使用多参数流式细胞术检测外周血和骨髓白血病干细胞以预测小儿急性髓性白血病复发：一项前瞻性研究
2025年12月29日 更新者：Chang Yingjun、Peking University People's Hospital
白血病是严重危害人类健康的重大疾病，接受常规化疗的急性髓系白血病长期生存率仅为10%~45%，血液学复发是急性髓系白血病治疗失败的主要原因，降低复发率是提高急性白血病疗效的关键，生物标志物引导的先发性治疗是减少白血病复发的有效途径，现有标志物预测复发的假率较高，现有标志物对于白血病的假阴性和假阳性率较高预测复发，提高白血病复发预测的准确性是临床急需解决的重大问题。
课题组发现化疗后残留的循环白血病干细胞是复发的关键，因此，我们拟开展循环白血病干细胞预测急性白血病复发的多中心前瞻性临床研究。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
283
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yingjun Chang Y Prof. Ying-Jun Chang Chang
- 电话号码：8610-88325949
- 邮箱：rmcyj@bjmu.edu.cn
学习地点
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Beijing Municipality
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100044
- 招聘中
- Peking University People's Hospital
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100044
- 招聘中
- People's Hospital of Peking University
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接触：
- Ying-Jun Chang
- 电话号码：8610-88325949
- 邮箱：rmcyj@bjmu.edu.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
该研究是一项寻找新生物标志物的探索性研究，根据既往文献，儿童AML移植前MRD（+）和MRD（-）的复发率分别为41%和23.8%（Br J Haematol.2024） ;204:585-594)，两组患者比例为1:1。使用PASS 15.0计算，假设双边检验α=0.05，检验功效=1-β=80 %，需要的人数为226人，考虑20%的审查率，最终总样本量为283名患者。
描述
纳入标准：
- 新诊断出患有急性髓系白血病的候选人。
- 低于或等于18周岁；
- 受试者能够提供书面知情同意书。
排除标准：
- 不能遵守研究的受试者；
- 患有严重心脏病（射血分数<50%）、肝病（总胆红素>34umol/L、ALT和AST>1.5×上限的受试者 极限正常）或肾脏疾病（血清肌酐>130umol/L）。
- 严重感染者。
- 患有其他无法接受化疗或移植的病症的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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MRD监测
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MFC用于白血病干细胞测定
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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主要终点是累积复发率 (CIR)
大体时间：2年
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复发是根据外周血、骨髓或髓外部位疾病的形态学证据来定义的。
复发时间定义为从诊断日期到疾病复发日期。
表现出微小残留病的患者不被归类为复发。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期（OS）
大体时间：2年
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总生存期是指存活到最后随访时间点的患者。
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2年
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无白血病生存期 (LFS)
大体时间：2年
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无白血病生存期定义为从诊断到移植后疾病进展的天数。
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2年
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非复发死亡率（NRM）
大体时间：2年
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非复发死亡率定义为除与恶性疾病本身直接相关的死亡原因外，发生在 CR 后任何时间的所有死亡原因。
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2年
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移植相关死亡率 (TRM)
大体时间：2年
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移植相关死亡率定义为除与恶性疾病本身直接相关的死亡原因外，在移植后任何时间发生的所有死亡原因。
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2年
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急性移植物抗宿主病
大体时间：2年
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根据器官受累的模式和严重程度，急性 GVHD 被定义为 0 至 IV 级[Sullivan KM.
移植物抗宿主病。见：Thomas ED、Blume KG、Forman SJ（编辑）。
造血细胞移植。
第二版。
Blackwell Science：美国马萨诸塞州波士顿，1999 年，第 515-536 页。]；
III-IV 级 aGVHD 表现为皮肤、肝脏和/或肠道的严重临床特征。
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2年
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慢性移植物抗宿主病
大体时间：2年
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慢性GVHD的定义和分级按照美国国立卫生研究院标准：[Biol Blood Marrow Transplant,2005,11:945]，即轻度cGVHD反映不超过1或2个器官/部位受累（肺除外）最高分为 1 分；中度cGVHD涉及至少1个得分为2的器官/部位或≥3个得分为1的器官/部位（或肺部得分为1）；当任何器官评分为 3（或肺部评分为 2）时，即可诊断为严重 cGVHD。
诊断主要根据临床表现。
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月1日
初级完成 (估计的)
2026年6月30日
研究完成 (估计的)
2026年6月30日
研究注册日期
首次提交
2024年6月5日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月5日
首次发布 (实际的)
2024年6月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月29日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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