鲁索替尼治疗包涵体肌炎 (BIGTIM)
2026年5月27日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Ruxolitinib 阻断干扰素 γ 治疗包涵体肌炎：IIb 期试验
请参阅“详细说明”部分。
研究概览
详细说明
一项 II/III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在确定鲁索替尼治疗包涵体肌炎 (IBM) 受试者的有效性和安全性 IBM 是随年龄增长最常见的特发性免疫肌病 (IIM) 45、病理学特征为肌内炎症和退行性特征的结合。 它与其他 IIM 的不同之处在于其慢性演变和对常见免疫调节药物的耐药性，导致明显的残疾和生活质量差。 IBM 患者肌肉活检的组织学和分子分析显示出强烈的肌肉 II 型干扰素 (IFNγ) 特征，比其他 IIM 中观察到的更强。 体外和体内实验研究表明，IFNγ 通过模拟 IBM 中观察到的退行性特征的 JAK/STAT 通路激活发挥肌抑制作用，并且 JAK 抑制剂鲁索替尼可以预防这些作用。
假设/目标：Ruxolitinib 可能是 IBM 的有效疗法。 目的是评价其在IBM中的治疗效果。
方法：比较、多中心、随机、平行组、优效性、安慰剂对照、双盲、2 期试验。 60 名能够行走至少 6 分钟的 IBM 患者将被随机分为两组（每组 30 名），并在 1 年内接受 ruxolitinib 15mgx2/d 或安慰剂。 评估包括6MWT、肌力量化、功能量表、呼吸功能测试和肌肉MRI。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
80
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：François Jérôme AUTHIER, Pr
- 电话号码：+33 1 4981 2735
- 邮箱：francois-jerome.authier@aphp.fr
学习地点
-
-
France
-
Angers、France、法国、49100
- 邀请报名
- CHU d'Angers
-
Bayonne、France、法国、64109
- 邀请报名
- Centre Hospitalier de la Cote Basque
-
Besançon、France、法国、25030
- 邀请报名
- Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
-
Bordeaux、France、法国、33076
- 主动，不招人
- Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
-
Brest、France、法国、29200
- 邀请报名
- Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
-
Bron、France、法国、69500
- 主动，不招人
- Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
-
Caen、France、法国、14000
- 招聘中
- CHU Caen Normandie
-
接触：
- Maxime FOURNIER, Dr.
- 电话号码：+33 02.33.06.31.66
- 邮箱：fournier-m@chu-caen.fr
-
Créteil、France、法国、94010
- 招聘中
- Hôpital Henri-Mondor, APHP
-
接触：
- François Jérôme AUTHIER, Pr
- 电话号码：+33 01.49.81.27.35
- 邮箱：françois-jerome.authier@aphp.fr
-
Garches、France、法国、92380
- 主动，不招人
- Hôpital Raymond Poincaré, APHP
-
Lille、France、法国、59037
- 招聘中
- Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
-
接触：
- Céline TARD, Dr.
- 电话号码：+33 03.20.44.58.08
- 邮箱：celine.tard@chu-lille.fr
-
Limoges、France、法国、87000
- 招聘中
- Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
-
接触：
- Laurent MAGY, Pr.
- 电话号码：+33 05.55.05.65.61
- 邮箱：laurent.magy@chu-limoges.fr
-
Marseille、France、法国、13005
- 尚未招聘
- Hôpital de la Timone, APHM
-
接触：
- Shahram ATTARIAN, Pr.
- 电话号码：+33 04.91.38.65.79
- 邮箱：shahram.attarian@ap-hm.fr
-
Montpellier、France、法国、34000
- 邀请报名
- Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
-
Nancy、France、法国、54035
- 招聘中
- Chu Nancy
-
接触：
- Maud MICHAUD, Dr.
- 电话号码：+33 03.83.85.94.88
- 邮箱：m.michaud@chu-nancy.fr
-
Nantes、France、法国、44093
- 主动，不招人
- Hôtel-Dieu, CHU Nantes
-
Nice、France、法国、06001
- 招聘中
- Hôpital Pasteur, CHU de Nice
-
接触：
- Sabrina SACCONI, Pr.
- 电话号码：+33 04.92.03.90.02
- 邮箱：sacconi.s@chu-nice.fr
-
Paris、France、法国、75013
- 招聘中
- Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
-
接触：
- Olivier BENVENISTE, Pr.
- 电话号码：+33 01.42.16.10.88
- 邮箱：olivier.benveniste@aphp.fr
-
Reims、France、法国、51100
- 招聘中
- Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
-
接触：
- Loïs BOLKO, Dr.
- 电话号码：+33 03.26.78.44.70
- 邮箱：lbolko@chu-reims.fr
-
Saint-Etienne、France、法国、42270
- 招聘中
- Hôpital Bellevue, CHU Saint-Etienne
-
接触：
- Léonard FEASSON, Pr.
- 电话号码：+33 04.77.82.91.89
- 邮箱：leonard.feasson@univ-st-etienne.fr
-
Strasbourg、France、法国、67089
- 主动，不招人
- Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse、France、法国、31059
- 招聘中
- Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
-
接触：
- Pascal CINTAS, Dr.
- 电话号码：+33 05.61.77.94.40
- 邮箱：cintas.p@chu-toulouse.fr
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥45岁
- 临床试验期间育龄妇女的有效避孕
- 根据数据衍生标准定义 IBM 诊断（Llyod 等，2014）：患者必须满足以下三个标准才能诊断为 IBM：（1）手指屈肌或股四头肌无力； (2) 肌肉活检显示肌内膜炎症； (3) 肌肉活检显示非坏死肌纤维或边缘空泡侵入
- 能够在没有他人帮助的情况下步行 6 分钟（允许使用外部辅助设备 [例如手杖、助行器或助行车]）
- 患者知情并签署参与同意书，可能由值得信赖的人协助
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 患者受到监护、管理、司法保障或被剥夺自由
- 患有认知障碍或根据研究者的说法无法理解研究和/或给予知情同意的患者
- 股四头肌无力（手动肌肉测试，MRC）低于或等于 1
- FVC 或用力呼气量 (FEV) < 预测值的 50%
- 同时使用免疫调节药物，包括先前使用 JAK 抑制剂治疗，或作用于肌肉合成代谢或分解代谢的药物
- 开始鲁索替尼治疗前 4 周内接种活疫苗
禁忌鲁索替尼的合并症或活动性慢性疾病：
- 目前的活动性感染，包括乙型肝炎病毒 (HBV)、丙型肝炎病毒 (HCV)、人类免疫缺陷病毒、结核病或活动性 HIV 感染或结核病史（HBV 或 HCV 感染治愈并不反表明鲁索替尼）
- 基线时有症状性单纯疱疹感染或基线前 12 周内有症状性单纯疱疹感染史；如果是活动性水痘带状疱疹病毒 (VZV) 感染（带状疱疹或带状疱疹），则在抗病毒治疗（例如，带状疱疹）消退后可以纳入。 阿昔洛韦、伐昔洛韦）。 如果似乎有必要进行预防性治疗（以前有带状疱疹发作），可以在纳入前接种抗 VZV 重组疫苗 Shingrix™。
以下情况未经专家批准：
- 如果近期有心血管或血栓栓塞性疾病病史（<6 个月）（有记录的冠状病或因急性动脉血栓形成或中风或深静脉血栓形成或肺栓塞住院），需获得心脏病专家的批准。 如果研究者认为有必要，抗血小板聚集药物（阿司匹林）可以与鲁索替尼联合使用。
- 如果主动吸烟超过 20 包年或近期（<6 个月）有肿瘤疾病（尤其是皮肤癌）病史，需获得肿瘤科医生的批准
- 如果近期（<6 个月）有心血管或血栓栓塞疾病史以及未控制的心血管危险因素，则 SCORE 2 处的心血管风险非常高（红色）
- 史蒂文斯-约翰逊综合征或莱尔综合征的病史
- 血细胞减少（PNN ≤ 1.0 Giga/L 或血小板 ≤ 50 Giga/L 或血红蛋白 ≤ 8.5 g/dL）
- 活动性 SARS-CoV-2 感染（感染解决后即可纳入患者）
- 任何限制参与者参与研究能力的医疗状况
- 需要使用与鲁索替尼不相容的药物（见 7.4）
- 对 IMP 活性物质（鲁索替尼）或任何赋形剂（微晶纤维素、硬脂酸镁、无水二氧化硅胶体、羧甲基淀粉钠（A 型）、聚维酮 K30、羟丙基纤维素 300 至 600 cps、一水乳糖）过敏
- 不加入社会保障计划或其他社会保障计划，接受国家医疗援助的患者
- 据研究者称，可预见的无法参加方案中规定的所有就诊、治疗和措施
- 同时参加另一项人用医疗产品临床试验、医疗器械临床研究、涉及人类参与者的介入研究或在先前人用医疗产品临床试验结束时的排除期、临床试验对医疗设备的调查或涉及人类参与者的研究。
允许参与非干预性研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：实验组
实验组随机化。
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IBM 患者接受 ruxolitinib (JAKAVI®) 治疗，每次 15 毫克，每天两次，为期 12 个月。
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安慰剂比较：控制组
对照组随机化。
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IBM 患者在 12 个月内接受安慰剂治疗，每天两次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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6分钟步行距离（6MWT）：6分钟内步行的距离。治疗组患者优于安慰剂组
大体时间：12个月
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6MWT 在相距 25 m 的两个锥体之间的走廊中进行。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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IBM 患者中鲁索替尼的不良事件（安全性和耐受性）
大体时间：通过学习完成，即 15 个月
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根据 MedDRA 分类收集的不良事件
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通过学习完成，即 15 个月
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鲁索替尼对肌肉力量的治疗效果
大体时间：直到最后一次咨询，即 12 个月
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使用测力计量化肌肉力量
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直到最后一次咨询，即 12 个月
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鲁索替尼对整体肌肉状态的治疗肌肉功效
大体时间：直到最后一次咨询，即 12 个月
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使用体重秤和血清肌酸激酶 (CK) 水平测量整体肌肉状态
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直到最后一次咨询，即 12 个月
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呼吸能力
大体时间：12个月
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用力肺活量 (FVC) 测量
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12个月
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使用吞咽障碍问卷 (SDQ) 评估吞咽情况
大体时间：12个月
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通过吞咽障碍问卷（SDQ）测量吞咽障碍。
15 项。
总分从 0.5 到 44.5。
分数随着吞咽障碍而增加。
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12个月
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使用无残疾指数的健康评估问卷 (HAQ-DI) 评估生活质量
大体时间：12个月
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通过无残疾指数的健康评估问卷（HAQ-DI）测量生活质量的差异。
8 个维度的评分从 0（没有任何困难）到 3（无法做到）。
总体得分从0到3。得分越高，生活质量越低。
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12个月
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使用杜克大学健康档案评估生活质量
大体时间：12个月
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通过杜克大学健康档案测量生活质量差异的测量 - 杜克大学。 10 个维度。
总分从 0 到 100。
分数随着生活质量的提高而增加。
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12个月
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使用MRI的下肢定量肌肉组织，残留肌肉组织和疾病活性标记的脂肪替代品定量
大体时间：12个月
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在大腿Dixon MRI图片中计算的脂肪分数差异的测量
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：François Jérôme AUTHIER, Pr、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年5月27日
初级完成 (估计的)
2028年6月10日
研究完成 (估计的)
2028年9月10日
研究注册日期
首次提交
2024年7月26日
首先提交符合 QC 标准的
2024年7月31日
首次发布 (实际的)
2024年8月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月27日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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