Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ruxolitinib-behandeling bij Inclusion Body-myositis (BIGTIM)

27 mei 2026 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Interferon-γ blokkeren door Ruxolitinib voor de behandeling van Inclusion Body Myositis: een fase IIb-onderzoek

Raadpleeg het gedeelte 'Gedetailleerde beschrijving'.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een fase II/III gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie om de werkzaamheid en veiligheid van Ruxolitinib te bepalen bij de behandeling van proefpersonen met Inclusion Body Myositis (IBM) IBM is de meest voorkomende idiopathische immuunmyopathie (IIM) op oudere leeftijd 45, pathologisch gekenmerkt door de combinatie van intramusculaire ontsteking en degeneratieve kenmerken. Het verschilt van andere IIM's door zijn chronische evolutie en ongevoeligheid voor gewone immunomodulerende medicijnen, wat leidt tot duidelijke invaliditeit en slechte kwaliteit van leven. Histologische en moleculaire analyses van spierbiopten van IBM-patiënten lieten een intense spiertype II-interferon (IFNγ) signatuur zien, sterker dan waargenomen bij andere IIM's. In vitro en in vivo experimentele onderzoeken hebben aangetoond dat IFNγ myosuppressieve effecten uitoefent via activering van de JAK/STAT-route, die de degeneratieve kenmerken nabootst die bij IBM worden waargenomen, en dat deze effecten kunnen worden voorkomen door de JAK-remmer ruxolitinib.

Hypothese/Doelstelling: Ruxolitinib zou een effectieve therapie voor IBM kunnen zijn. Het doel is om de therapeutische effecten ervan in IBM te evalueren.

Methode: Vergelijkend, multicenter, gerandomiseerd, superioriteits-, placebogecontroleerd, dubbelblind fase 2-onderzoek met parallelle groepen. 60 IBM-patiënten die ten minste 6 minuten kunnen lopen, worden gerandomiseerd in twee groepen (30/groep) en krijgen gedurende 1 jaar ofwel ruxolitinib 15 mgx2/d ofwel een placebo. Evaluatie omvat 6MWT, kwantificering van spierkracht, functionele schalen, respiratoire functionele test en spier-MRI.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

80

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
    • France
      • Angers, France, Frankrijk, 49100
        • Aanmelden op uitnodiging
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Frankrijk, 64109
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Centre Hospitalier de La Cote Basque
      • Besançon, France, Frankrijk, 25030
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Frankrijk, 33076
        • Actief, niet wervend
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Frankrijk, 29200
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Frankrijk, 69500
        • Actief, niet wervend
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Frankrijk, 14000
        • Werving
        • CHU Caen Normandie
        • Contact:
      • Créteil, France, Frankrijk, 94010
      • Garches, France, Frankrijk, 92380
        • Actief, niet wervend
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Frankrijk, 59037
        • Werving
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Contact:
      • Limoges, France, Frankrijk, 87000
        • Werving
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Contact:
      • Marseille, France, Frankrijk, 13005
        • Nog niet aan het werven
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Contact:
      • Montpellier, France, Frankrijk, 34000
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Frankrijk, 54035
        • Werving
        • CHU Nancy
        • Contact:
      • Nantes, France, Frankrijk, 44093
        • Actief, niet wervend
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Frankrijk, 06001
        • Werving
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Contact:
      • Paris, France, Frankrijk, 75013
        • Werving
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Contact:
      • Reims, France, Frankrijk, 51100
        • Werving
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Contact:
      • Saint-Etienne, France, Frankrijk, 42270
      • Strasbourg, France, Frankrijk, 67089
        • Actief, niet wervend
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Frankrijk, 31059
        • Werving
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 45 jaar
  • Effectieve anticonceptie voor de duur van het klinische onderzoek voor vruchtbare vrouwen in de vruchtbare leeftijd
  • Gedefinieerde diagnose van IBM volgens uit gegevens afgeleide criteria (Llyod et al, 2014): De patiënt moet aan de drie volgende criteria voldoen om de diagnose IBM te krijgen: (1) zwakte van de vingerflexoren of quadriceps; en (2) spierbiopsie die endomysiale ontsteking aantoont; en (3) spierbiopsie die invasie van niet-necrotische spiervezels of omrande vacuolen aantoont
  • Om 6 minuten te kunnen lopen zonder hulp van een andere persoon (externe hulpmiddelen toegestaan ​​[bijv. wandelstokken, rollators of rollators])
  • Patiënt geïnformeerd en toestemming voor deelname getekend, eventueel bijgestaan ​​door een vertrouwenspersoon

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Patiënt onder curatele, curatele, rechtsbescherming of vrijheidsberoving
  • Patiënt met cognitieve stoornissen of volgens de onderzoeker niet in staat het onderzoek te begrijpen en/of geïnformeerde toestemming te geven
  • Zwakte van de quadriceps (handmatige spiertesten, MRC) lager dan of gelijk aan 1
  • FVC of geforceerd expiratoir volume (FEV) < 50% van de voorspelde waarde
  • Gelijktijdig gebruik van immunomodulerende geneesmiddelen, waaronder eerdere behandeling met JAK-remmer, of medicijnen die inwerken op spieranabolisme of katabolisme
  • Levend vaccin binnen 4 weken vóór aanvang van de behandeling met ruxolitinib

  • Comorbiditeit of actieve chronische ziekte die ruxolitinib contra-indiceert:

    • Huidige actieve infecties, waaronder het hepatitis B-virus (HBV), het hepatitis C-virus (HCV), humane immunodeficiëntievirussen, tuberculose of een voorgeschiedenis van actieve HIV-infectie of tuberculose (genezen infectie door HBV of HCV vormt geen contra-indicatie voor ruxolitinib)
    • Symptomatische herpes simplex-infectie bij baseline of voorgeschiedenis van symptomatische herpes simplex-infectie binnen 12 weken voorafgaand aan baseline; in geval van een actieve infectie met het Varicella-Zoster Virus (VZV) (herpes zoster of gordelroos) is opname mogelijk nadat deze is verdwenen onder antivirale behandeling (bijv. aciclovir, valaciclovir). Als preventieve behandeling noodzakelijk lijkt (eerdere zona-episodes), kan het anti-VZV-recombinante vaccin Shingrix™ vóór opname worden toegediend.

    • Het ontbreken van toestemming van een specialist in de volgende gevallen:

      • Toestemming van een cardioloog in geval van een recente geschiedenis (<6 maanden) van cardiovasculaire of trombo-embolische aandoeningen (gedocumenteerde coronaropathie of ziekenhuisopname voor acute arteriële trombose of beroerte of diepe veneuze trombose of longembolie). Een geneesmiddel dat de bloedplaatjesaggregatie tegengaat (aspirine) kan in verband worden gebracht met ruxolitinib als de onderzoeker dit noodzakelijk acht.
      • Goedkeuring van de oncoloog in geval van actief roken gedurende meer dan 20 pakjaren of een recente geschiedenis (<6 maanden) van neoplastische ziekten (vooral huidkanker)
    • Zeer hoog cardiovasculair risico (rode kleur) bij SCORE 2 in geval van een recente geschiedenis (<6 maanden) van cardiovasculaire of trombo-embolische aandoeningen en niet-gecontroleerde cardiovasculaire risicofactoren
    • Geschiedenis van het syndroom van Stevens-Johnson of het syndroom van Lyell
    • Cytopenie (PNN ≤ 1,0 Giga/L of bloedplaatjes ≤ 50 Giga/L of hemoglobine ≤ 8,5 g/dL)
  • Actieve SARS-CoV-2-infectie (patiënt kan worden opgenomen zodra de infectie is verdwenen)
  • Elke medische aandoening die de mogelijkheid van de deelnemer om aan het onderzoek deel te nemen beperkt
  • Noodzaak om een ​​geneesmiddel te gebruiken dat onverenigbaar is met ruxolitinib (zie 7.4)
  • Overgevoeligheid voor de werkzame stof van het IMP (ruxolitinib) of voor één van de hulpstoffen (microkristallijne cellulose, magnesiumstearaat, watervrij colloïdaal siliciumdioxide, natriumcarboxymethylzetmeel (type A), povidon K30, hydroxypropylcellulose 300 tot 600 cps, lactosemonohydraat)
  • Niet aangesloten bij een socialezekerheidsstelsel of een ander socialebeschermingsstelsel, patiënt die medische bijstand ontvangt
  • Voorzienbaar onvermogen, volgens de onderzoeker, om deel te nemen aan alle bezoeken, behandelingen en maatregelen waarin het protocol voorziet
  • Gelijktijdige deelname aan een andere klinische proef met een medisch product voor menselijk gebruik, aan een klinisch onderzoek met een medisch hulpmiddel, aan een interventioneel onderzoek waarbij menselijke deelnemers betrokken zijn of aan de uitsluitingsperiode aan het einde van een eerdere klinische proef met een medisch product voor menselijk gebruik, een klinische onderzoek op een medisch hulpmiddel, of onderzoek waarbij menselijke deelnemers betrokken zijn.

Deelname aan niet-interventioneel onderzoek is toegestaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimentele groep
Randomisatie in experimentele groep.
Geneesmiddel: Ruxolitinib
IBM-patiënten behandeld met ruxolitinib (JAKAVI®), 15 mg per os, tweemaal daags, gedurende 12 maanden.
Placebo-vergelijker: Controlegroep
Randomisatie in controlegroep.
Geneesmiddel: Placebo
IBM-patiënten behandeld met placebo, tweemaal daags, gedurende 12 maanden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
6 minuten loopafstand (6MWT): Een afstand gelopen in 6 minuten. superieur bij behandelde patiënten in vergelijking met de placebogroep
Tijdsspanne: 12 maanden
De 6MWT wordt uitgevoerd in een gang, tussen twee kegels gescheiden door een afstand van 25 meter.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen (veiligheid en verdraagbaarheid) van ruxolitinib bij IBM-patiënten
Tijdsspanne: Via afronding van de studie, dat wil zeggen 15 maanden
Bijwerkingen verzameld volgens de MedDRA-classificatie
Via afronding van de studie, dat wil zeggen 15 maanden
Therapeutische spiereffectiviteit van ruxolitinib op de spierkracht
Tijdsspanne: Tot het laatste consult, dat wil zeggen 12 maanden
Kwantificering van spierkracht met behulp van een rollenbank
Tot het laatste consult, dat wil zeggen 12 maanden
Therapeutische spiereffectiviteit van ruxolitinib op de algehele spierstatus
Tijdsspanne: Tot het laatste consult, dat wil zeggen 12 maanden
Meting van de algehele spierstatus met behulp van schalen en serumcreatinekinase (CK)-waarden
Tot het laatste consult, dat wil zeggen 12 maanden
Ademhalingsvermogen
Tijdsspanne: 12 maanden
Geforceerde meting van de vitale capaciteit (FVC).
12 maanden
Evalueer het slikken met behulp van de Swallowing Disturbance Questionnaire (SDQ)
Tijdsspanne: 12 maanden
Meting van de slikstoornissen via Swallowing Disturbance Questionnaire (SDQ). 15 artikelen. Totaalscore van 0,5 tot 44,5. De score stijgt bij de slikstoornissen.
12 maanden
Evalueer de kwaliteit van leven met behulp van de Health Assessment Questionnaire zonder Disability Index (HAQ-DI)
Tijdsspanne: 12 maanden
Meting van het verschil in levenskwaliteit gemeten met de Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI). 8 dimensies beoordeeld van 0 (zonder enige moeite) tot 3 (niet in staat om te doen). Totaalscore van 0 tot 3. Hoe hoger de score, hoe lager de kwaliteit van leven.
12 maanden
Evalueer de kwaliteit van leven met behulp van het Duke-gezondheidsprofiel
Tijdsspanne: 12 maanden
Meting van het verschil in levenskwaliteit gemeten aan de hand van het Duke gezondheidsprofiel - The Duke. 10 afmetingen. Totaalscore van 0 tot 100. De score stijgt met de kwaliteit van leven.
12 maanden
Kwantificering van de onderste ledematen van vetvervanging van spierweefsel, restspierweefsel en markers van ziekteactiviteit met behulp van MRI
Tijdsspanne: 12 maanden
Meting van de verschillen in vetfractiewaarde berekend op dij Dixon MRI -afbeeldingen
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Onderzoekers

  • Studie directeur: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

10 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

10 september 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP220829

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De gegevens zijn eigendom van Assistance Publique - Hopitaux de Paris. Neem contact op met de sponsor voor meer informatie.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Inclusie Lichaamsmyositis, sporadisch

Klinische onderzoeken op Ruxolitinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren