di semplice misurazione è stato studiato nel contesto delle misure dei risultati riportati dai pazienti (PROM) e in particolare non in relazione a come potrebbero influenzare le percezioni e i comportamenti dei pazienti. Pertanto, l’esplorazione di questa famiglia di effetti deve essere ridotta ad alcune caratteristiche chiave anticipate, vale a dire la valenza emotiva (positiva/negativa) e la frequenza. Ad esempio, formulare negativamente una domanda sul labbro leporino, come "Non mi piace il mio viso", diminuirebbe effettivamente la preferenza del paziente per il proprio viso e l'esposizione ripetuta a questa domanda aumenterebbe l'entità dell'effetto.

Questa revisione di uno studio randomizzato e controllato (RCT) sarà il primo, a conoscenza degli autori, ad esaminare se la misurazione dei risultati riportati dai pazienti influisce direttamente sul loro comportamento corrispondente e se questo effetto può essere attribuito in parte alla formulazione degli item e/o alla frequenza di esposizione.

PROM e disturbi del linguaggio Sono state identificate tre revisioni recenti riguardanti gli esiti riferiti dai pazienti nelle patologie del linguaggio (8,9,10). Francesco et al. elencare una serie di misure PRO progettate per la somministrazione a soggetti con qualsiasi tipo di disturbo vocale. Il questionario Evaluating Voice Disability-Quality of Life (EVD-QOL) mira a valutare la gamma generale di problemi funzionali nei disturbi della voce. Il Voice Handicap Index (VHI) di 30 voci e la sua versione breve VHI-10 di 10 voci mirano a fornire un inventario della disabilità/handicap vocale psicometricamente robusto. Il Voice-Related Quality of Life (V-RQOL) mira a misurare l’impatto dei problemi vocali sulla qualità della vita. Il profilo di attività vocale e partecipazione (VAPP) mira a identificare separatamente la limitazione dell'attività vocale e la restrizione della partecipazione. La Voice Symptom Scale (VoiSS) è un inventario dei sintomi vocali per valutare la patologia di base e la risposta al cambiamento. La Banca degli elementi di partecipazione comunicativa (CPIB) mira a valutare la partecipazione alla comunicazione in tutti i tipi di disturbi della comunicazione. Il Voice Self-Efficacy Questionnaire (VSEQ) monitora l’autoefficacia negli individui con problemi vocali autodichiarati prima e dopo gli interventi. Il Vocal Fatigue Handicap Questionnaire (VFHQ) e il Vocal Fatigue Index (VFI) mirano a riflettere l’affaticamento vocale.

Ulteriori PRO includono l'Indice della voce sull'invecchiamento, la Valutazione della capacità di cantare facilmente, l'Indice della funzione glottale, la Scala analogica lineare di valutazione della qualità della voce, il Questionario sulla disabilità del linguaggio, il Questionario sulla voce delle donne trans, il Questionario sulla disfunzione delle corde vocali e la scala del disagio del tratto vocale Slavych, Zraick & Ruleman, 2021.

I ricercatori hanno scelto di utilizzare il CPIB e il VHI perché sono ben consolidati e il primo copre tutti i tipi di disturbi della comunicazione, mentre il VHI utilizza una formulazione particolarmente negativa nella sua forma originale.

1.2 MOTIVAZIONE DELLO STUDIO Lo scopo dello studio di mera misurazione è identificare il modo più vantaggioso per misurare i risultati per i pazienti. Ciò sarà realizzato raccogliendo misure sullo stesso argomento a diversi intervalli di tempo e con diverse formulazioni delle domande. I risultati di questo studio dovrebbero aiutare ricercatori e medici a raccogliere misurazioni dai pazienti nel modo meno oneroso e più vantaggioso possibile.

L'obiettivo primario dello studio di mera misurazione è valutare gli effetti dei diversi metodi di raccolta sul benessere dei rispondenti.

Gli obiettivi secondari di questo studio sono:

• Qual è la frequenza di raccolta migliore per i pazienti?
• Quale stile di formulazione delle domande è migliore per i pazienti?

Domande di ricerca:

• La positività o la negatività assegnata a un elemento influisce sulla percezione o sul comportamento del paziente rispetto all'argomento indagato?
• La frequenza di esposizione a un oggetto ha un effetto sulla percezione o sul comportamento del paziente rispetto all’argomento indagato?

Ipotesi:

H1 = Più un paziente legge e risponde a domande sulla sua condizione del linguaggio, più la sua condizione del linguaggio sarà influenzata.

H2 = La direzionalità dell'impatto su una condizione linguistica sarà congruente con la valenza emotiva degli elementi utilizzati.

PROGETTAZIONE DELLO STUDIO Una volta che un soggetto ha accettato di partecipare a questo studio, gli verrà chiesto di completare questionari online e di registrare la propria voce leggendo una raccolta di parole casuali 2-4 volte.

Questo studio segue un disegno 2x2. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei quattro gruppi. La randomizzazione verrà effettuata utilizzando il randomizzatore MUW. I partecipanti saranno stratificati per tipo di istruzione e disturbo del linguaggio. Il gruppo di controllo caso sano sarà sottoposto ad abbinamento dei casi per garantire la comparabilità tra i gruppi. Ciascun gruppo riceverà due brevi questionari sulla gravità della patologia del linguaggio ma con frequenze diverse e con lievi aggiustamenti alla formulazione. A seconda del gruppo sperimentale, un soggetto completerà i questionari due o quattro volte, separati ogni volta da una settimana. Il completamento dei questionari, in tutti i gruppi, richiederà circa 15 minuti. Infine, all'inizio e alla fine dello studio, a ogni partecipante verrà anche chiesto di registrare un breve file audio di 45 secondi nel sondaggio online e di completare due questionari psicologici aggiuntivi.

Le misure in questo studio coprono i seguenti strumenti (le misure complete vengono caricate nell'ECS):

• Un risultato riferito dal paziente sulla salute della voce: Voice Handicap Index (VHI) o Voice Handicap Index positivamente adattato (VHI-PA)
• Un risultato riferito dal paziente sulla salute del linguaggio - Banca degli elementi di partecipazione comunicativa (CPIB) o Banca degli elementi di partecipazione comunicativa adattata positivamente (CPIB-PA)
• Una scala di stabilità dell'autostima - Self-Esteem Stability Scale (SESS)
• Una scala di autostima - Scala di autostima di Rosenberg (RSS)
• Misurazione dell’impatto della malattia a due domande (2DB)
• Una misura a domanda singola dell’attività della malattia (1DS)
• Registrazione audio del testo letto ad alta voce (ARec)

Popolazione in studio Tutti i pazienti con disfonia muscolo-tensiva, ostruzione laringea inducibile, sclerosi laterale amiotrofica (SLA), affetti da ictus o altre lesioni/danni/traumi cerebrali (afasia, disartria) e morbo di Parkinson saranno presi di mira per il reclutamento. Non ci sono requisiti di posizione geografica. Il programma di partecipazione è disponibile di seguito. I pazienti verranno informati anticipatamente del programma. Un soggetto deve completare qualsiasi rispettiva epoca di campionamento entro 48 ore dalla data prescritta per qualificarsi come completata. Per partecipare, i soggetti devono anche avere una forte conoscenza dell'inglese ed essere tecnologicamente esperti. Nello studio saranno inclusi solo gli adulti.

Flusso del disegno dello studio Gruppo 1: Negativo ad alta frequenza: 1 settimana tra ogni prelievo

1. Dati demografici, VHI, CPIB, SESS, RSS, 1DS, 1DB, ARec*
2. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
3. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
4. VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Gruppo 2: positivo ad alta frequenza: 1 settimana tra ogni prelievo

1. Dati demografici, VHI-PA, CPIB-PA, SESS, RSS, 1DS, 2DB, ARec*
2. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
3. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec
4. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Gruppo 3: negativo a bassa frequenza: 2 settimane tra ogni prelievo

1: Dati demografici, VHI, CPIB, SESS, RSS, 1DS, 2DB, ARec* 2: VHI, CPIB, SE, SSE, 1DS, 2DB, ARec Gruppo 4: Positivo a bassa frequenza: 2 settimane tra ogni raccolta

1. Dati demografici, VHI-PA, CPIB-PA, SESS, RSS, 1DS, 2DB, 1ARec*
2. VHI-PA, CPIB-PA, SE, SSE, 1DS, 2DB, 1ARec Controllo: (una volta all'inizio, una volta al completamento a bassa frequenza/raccolta dei risultati finali, una volta al completamento ad alta frequenza)

1: Dati demografici, ARec x 3

Controllo sano: (una volta all'inizio, una volta al completamento a bassa frequenza/raccolta dei risultati finali, una volta al completamento ad alta frequenza)

1. Dati demografici, ARec x 3

   *completato prima delle valutazioni

   *L'inglese è stato scelto come lingua di studio poiché in questa lingua esiste una gamma più ampia di valutazioni convalidate. Anche l'intelligenza artificiale utilizzata per l'analisi del parlato è più adatta e addestrata (66%) sull'inglese. Infine, l'inglese è la lingua più prolifica (madrelingua + secondari) al mondo, il che faciliterà la velocità del reclutamento.

   I soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dall'iscrizione allo studio:

   • Minori di 18 anni

   NUMERO DI SOGGETTI CHE PARTECIPANO ALLO STUDIO I soggetti saranno separati casualmente in sei gruppi inclusi controllo e controllo sano, con circa 33 soggetti per gruppo. È stata eseguita un'analisi formale della potenza utilizzando G*power con parametri provenienti da ricerche fondamentali pertinenti (Conner et al., 2011; Godin et al., 2011). Per l'analisi della dimensione del campione sono stati utilizzati i seguenti parametri: direzionalità a due code; dimensione dell'effetto di 0,30; calcolo a priori, potenza anticipata di 0,95 e tasso di errore di 0,0023. Sono stati utilizzati test di differenza media tra gruppi indipendenti all'interno della famiglia del t-test.

   PROCEDURA DI RECLUTAMENTO Il reclutamento nello studio di mera misurazione sarà effettuato con il supporto di Probando. Probando è un servizio di reclutamento di pazienti precedentemente approvato specializzato nella pubblicità online. Tutti i materiali di reclutamento vengono caricati sull'ECS. In allegato è possibile trovare una descrizione del servizio di reclutamento e delle procedure di Probando, nonché i materiali di reclutamento per tutti i soggetti, compresi i controlli sani e uno screenshot della pagina di destinazione attualmente inattiva. Come parte del proprio servizio, Probando utilizza i criteri di inclusione ed esclusione dallo studio per selezionare potenziali soggetti interessati. Se si qualificano e consentono il contatto, le loro informazioni di contatto verranno fornite ai ricercatori della MUW per un contatto diretto. Pertanto, tutti i tempi, le misure e i dati dello studio saranno distribuiti e raccolti solo dai ricercatori dello studio. I pazienti potranno ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento senza fornire alcuna motivazione. Per limitare potenziali distorsioni, per partecipare è necessaria un'autovalutazione iniziale di una diagnosi ufficiale. Inoltre, i pazienti confermeranno la loro diagnosi anche con una casella di controllo, allo scopo di ridurre al minimo il rischio di falsificare i pazienti. Se un individuo è altamente motivato a partecipare e non soffre di un disturbo del linguaggio qualificante, può comunque presentare domanda di partecipazione come gruppo di controllo sano. Inoltre, questo campione sarebbe più rappresentativo di una comunità di telemedicina.

   ORIGINE DEI DATI

   I dati dei partecipanti e dello studio verranno registrati nel database dello studio. I dati dello studio verranno raccolti in momenti temporali definiti (vedere Sezione 1.5) utilizzando un unico formato online:

   • Il sondaggio SoSci (www.soscisurvey.de) è una piattaforma sicura, utilizzata regolarmente per la distribuzione di questionari online e il recupero dei dati. All'interno di questa piattaforma verranno creati cinque collegamenti, uno per ciascun gruppo. Questi collegheranno i soggetti ai questionari e alle istruzioni per catturare il file audio.

   Per la comunicazione e la diffusione dei crediti di partecipazione sarà richiesto un indirizzo email per ogni partecipante. Tutti gli individui con accesso alle informazioni personali dei partecipanti sono obbligati a rispettare la loro privacy e a utilizzare e divulgare le proprie informazioni solo come descritto nel documento di consenso informato.

   Le informazioni demografiche e i risultati degli studi di semplice misurazione sono protetti da accessi non autorizzati. Le misure di sicurezza riducono il rischio che individui non autorizzati accedano alle informazioni personali del soggetto, ma tali rischi non possono essere completamente eliminati. Tutte le registrazioni audio verranno archiviate solo per la durata dello studio. Alla chiusura verranno cancellati.

   Le informazioni raccolte dallo studio di mera misurazione saranno mantenute riservate. Le informazioni personali del soggetto saranno archiviate in modo sicuro presso MUW e pseudonimizzate come discusso nella sezione precedente.

   RACCOLTA DATI

   Online, i soggetti completeranno una batteria di questionari per un totale di circa 15-20 minuti di tempo successivi al consenso informato. Il consenso informato sarà raccolto online tramite lo strumento di indagine SoSci. Al consenso informato virtuale verranno applicati i seguenti parametri:

   • Sopra la casella di controllo vengono visualizzate le informazioni sul paziente, compresa la sezione relativa alla protezione dei dati. In questa sezione i pazienti vengono informati su cosa succede ai loro dati, ai loro benefici e ai rischi in modo sufficientemente dettagliato ma semplice.

   • La casella di controllo indica che i pazienti hanno letto e compreso il testo e che sono d'accordo.

   • I pazienti confermeranno la loro diagnosi con una casella di controllo, allo scopo di ridurre al minimo il rischio di falsificare i pazienti. A seconda del gruppo assegnato, un partecipante dovrà completare questa batteria 2 o 4 volte. Il gruppo di controllo e quello sano completeranno solo le domande demografiche e le registrazioni audio, non verranno raccolti PROM. I quattro gruppi di intervento saranno randomizzati utilizzando uno strumento di randomizzazione digitale fornito dal MUW (https://www.meduniwien.ac.at/randomizer/).

   Tutti i pazienti, in tutti i gruppi di intervento, completeranno l'attività di lettura ad alta voce prima della prima raccolta di PROM. Questo servirà come base per il confronto successivo. Dopo la prima registrazione, tutte le registrazioni successive verranno completate dopo aver completato le PROM. Un modulo di bonifico bancario elettronico (modulo bancario standard MUW) verrà inviato via email ai partecipanti alla fine dello studio per completare il trasferimento di 50 €. Questi record elettronici verranno immediatamente distrutti una volta completati con successo.

   GESTIONE DEI DATI I dati riportati dai pazienti verranno acquisiti utilizzando il sondaggio SoSci con un account di proprietà del Center for Outcomes Research. Tali dati non verranno trasferiti al di fuori del MUW. I trasferimenti di dati tra i ricercatori di questo studio saranno gestiti utilizzando le procedure descritte in un piano di trasferimento dei dati sviluppato congiuntamente. Tutti i dati trasferiti tra i due centri MUW, logopedia e ricerca sugli esiti, saranno identificati solo da un codice identificativo del soggetto, salvo diverso consenso da parte dei pazienti e concordato nel Piano di trasferimento dati.

   GARANZIA DELLA QUALITÀ DEI DATI I pazienti acconsentiranno che i dati dei pazienti pseudonimizzati saranno ospitati e analizzati presso la MUW. MUW non condividerà i dati con terze parti o collaboratori. MUW elabora regolarmente dati medici ed è soggetto ai requisiti GDPR. MUW è responsabile della qualità dei dati e supervisionerà la gestione dei dati di questo studio. I ricercatori e i coordinatori dello studio riceveranno una sessione di formazione iniziale sul protocollo, il flusso di studio, il database dello studio, lo strumento di indagine, la documentazione, le aspettative e qualsiasi processo di studio applicabile. L'accesso ai dati per i casi d'uso secondari non sarà abilitato.

   DOCUMENTAZIONE DATI FONTE

   I documenti di origine (elettronici) sono quelli in cui i dati dei partecipanti vengono registrati e documentati per la prima volta. La documentazione originale per questo studio sarà:

   • Informazioni demografiche dei partecipanti e valutazione dell'idoneità
   • Moduli di consenso informato compilati
   • Registrazioni audio
   • PROM completati