通用 CAR-T 细胞治疗难治性神经系统自身免疫性疾病患者。
2024年12月30日 更新者：Xuanwu Hospital, Beijing
靶向BCMA和CD19的通用CAR-T细胞治疗难治性神经系统自身免疫性疾病的安全性和有效性的探索性研究
这是一项开放标签、单中心剂量递增研究，受试者为多达 25 名患有难治性神经系统自身免疫性疾病的参与者。
本研究旨在评估通用 BCMA 和 CD19 CART 治疗的安全性和有效性。
研究概览
地位
尚未招聘
研究类型
介入性
注册 (估计的)
25
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Junwei Hao, MD;PhD
- 电话号码：01083198277
- 邮箱：haojunwei@vip.163.com
学习地点
-
-
Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100053
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
-
接触：
- Junwei Hao, MD; PhD
- 电话号码：01083198277
- 邮箱：haojunwei@vip.163.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄18-75岁（MS患者为18-55岁）；男女均可。
- 患有难治性神经系统自身免疫性疾病且经标准治疗失败或缺乏有效治疗的受试者，包括视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、全身性重症肌无力（gMG）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）和多发性硬化症（MS）。
- 研究人员判断预期生存期≥12周。
- 同意在研究期间以及服用研究药物后一年内使用双重屏障方法、避孕套、口服或注射避孕药或宫内节育器。
- 提供书面知情同意书。
排除标准：
- 实体器官移植的历史。
- 近两年内患有恶性肿瘤。
- 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性，且外周血乙型肝炎病毒（HBV）DNA检测阳性；丙型肝炎病毒抗体阳性，外周血丙型肝炎病毒RNA检测呈阳性；人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体呈阳性；巨细胞病毒 (CMV) DNA 呈阳性；梅毒呈阳性。
- 原发性免疫缺陷（先天性或后天性）。
- 严重心脏病。
- 有精神疾病史或精神药物滥用史，无戒断史。
- 过敏体质或有严重过敏史。
- 孕妇或哺乳期妇女。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BCMA CAR-T 集团
通用BCMA CAR-T
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通用BCMA CAR-T
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实验性的：CD19 CAR-T组
通用CD19 CAR-T
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通用CD19 CAR-T
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实验性的：BCMA CAR-T + CD19 CAR-T 组
通用BCMA CAR-T；通用CD19 CAR-T
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通用BCMA CAR-T；通用CD19 CAR-T
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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剂量限制性毒性（DLT）的发生率
大体时间：输注后最初 28 天
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剂量限制性毒性（DLT）的发生率
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输注后最初 28 天
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不良事件（AE）和严重不良事件的发生率
大体时间：输注后最长 12 个月
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不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率。
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输注后最长 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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UCAR-T细胞的浓度
大体时间：3个月
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输注后外周血BCMA UCAR T细胞和CD19 UCAR-T细胞浓度
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3个月
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外周血中 B 细胞水平
大体时间：3个月
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输注后外周血B细胞水平的变化
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3个月
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输注后病原抗体滴度变化
大体时间：1、3、6、12个月
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外周血或脑脊液中致病性抗体滴度的变化。
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1、3、6、12个月
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NMOSD：年化复发率
大体时间：6、12个月
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ARR 定义为复发次数除以输注后总参与者年数
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6、12个月
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gMG：重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 评分的变化
大体时间：1、3、6、12个月
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MG-ADL 量表通过测量 gMG 中常见的 8 种体征或症状来评估 gMG 对日常功能的影响。
每个项目均采用 4 分制进行衡量，其中 0 分代表功能正常，3 分代表执行该功能的能力丧失。
总分范围为0至24分，分数越高表明gMG越严重。
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1、3、6、12个月
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CIDP：输注后炎症性神经病变原因和治疗（INCAT）评分的变化。
大体时间：1、3、6、12个月
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INCAT评分通过对手臂和腿部给出0-5分来评估手臂和腿部的功能，其中0代表没有残疾，5代表没有手臂功能或无法站立/行走。
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1、3、6、12个月
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MS：Gd 增强 T1 病变数量的变化
大体时间：6、12个月
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脑部磁共振成像（MRI）检测强化病灶的变化
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6、12个月
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MS：新发或扩大的 T2 病变数量的变化
大体时间：6、12个月
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与基线相比，上次可用 MRI 扫描的新的/扩大的 T2 病灶数量。
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6、12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年2月28日
初级完成 (估计的)
2026年12月31日
研究完成 (估计的)
2027年12月31日
研究注册日期
首次提交
2024年6月20日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月26日
首次发布 (实际的)
2024年7月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月30日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2024-BRL-302-02
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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