Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinib-behandling ved inklusionskropsmyositis (BIGTIM)

27. maj 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Blokering af interferon-γ af Ruxolitinib til behandling af inklusionskropsmyositis: et fase IIb-forsøg

Se afsnittet "Detaljeret beskrivelse".

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase II/III randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenterstudie til bestemmelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​Ruxolitinib i behandlingen af ​​patienter med inklusionskropsmyositis (IBM) IBM er den hyppigste idiopatiske immunmyopati (IIM) over alderen 45, patologisk karakteriseret ved kombinationen af ​​intramuskulær inflammation og degenerative egenskaber. Det adskiller sig fra andre IIM'er ved dets kroniske udvikling og modstandsdygtighed over for almindelige immunmodulerende lægemidler, der fører til markant handicap og dårlig livskvalitet. Histologiske og molekylære analyser af muskelbiopsier fra IBM-patienter viste intens muskulær type II interferon (IFNγ) signatur, stærkere end observeret i andre IIM'er. In vitro og in vivo eksperimentelle undersøgelser viste, at IFNγ udøver myosuppressive virkninger gennem aktivering af JAK/STAT pathway, der efterligner de degenerative egenskaber observeret i IBM, og at disse virkninger kan forhindres af JAK-hæmmer ruxolitinib.

Hypotese/formål: Ruxolitinib kunne være en effektiv terapi for IBM. Målet er at evaluere dets terapeutiske virkninger i IBM.

Metode: Komparativ, multicenter, randomiseret, parallelgruppe, overlegenhed, placebokontrolleret, dobbeltblindet, fase 2 forsøg. 60 IBM-patienter, der er i stand til at gå i mindst 6 minutter, vil blive randomiseret i to grupper (30/gruppe) og modtaget enten ruxolitinib 15mgx2/d eller placebo i løbet af 1 år. Evaluering inkluderer 6MWT, muskelstyrkekvantificering, funktionelle skalaer, respiratorisk funktionel test og muskel-MR.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
    • France
      • Angers, France, Frankrig, 49100
        • Tilmelding efter invitation
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Frankrig, 64109
        • Tilmelding efter invitation
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon, France, Frankrig, 25030
        • Tilmelding efter invitation
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Frankrig, 33076
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Frankrig, 29200
        • Tilmelding efter invitation
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Frankrig, 69500
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Frankrig, 14000
        • Rekruttering
        • CHU Caen Normandie
        • Kontakt:
      • Créteil, France, Frankrig, 94010
      • Garches, France, Frankrig, 92380
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Frankrig, 59037
        • Rekruttering
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Kontakt:
      • Limoges, France, Frankrig, 87000
        • Rekruttering
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Kontakt:
      • Marseille, France, Frankrig, 13005
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Kontakt:
      • Montpellier, France, Frankrig, 34000
        • Tilmelding efter invitation
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Frankrig, 54035
        • Rekruttering
        • CHU Nancy
        • Kontakt:
      • Nantes, France, Frankrig, 44093
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Frankrig, 06001
        • Rekruttering
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Kontakt:
      • Paris, France, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Kontakt:
      • Reims, France, Frankrig, 51100
        • Rekruttering
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Kontakt:
      • Saint-Etienne, France, Frankrig, 42270
      • Strasbourg, France, Frankrig, 67089
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 45 år
  • Effektiv prævention i hele det kliniske forsøg til fertile kvinder i den fødedygtige alder
  • Defineret diagnose af IBM i henhold til data-afledte kriterier (Llyod et al, 2014): Patienten skal opfylde de tre følgende kriterier for at blive diagnosticeret som IBM: (1) finger flexor eller quadriceps svaghed; og (2) muskelbiopsi, der viser endomysial inflammation; og (3) muskelbiopsi, der viser invasion af ikke-nekrotiske muskelfibre eller kantede vakuoler
  • At kunne gå 6 minutter uden hjælp fra en anden person (eksterne hjælpeanordninger tilladt [f.eks. stokke, rollatorer eller rollatorer])
  • Patient informeret og efter at have underskrevet samtykke til deltagelse, eventuelt assisteret af en betroet person

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Patient under værgemål, kuratorskab, retsværn eller frihedsberøvet
  • Patient med kognitive lidelser eller ude af stand, ifølge investigator, til at forstå undersøgelsen og/eller give informeret samtykke
  • Quadriceps-svaghed (manuel muskeltestning, MRC) under eller lig med 1
  • FVC eller forceret eksspiratorisk volumen (FEV) < 50 % af forudsagt værdi
  • Samtidig brug af immunmodulerende lægemidler, herunder tidligere behandling med JAK-hæmmer, eller medicin, der virker på muskelanabolisme eller katabolisme
  • Levende vaccine inden for 4 uger før start af ruxolitinib-behandling

  • Comorbiditet eller aktiv kronisk sygdom, som kontraindikerer ruxolitinib:

    • Aktuelle aktive infektioner, herunder hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV), humane immundefektvira, tuberkulose eller historie med aktiv HIV-infektion eller tuberkulose (helbredt infektion med HBV eller HCV modvirker ikke ruxolitinib)
    • Symptomatisk herpes simplex-infektion ved baseline eller historie med symptomatisk herpes simplex-infektion inden for 12 uger før baseline; i tilfælde af aktiv Varicella-Zoster Virus (VZV) infektion (herpes zoster eller helvedesild) er inklusion mulig efter dets opløsning under antiviral behandling (f.eks. acyclovir, valaciclovir). Hvis forebyggende behandling synes nødvendig (tidligere episoder af zona), kan anti-VZV rekombinant vaccine Shingrix™ administreres før inklusion.

    • Manglende specialistgodkendelse i følgende tilfælde:

      • Kardiologs godkendelse i tilfælde af nyere historie (<6 måneder) med kardiovaskulær eller tromboembolisk sygdom (dokumenteret koronaropati eller hospitalsindlæggelse for akut arteriel trombose eller slagtilfælde eller dyb venetrombose eller lungeemboli). Lægemiddel mod trombocytaggregation (aspirin) kan associeres med ruxolitinib, hvis efterforskeren finder det nødvendigt.
      • Onkologs godkendelse i tilfælde af aktiv rygning i mere end 20 pakkeår eller nyere historie (<6 måneder) med neoplastisk sygdom (især hudkræft)
    • Meget høj kardiovaskulær risiko (rød farve) ved SCORE 2 i tilfælde af nyere historie (<6 måneder) med kardiovaskulær eller tromboembolisk sygdom og ikke-kontrollerede kardiovaskulære risikofaktorer
    • Anamnese med Stevens-Johnsons syndrom eller Lyells syndrom
    • Cytopeni (PNN ≤ 1,0 Giga/L eller blodplader ≤ 50 Giga/L eller hæmoglobin ≤ 8,5 g/dL)
  • Aktiv SARS-CoV-2-infektion (patient kan inkluderes, når infektionen er løst)
  • Enhver medicinsk tilstand, der begrænser deltagerens mulighed for at deltage i undersøgelsen
  • Nødvendigheden af ​​at bruge et lægemiddel, der er uforeneligt med ruxolitinib (se 7.4)
  • Overfølsomhed over for IMP's aktive stof (ruxolitinib) eller over for et eller flere af hjælpestofferne (Mikrokrystallinsk cellulose, magnesiumstearat, kolloid vandfri silica, natriumcarboxymethylstivelse (Type A), povidon K30, hydroxypropylcellulose 300 til 600 cps, lactosemonohydrat)
  • Ikke-tilslutning til en social sikringsordning eller til en anden social sikringsordning, patient på statslig lægehjælp
  • Forudsigelig manglende evne, ifølge investigator, til at deltage i alle de besøg, behandlinger og foranstaltninger, der er fastsat i protokollen
  • Samtidig deltagelse i et andet klinisk forsøg med medicinske produkter til human brug, til en klinisk undersøgelse på et medicinsk udstyr, til interventionsundersøgelse, der involverer menneskelige deltagere eller i udelukkelsesperioden ved afslutningen af ​​et tidligere klinisk forsøg med medicinsk produkt til human brug, en klinisk undersøgelse på et medicinsk udstyr eller undersøgelse, der involverer menneskelige deltagere.

Deltagelse i ikke-interventionel forskning er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel gruppe
Randomisering i forsøgsgruppe.
Medicin: Ruxolitinib
IBM-patienter behandlet med ruxolitinib (JAKAVI®), 15 mg per os, to gange dagligt i løbet af 12 måneder.
Placebo komparator: Kontrolgruppe
Randomisering i kontrolgruppe.
Medicin: Placebo
IBM-patienter behandlet med placebo to gange dagligt i løbet af 12 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6 minutters gangafstand (6MWT): En gået afstand på 6 min. overlegen hos behandlede patienter sammenlignet med placebogruppen
Tidsramme: 12 måneder
6MWT udføres i en korridor mellem to kegler adskilt med en afstand på 25 m.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet) af ruxolitinib hos IBM-patienter
Tidsramme: Gennem studieafslutning det vil sige 15 måneder
Bivirkninger indsamlet i henhold til MedDRA-klassifikationen
Gennem studieafslutning det vil sige 15 måneder
Terapeutisk muskulær effekt af ruxolitinib på muskelstyrke
Tidsramme: Indtil sidste konsultation, det vil sige 12 måneder
Kvantificering af muskelstyrke ved hjælp af dynamometer
Indtil sidste konsultation, det vil sige 12 måneder
Terapeutisk muskulær effekt af ruxolitinib på overordnet muskelstatus
Tidsramme: Indtil sidste konsultation, det vil sige 12 måneder
Måling af overordnet muskelstatus ved hjælp af skalaer og serum kreatinkinase (CK) niveauer
Indtil sidste konsultation, det vil sige 12 måneder
Åndedrætsevne
Tidsramme: 12 måneder
Måling af forceret vitalkapacitet (FVC).
12 måneder
Evaluer synke ved hjælp af Swallowing Disturbance Questionnaire (SDQ)
Tidsramme: 12 måneder
Måling af synkeforstyrrelserne via Swallowing Disturbance Questionnaire (SDQ). 15 genstande. Samlet score fra 0,5 til 44,5. Scoren stiger med synkebesværene.
12 måneder
Evaluer livskvalitet ved hjælp af Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI)
Tidsramme: 12 måneder
Måling af forskellen i livskvalitet målt ved Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI). 8 dimensioner vurderet fra 0 (uden problemer) til 3 (kan ikke gøres). Samlet score fra 0 til 3. Jo højere score, jo lavere livskvalitet.
12 måneder
Evaluer livskvalitet ved hjælp af Duke sundhedsprofil
Tidsramme: 12 måneder
Måling af forskellen i livskvalitet målt ved Duke sundhedsprofil - The Duke. 10 dimensioner. Samlet score fra 0 til 100. Scoren stiger med livskvaliteten.
12 måneder
Kvantificering af underekstremitet af fedtudskiftning af muskelvæv, resterende muskelvæv og markører for sygdomsaktivitet ved hjælp af MR
Tidsramme: 12 måneder
Måling af forskellene i fedtfraktionsværdi beregnet på lår Dixon MRI -billeder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Studieleder: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

10. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

10. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

2. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP220829

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Data ejes af assistance publique - hopetaux de paris, kontakt venligst sponsor for yderligere information.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inclusion Body Myositis, Sporadisk

Kliniske forsøg med Ruxolitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner