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CD19 CAR NK细胞注射治疗复发/难治性自身免疫性疾病的探索性临床研究

2025年8月27日 更新者:Changhai Hospital

CD19嵌合抗原受体NK细胞注射液治疗复发/难治性自身免疫性疾病安全性和有效性的探索性临床研究

一项单臂、开放标签试点研究旨在确定 CD19 CAR NK 细胞在自身免疫性疾病患者中的安全性和有效性。 计划招募 36-72 名患者参加剂量递增试验。 该研究的主要目的是评估CD19 CAR-NK细胞治疗自身免疫性疾病患者的安全性和可行性。 次要目标是评估 CD19 CAR-NK 细胞对自身免疫性疾病患者的疗效。

研究概览

地位

招聘中

研究类型

介入性

注册 (估计的)

72

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

      • Shanghai、中国
        • 招聘中
        • Changhai Hospital
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

常见纳入标准:

  1. 年龄:≥18周岁且≤65周岁,男女不限;
  2. 重要机关的职能符合下列要求:
  1. 骨髓的造血功能需要满足:a. b. 白细胞计数 ≥ 3 x 10^9/L 中性粒细胞计数≥1×10^9/L(检查前2周内未进行集落刺激因子治疗); C。 血红蛋白≥60g/L;
  2. 肝功能:ALT≤3×ULN,AST≤3×ULN,TBIL≤1.5×ULN(吉尔伯特综合征除外,总胆红素≤3.0×ULN)(对疾病本身引起的情况无要求);
  3. 肾功能:肌酐清除率(CrCl)≥60ml/分钟(Cockcroft/Fault公式);
  4. 凝血功能:国际标准化比值(INR)<1.5×ULN,凝血酶原时间(PT)<1.5×ULN;
  5. 心脏功能:血流动力学稳定性良好。 3.育龄女性受试者和其伴侣为育龄女性的男性受试者需要在研究治疗期间至少6个月以及研究治疗期结束后至少6个月内使用经医学批准的避孕措施或禁欲;有生育能力的女性受试者在研究入组前 7 天内血清 HCG 检测结果为阴性且未哺乳; 4.自愿参加本临床研究,签署知情同意书,依从性良好,配合随访。

复发难治性干燥综合征的纳入标准:

  1. 符合2002年AECG标准或2016年ACR/EULAR原发性干燥综合征(pSS)分类标准;
  2. 疾病活动性的定义:研究者评估的疾病ESSDAI评分为5或更高;
  3. 常规治疗无效或缓解后疾病活动复发。 常规治疗的定义:使用糖皮质激素(1mg/Kg/d以上)和环磷酰胺,以及以下任何免疫调节药物超过6个月:抗疟药、甲氨蝶呤、来氟米特、环磷酰胺、硫唑嘌呤、麦替美、他克莫司、环孢素、和生物制剂,包括利妥昔单抗、贝利尤单抗和四环素;

系统性硬化症的纳入标准:

  1. 符合2013年ACR系统性硬化症分类标准;
  2. 如果合并间质性肺炎,胸部 HRCT 和 FVC 或 DLCO 提示毛玻璃样渗出物的间质改变对肺功能测试的预测值<70%;
  3. 常规治疗无效或缓解后疾病活动复发。 常规治疗的定义:使用糖皮质激素(1mg/Kg/d以上)和环磷酰胺,以及以下任何免疫调节药物超过6个月:抗疟药、甲氨蝶呤、来氟米特、环磷酰胺、硫唑嘌呤、麦替美、他克莫司、环孢素、和生物制剂,包括利妥昔单抗、贝利尤单抗和四环素;
  4. 进步性的定义; 1)皮肤进展的定义:mRSS增加>10%; 2) 肺部疾病进展的定义:FVC 下降 10% 或 FVC 下降 5%,DLCO 下降 15%(OMERACT 进展)。

复发性难治性特发性炎症性肌病的纳入标准:

  1. 炎性肌病按照2017年EULAR/ACR分类标准(包括DM、PM、ASS、NM);
  2. 对于肌肉受累者,MMT-8评分低于142,且以下5项核心测量中至少发现2项异常(PhGA、PtGA或肌外疾病活动评分≥2分;HAQ总评分≥0.25;肌酶水平为正常范围上限的1.5倍);
  3. 肌炎抗体阳性;
  4. 常规治疗无效或缓解后疾病活动复发。 常规治疗的定义:使用糖皮质激素(1mg/Kg/d以上)和环磷酰胺,以及以下任何免疫调节药物超过6个月:抗疟药、甲氨蝶呤、来氟米特、环磷酰胺、硫唑嘌呤、麦替美、他克莫司、环孢素、和生物制剂,包括利妥昔单抗、贝利尤单抗和四环素。

复发难治性类风湿性关节炎的纳入标准:

  1. 符合2010年ACR/EULAR分类的诊断标准。 诊断为中度或重度活动性类风湿性关节炎,且既往诊断类风湿性关节炎≥6个月;
  2. 筛选期间肿胀关节数≥6(基于66个关节数)且压痛关节数≥6(基于68个关节数);
  3. 筛选期间C反应蛋白(CRP)≥10mg/L或红细胞沉降率(ESR)≥28mm/h;
  4. 难治性类风湿性关节炎的 EULAR 定义:
  1. 根据 EULAR 推荐指南治疗失败,以及尽管 csDMARD 治疗失败但仍使用 ≥2 b/tsDMARD 治疗失败。 (i) 除非 bDMARD/tsDMARD 治疗因社会经济因素而受到限制; (ii) 如果 csDMARD 治疗存在禁忌,则不同机制的 ≥2 b/tsDMARD 治疗失败也满足该条件);
  2. 患者和医生都认为 RA 的症状管理存在问题;
  3. 如果满足以下 5 项中的至少一项,则表明存在活动性或进行性疾病的迹象

    1. 至少中度疾病活动度(DAS28-ESR > 3.2 或 CDAI > 10);
    2. 提示活动性疾病的体征和/或症状;
    3. 无法将糖皮质激素减少至低于 7.5 毫克/天泼尼松或同等剂量;
    4. 快速影像学进展(van der Heijde 改良 Sharp 评分 1 年增加≥5 分);
    5. 尽管 RA 得到了很好的控制,但 RA 导致生活质量下降;
    6. 如果满足上述三个标准,即可诊断为难治性类风湿性关节炎。

常见的排除标准:

1.已知有严重过敏反应、超敏反应、试验期间有任何药物禁忌症(环磷酰胺、氟达拉滨、托珠单抗)的受试者,或有严重过敏反应史的受试者; 2. 存在或怀疑存在无法控制或可治疗的真菌、细菌、病毒或其他感染; 3.因自身免疫性疾病或非自身免疫性疾病而患有中枢神经系统疾病的受试者(包括癫痫、精神病、器质性脑病综合征、脑血管意外、脑炎、中枢神经系统血管炎); 4.患有心绞痛、心肌梗塞、心力衰竭、心律失常等较严重心脏病的受试者; 5.患有先天性免疫缺陷疾病的受试者; 6.患有恶性肿瘤的受试者(非黑色素瘤皮肤癌和无病5年以上的原位宫颈癌、膀胱癌、乳腺癌除外); 7. 终末期肾功能衰竭受试者; 8.乙型肝炎表面抗原(HBsAg)或乙型肝炎核心抗体(HBcAb)阳性且外周血HBV DNA滴度高于检测上限的受试者;丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性且外周血HCV RNA阳性的患者;人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体呈阳性的人;梅毒检测呈阳性者; 9.患有精神疾病和严重认知障碍的受试者; 10. 3个月内接受过其他临床试验治疗的受试者; 11. 怀孕或打算怀孕的女性; 12. 研究者认为,受试者不能纳入本研究还有其他原因。

复发难治性干燥综合征的排除标准:

  1. 合并肝硬化;
  2. 再生障碍性贫血 (AA)、骨髓增生异常综合征 (MDS) 或其他骨髓增生性疾病 (MPD) 的组合。

复发性难治性特发性炎症性肌病的排除标准:

  1. 药物性肌炎;
  2. 包涵体肌炎;
  3. 肿瘤相关性肌炎(肿瘤诊断后 2 年内发生的肌炎)。

复发难治性类风湿性关节炎的排除标准:

类风湿性关节炎的功能状态根据 ACR 分级为 4 级。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:CD19 CAR NK细胞
患者将在-5,-4和-3时接受氟达拉滨(每天25 mg/m2)和环磷酰胺(每天300mg/m2)。 多剂量的CD19 CAR NK细胞将使用剂量升级策略注入。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
剂量限制性毒性(DLT)的发生率
大体时间:输注后长达 48 周
表征 CD19 CAR NK 细胞 (KN5501) 对于复发/难治性自身免疫性疾病的安全性
输注后长达 48 周
治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率
大体时间:输注后长达 48 周
表征 CD19 CAR NK 细胞 (KN5501) 对于复发/难治性自身免疫性疾病的安全性
输注后长达 48 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总体缓解率 (ORR)
大体时间:时间范围:输注后1、3、6、12和12个月
表征 CD19 CAR NK 细胞 (KN5501) 对复发/难治性自身免疫性疾病的功效
时间范围:输注后1、3、6、12和12个月
疾病控制率(DCR)
大体时间:时间范围:输注后1、3、6、12和12个月
表征 CD19 CAR NK 细胞 (KN5501) 对复发/难治性自身免疫性疾病的功效
时间范围:输注后1、3、6、12和12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年6月27日

初级完成 (估计的)

2025年12月30日

研究完成 (估计的)

2026年6月30日

研究注册日期

首次提交

2024年6月13日

首先提交符合 QC 标准的

2024年6月13日

首次发布 (实际的)

2024年6月18日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年8月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年8月27日

最后验证

2025年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CHEC2024-181

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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