Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ruksolitinibihoito inkluusiokehon myosiitin hoidossa (BIGTIM)

keskiviikko 27. toukokuuta 2026 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Interferoni-y:n estäminen ruksolitinibillä inkluusiokehon myosiitin hoitoon: vaiheen IIb koe

Katso "Yksityiskohtainen kuvaus" -osio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaiheen II/III satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus ruksolitinibin tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi potilaiden hoidossa, joilla on inkluusiokehomyosiitti (IBM) IBM on yleisin yli-iän idiopaattinen immuunimyopatia (IIM) 45, jolle on patologisesti ominaista lihaksensisäisen tulehduksen ja rappeuttavien piirteiden yhdistelmä. Se eroaa muista IIM:istä kroonisen evoluutionsa ja tavallisten immunomoduloivien lääkkeiden vastustuskyvyn vuoksi, mikä johtaa huomattavaan vammaisuuteen ja huonoon elämänlaatuun. IBM-potilaiden lihasbiopsioiden histologiset ja molekyylianalyysit osoittivat voimakasta lihaksen tyypin II interferonin (IFNy) allekirjoitusta, joka oli vahvempi kuin muissa IIM:issä. In vitro- ja in vivo -kokeelliset tutkimukset osoittivat, että IFNy:lla on myosuppressiivisia vaikutuksia JAK/STAT-reitin aktivaation kautta, mikä jäljittelee IBM:ssä havaittuja rappeuttavia piirteitä, ja että nämä vaikutukset voidaan estää JAK-inhibiittori ruksolitinibillä.

Hypoteesi/tavoite: Ruksolitinibi voisi olla tehokas hoito IBM:lle. Tavoitteena on arvioida sen terapeuttisia vaikutuksia IBM:ssä.

Menetelmä: Vertaileva, monikeskus, satunnaistettu, rinnakkaisryhmä, paremmuus, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, vaiheen 2 koe. 60 IBM-potilasta, jotka pystyvät kävelemään vähintään 6 minuutin ajan, satunnaistetaan kahteen ryhmään (30/ryhmä), ja he saavat joko ruksolitinibia 15 mgx2/d tai lumelääkettä 1 vuoden ajan. Arviointi sisältää 6MWT:n, lihasvoiman kvantifioinnin, toiminnalliset asteikot, hengitystoimintotestin ja lihasten MRI:n.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

80

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
    • France
      • Angers, France, Ranska, 49100
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Ranska, 64109
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon, France, Ranska, 25030
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Ranska, 33076
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Ranska, 29200
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Ranska, 69500
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Ranska, 14000
        • Rekrytointi
        • CHU Caen Normandie
        • Ottaa yhteyttä:
      • Créteil, France, Ranska, 94010
        • Rekrytointi
        • Hôpital Henri-Mondor, APHP
        • Ottaa yhteyttä:
      • Garches, France, Ranska, 92380
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Ranska, 59037
        • Rekrytointi
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Ottaa yhteyttä:
      • Limoges, France, Ranska, 87000
        • Rekrytointi
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Ottaa yhteyttä:
      • Marseille, France, Ranska, 13005
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Ottaa yhteyttä:
      • Montpellier, France, Ranska, 34000
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Ranska, 54035
        • Rekrytointi
        • CHU Nancy
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nantes, France, Ranska, 44093
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Ranska, 06001
        • Rekrytointi
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Ottaa yhteyttä:
      • Paris, France, Ranska, 75013
        • Rekrytointi
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Ottaa yhteyttä:
      • Reims, France, Ranska, 51100
        • Rekrytointi
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Ottaa yhteyttä:
      • Saint-Etienne, France, Ranska, 42270
        • Rekrytointi
        • Hôpital Bellevue, CHU Saint-Etienne
        • Ottaa yhteyttä:
      • Strasbourg, France, Ranska, 67089
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Ranska, 31059
        • Rekrytointi
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 45 vuotta
  • Tehokas ehkäisy hedelmällisessä iässä oleville naisille kliinisen tutkimuksen ajan
  • Määritelty IBM:n diagnoosi tiedoista johdettujen kriteerien mukaan (Llyod et al, 2014): Potilaan on täytettävä kolme seuraavaa kriteeriä, jotta hänet voidaan diagnosoida IBM:ksi: (1) sormen koukistaja tai nelipäinen lihasheikkous; ja (2) lihaskoepala, joka osoittaa endomysiaalisen tulehduksen; ja (3) lihasbiopsia, joka osoittaa ei-nekroottisten lihaskuitujen tai reunuksellisten vakuolien tunkeutumisen
  • Pystyy kävelemään 6 minuuttia ilman toisen henkilön apua (ulkoiset apulaitteet sallitaan [esim. kepit, kävelijät tai rollaattorit])
  • Potilaalle tiedotettu osallistumisesta ja hän on allekirjoittanut suostumuksensa osallistumiseen, mahdollisesti luotetun henkilön avustamana

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai imetys
  • Potilas, joka on holhouksen, kuraattorin, oikeusturvan tai vapaudenriistyksen alainen
  • Potilas, jolla on kognitiivisia häiriöitä tai ei tutkijan mukaan kykene ymmärtämään tutkimusta ja/tai antamaan tietoon perustuvaa suostumusta
  • Nelipään heikkous (manuaalinen lihastestaus, MRC) alle tai yhtä suuri kuin 1
  • FVC tai pakotettu uloshengitystilavuus (FEV) < 50 % ennustetusta arvosta
  • Immunomoduloivien lääkkeiden samanaikainen käyttö, mukaan lukien aikaisempi hoito JAK-estäjillä, tai lääkkeet, jotka vaikuttavat lihasten anaboliaan tai kataboliaan
  • Elävä rokote 4 viikon sisällä ennen ruksolitinibihoidon aloittamista

  • Samanaikainen tai aktiivinen krooninen sairaus, joka on ruksolitinibin vasta-aiheinen:

    • Nykyiset aktiiviset infektiot, mukaan lukien hepatiitti B -virus (HBV), hepatiitti C -virus (HCV), ihmisen immuunikatovirukset, tuberkuloosi tai aiempi aktiivinen HIV-infektio tai tuberkuloosi (HBV- tai HCV-infektio ei ole vasta-aihe ruksolitinibille)
    • Oireinen herpes simplex -infektio lähtötilanteessa tai oireinen herpes simplex -infektio 12 viikon aikana ennen lähtötilannetta; Jos kyseessä on aktiivinen Varicella-Zoster-virus (VZV) -infektio (herpes zoster tai vyöruusu), sisällyttäminen on mahdollista sen jälkeen, kun se on hävinnyt antiviraalisella hoidolla (esim. asykloviiri, valasikloviiri). Jos ennaltaehkäisevä hoito vaikuttaa tarpeelliselta (aiemmat aluekohtaukset), VZV-vastainen yhdistelmärokote Shingrix™ voidaan antaa ennen sisällyttämistä.

    • Asiantuntijan hyväksynnän puute seuraavissa tapauksissa:

      • Kardiologin hyväksyntä, jos lähihistoriassa (< 6 kk) on sydän- ja verisuonitauti tai tromboembolinen sairaus (dokumentoitu koronaropatia tai sairaalahoito akuutin valtimotromboosin tai aivohalvauksen tai syvän laskimotromboosin tai keuhkoembolian vuoksi). Verihiutaleiden aggregaatiota estävä lääke (aspiriini) voidaan yhdistää ruksolitinibiin, jos tutkija katsoo sen tarpeelliseksi.
      • Onkologin hyväksyntä aktiiviselle tupakoinnille yli 20 pakkausvuotta tai äskettäin (alle 6 kuukautta) kasvainsairautta (erityisesti ihosyöpiä)
    • Erittäin korkea kardiovaskulaarinen riski (punainen väri) arvolla 2, jos äskettäin (alle 6 kuukautta) on ollut sydän- ja verisuonisairauksia tai tromboembolisia sairauksia ja kontrolloimattomia kardiovaskulaarisia riskitekijöitä
    • Stevens-Johnsonin oireyhtymän tai Lyellin oireyhtymän historia
    • Sytopenia (PNN ≤ 1,0 giga/l tai verihiutaleet ≤ 50 giga/l tai hemoglobiini ≤ 8,5 g/dl)
  • Aktiivinen SARS-CoV-2-infektio (potilas voidaan ottaa mukaan, kun infektio on ratkaistu)
  • Mikä tahansa sairaus, joka rajoittaa osallistujan mahdollisuuksia osallistua tutkimukseen
  • Tarve käyttää ruksolitinibin kanssa yhteensopimatonta lääkettä (ks. 7.4)
  • Yliherkkyys IMP:n vaikuttavalle aineelle (ruksolitinibille) tai jollekin apuaineelle (mikrokiteinen selluloosa, magnesiumstearaatti, vedetön kolloidinen piidioksidi, natriumkarboksimetyylitärkkelys (tyyppi A), povidoni K30, hydroksipropyyliselluloosa, 300-600 cps, laktoosimonohydraatti
  • Ei kuulu sosiaaliturvajärjestelmään tai muuhun sosiaaliturvajärjestelmään, valtion sairaanhoitoapua saava potilas
  • Tutkijan mukaan ennakoitavissa oleva kyvyttömyys osallistua kaikkiin protokollan mukaisiin käynteihin, hoitoihin ja toimenpiteisiin
  • Samanaikainen osallistuminen toiseen ihmisille tarkoitetun lääketieteellisen tuotteen kliiniseen tutkimukseen, lääkinnällisen laitteen kliiniseen tutkimukseen, interventiotutkimukseen, johon osallistuu ihmisiä, tai poissulkemisjaksoon ihmisille tarkoitetun lääkevalmisteen edellisen kliinisen tutkimuksen lopussa, kliininen lääketieteellistä laitetta koskeva tutkimus tai tutkimus, johon osallistuu ihmisiä.

Osallistuminen ei-interventiotutkimukseen on sallittua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen ryhmä
Satunnaistaminen koeryhmässä.
Lääke: Ruksolitinibi
IBM-potilaat, joita hoidettiin ruksolitinibillä (JAKAVI®), 15 mg per os, kahdesti päivässä, 12 kuukauden ajan.
Placebo Comparator: Kontrolliryhmä
Satunnaistaminen kontrolliryhmässä.
Lääke: Plasebo
IBM-potilaat, joita hoidettiin lumelääkkeellä kahdesti päivässä 12 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
6 minuutin kävelymatka (6MWT): Kävelymatka 6 minuutissa. parempia hoidetuilla potilailla verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: 12 kuukautta
6MWT suoritetaan käytävässä kahden kartion välissä, joita erottaa 25 metrin etäisyys.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ruksolitinibin haittatapahtumat (turvallisuus ja siedettävyys) IBM-potilailla
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta eli 15 kuukautta
Haittatapahtumat on kerätty MedDRA-luokituksen mukaan
Opintojen suorittamisen kautta eli 15 kuukautta
Ruksolitinibin terapeuttinen lihasteho lihasvoimaan
Aikaikkuna: Viimeiseen konsultaatioon, eli 12 kuukautta
Lihasvoiman kvantifiointi dynamometrillä
Viimeiseen konsultaatioon, eli 12 kuukautta
Ruksolitinibin terapeuttinen lihasten tehokkuus lihasten yleistilaan
Aikaikkuna: Viimeiseen konsultaatioon, eli 12 kuukautta
Lihasten kokonaistilan mittaaminen asteikoilla ja seerumin kreatiinikinaasin (CK) tasoilla
Viimeiseen konsultaatioon, eli 12 kuukautta
Hengityskyky
Aikaikkuna: 12 kuukautta
FVC-mittaus
12 kuukautta
Arvioi nieleminen käyttämällä nielemishäiriökyselyä (SDQ)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Nielemishäiriöiden mittaaminen Swallowing Disturbance Questionnairen (SDQ) avulla. 15 kohdetta. Kokonaispisteet 0,5 - 44,5. Pisteet kasvavat nielemishäiriöiden myötä.
12 kuukautta
Arvioi elämänlaatua Health Assessment Questionnaire -kyselylomakkeella ilman vammaisuusindeksiä (HAQ-DI)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Elämänlaadun eron mittaaminen Health Assessment Questionnaire -kyselyllä ilman vammaisuusindeksiä (HAQ-DI). 8 ulottuvuutta arvosanalla 0 (ilman vaikeuksia) 3:een (ei voi tehdä). Kokonaispisteet 0-3. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
12 kuukautta
Arvioi elämänlaatua Duken terveysprofiilin avulla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Elämänlaadun eron mittaus Duken terveysprofiililla mitattuna - The Duke. 10 mitat. Kokonaispisteet 0-100. Pisteet kasvavat elämänlaadun myötä.
12 kuukautta
Lihaskudoksen, jäännöslihaskudoksen ja taudin aktiivisuuden markkerien rasvan korvaamisen alaraajojen kvantifiointi MRI: llä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Rasvaosan arvon erojen mittaus, joka on laskettu reidet Dixon MRI -kuviin
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Opintojohtaja: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. toukokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 10. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 10. syyskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 2. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APHP220829

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tiedot ovat assistenttipublique - hopitaux de paris omaisuutta, ota yhteyttä sponsoriin saadaksesi lisätietoja.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ruksolitinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa