Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ruxolitinib kezelés zárványtesti myositisben (BIGTIM)

2026. május 27. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Interferon-γ blokkolása ruxolitinib által az inkluzív test myositisének kezelésére: IIb fázisú vizsgálat

Lásd a "Részletes leírás" részt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

II/III. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a ruxolitinib hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására zárványtest-myositisben (IBM) szenvedő betegek kezelésében Az IBM a leggyakoribb idiopátiás immunmyopathia (IIM) az életkor felett 45, kórosan az intramuszkuláris gyulladás és a degeneratív jellemzők kombinációja jellemzi. A többi IIM-től abban különbözik, hogy krónikusan fejlődik, és ellenáll a gyakori immunmoduláló szerekkel szemben, ami jelentős fogyatékossághoz és rossz életminőséghez vezet. Az IBM-betegek izombiopsziáinak szövettani és molekuláris analízise intenzív izom-II-es típusú interferon (IFNγ) aláírást mutatott, erősebb, mint más IIM-ekben. In vitro és in vivo kísérleti vizsgálatok kimutatták, hogy az IFNγ izomszuppresszív hatást fejt ki a JAK/STAT útvonal aktiválása révén, ami utánozza az IBM-ben megfigyelt degeneratív jellemzőket, és hogy ezek a hatások a JAK-inhibitor ruxolitinibbel megelőzhetők.

Hipotézis/Célkitűzés: A ruxolitinib hatékony terápia lehet az IBM számára. A cél annak terápiás hatásainak értékelése az IBM-ben.

Módszer: Összehasonlító, többközpontú, randomizált, párhuzamos csoportos, felsőbbrendű, placebo-kontrollos, kettős vak, 2. fázisú vizsgálat. 60 IBM-beteget, akik legalább 6 percen keresztül járni tudnak, két csoportba osztanak (30/csoport), és 1 éven keresztül 15 mgx2/nap ruxolitinibet vagy placebót kapnak. Az értékelés magában foglalja a 6MWT-t, az izomerő mennyiségi meghatározását, a funkcionális skálákat, a légzésfunkciós tesztet és az izom MRI-t.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

80

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
    • France
      • Angers, France, Franciaország, 49100
        • Jelentkezés meghívóval
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Franciaország, 64109
        • Jelentkezés meghívóval
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon, France, Franciaország, 25030
        • Jelentkezés meghívóval
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Franciaország, 33076
        • Aktív, nem toborzó
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Franciaország, 29200
        • Jelentkezés meghívóval
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Franciaország, 69500
        • Aktív, nem toborzó
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Franciaország, 14000
        • Toborzás
        • CHU Caen Normandie
        • Kapcsolatba lépni:
      • Créteil, France, Franciaország, 94010
        • Toborzás
        • Hôpital Henri-Mondor, APHP
        • Kapcsolatba lépni:
      • Garches, France, Franciaország, 92380
        • Aktív, nem toborzó
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Franciaország, 59037
        • Toborzás
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Kapcsolatba lépni:
      • Limoges, France, Franciaország, 87000
        • Toborzás
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Kapcsolatba lépni:
      • Marseille, France, Franciaország, 13005
        • Még nincs toborzás
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Kapcsolatba lépni:
      • Montpellier, France, Franciaország, 34000
        • Jelentkezés meghívóval
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Franciaország, 54035
        • Toborzás
        • Chu Nancy
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nantes, France, Franciaország, 44093
        • Aktív, nem toborzó
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Franciaország, 06001
        • Toborzás
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Kapcsolatba lépni:
      • Paris, France, Franciaország, 75013
        • Toborzás
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Kapcsolatba lépni:
      • Reims, France, Franciaország, 51100
        • Toborzás
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Kapcsolatba lépni:
      • Saint-Etienne, France, Franciaország, 42270
      • Strasbourg, France, Franciaország, 67089
        • Aktív, nem toborzó
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Franciaország, 31059
        • Toborzás
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor ≥ 45 év
  • Hatékony fogamzásgátlás fogamzóképes korú, termékeny nők számára a klinikai vizsgálat időtartama alatt
  • Az IBM meghatározott diagnózisa az adatokból származó kritériumok szerint (Llyod és mtsai, 2014): A páciensnek meg kell felelnie az alábbi három kritériumnak ahhoz, hogy IBM-ként diagnosztizálják: (1) ujjhajlító vagy négyfejű izomgyengeség; és (2) endomysialis gyulladást mutató izombiopszia; és (3) izombiopszia, amely nem-nekrotikus izomrostok vagy peremes vakuolák invázióját mutatja
  • Ahhoz, hogy 6 percet tudjon járni más személy segítsége nélkül (külső segédeszközök megengedettek [pl. botok, sétálók vagy rollátorok])
  • A beteget tájékoztatták és aláírták a részvételi hozzájárulást, esetleg egy megbízható személy segítségével

Kizárási kritériumok:

  • Terhesség vagy szoptatás
  • Gyámság, gondnokság, igazságszolgáltatás alatt álló vagy szabadságától megfosztott beteg
  • Kognitív zavarokkal küzdő beteg, vagy a vizsgáló szerint nem képes megérteni a vizsgálatot és/vagy beleegyezését adni.
  • A négyfejű izomgyengeség (manuális izomteszt, MRC) 1-nél kisebb vagy egyenlő
  • FVC vagy kényszerített kilégzési térfogat (FEV) < 50%-a a becsült értéknek
  • Immunmoduláló gyógyszerek egyidejű alkalmazása, beleértve a korábbi JAK-gátló kezelést vagy az izom anabolizmusára vagy katabolizmusára ható gyógyszereket
  • Élő vakcina a ruxolitinib-terápia megkezdése előtti 4 héten belül

  • Komorbiditás vagy aktív krónikus betegség, amely ellenjavallt ruxolitinib alkalmazása esetén:

    • Jelenlegi aktív fertőzések, beleértve a hepatitis B vírust (HBV), a hepatitis C vírust (HCV), az emberi immunhiányos vírusokat, a tuberkulózist vagy a kórtörténetben szereplő aktív HIV-fertőzést vagy tuberkulózist (a HBV vagy HCV által gyógyított fertőzés nem ellenjavallat a ruxolitinibnek)
    • Tünetekkel járó herpes simplex fertőzés a kiinduláskor vagy az anamnézisben szereplő tünetekkel járó herpes simplex fertőzés a kiindulási állapotot megelőző 12 héten belül; Aktív Varicella-Zoster Virus (VZV) fertőzés (herpes zoster vagy övsömör) esetén a bezárás a vírusellenes kezelés (pl. acyclovir, valaciclovir). Ha a megelőző kezelés szükségesnek tűnik (a zóna korábbi epizódjai), a VZV elleni rekombináns Shingrix™ vakcina beadható a felvétel előtt.

    • Szakorvosi jóváhagyás hiánya a következő esetekben:

      • Kardiológus jóváhagyása a közelmúltban (<6 hónap) szív- és érrendszeri vagy thromboemboliás megbetegedés (dokumentált koronaropathia vagy akut artériás trombózis vagy stroke vagy mélyvénás trombózis vagy tüdőembólia miatti kórházi kezelés) esetén. A vérlemezke-aggregációt gátló gyógyszer (aszpirin) társítható a ruxolitinibhez, ha a vizsgáló szükségesnek tartja.
      • Onkológus engedélye 20 csomagéven túli aktív dohányzás vagy a közelmúltban (<6 hónap) daganatos megbetegedés (különösen bőrrák) esetén
    • Nagyon magas szív- és érrendszeri kockázat (piros szín) SCORE 2-nél a közelmúltban (<6 hónap) szív- és érrendszeri vagy tromboembóliás betegség és nem kontrollált kardiovaszkuláris kockázati tényezők esetén
    • Stevens-Johnson-szindróma vagy Lyell-szindróma története
    • Citopénia (PNN ≤ 1,0 Giga/l vagy vérlemezkék ≤ 50 Giga/l vagy hemoglobin ≤ 8,5 g/dl)
  • Aktív SARS-CoV-2 fertőzés (a beteg a fertőzés megszűnése után bevonható)
  • Bármilyen egészségügyi állapot, amely korlátozza a résztvevő képességét a vizsgálatban való részvételre
  • A ruxolitinibbel nem kompatibilis gyógyszer alkalmazásának szükségessége (lásd 7.4)
  • Az IMP hatóanyagával (ruxolitinib) vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység (mikrokristályos cellulóz, magnézium-sztearát, vízmentes kolloid szilícium-dioxid, nátrium-karboximetil-keményítő (A típus), povidon K30, hidroxipropilcellulóz 300-600 cps laktóz monohidrát,)
  • Társadalombiztosítási rendszerhez vagy más szociális védelmi rendszerhez nem tartozó, állami orvosi segélyben részesülő beteg
  • A vizsgáló szerint előre látható képtelenség részt venni a jegyzőkönyvben előírt összes látogatáson, kezelésen és intézkedésen
  • Egyidejű részvétel egy másik, emberi felhasználásra szánt gyógyászati ​​termék klinikai vizsgálatában, egy orvostechnikai eszköz klinikai vizsgálatában, humán résztvevők bevonásával végzett intervenciós vizsgálatban vagy egy korábbi, emberi felhasználásra szánt gyógyászati ​​terméken végzett klinikai vizsgálat végén a kizárási időszakban, egy klinikai orvosi eszközön végzett vizsgálat vagy emberi résztvevők bevonásával végzett vizsgálat.

A beavatkozás nélküli kutatásban való részvétel megengedett.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti csoport
Randomizálás kísérleti csoportban.
Drog: Ruxolitinib
IBM-betegek, akiket ruxolitinibbel (JAKAVI®) kezeltek, 15 mg per os, naponta kétszer, 12 hónapon keresztül.
Placebo Comparator: Ellenőrző csoport
Randomizálás a kontrollcsoportban.
Drog: Placebo
12 hónapon keresztül, naponta kétszer placebóval kezelt IBM betegek.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
6 perc séta (6MWT): A megtett távolság 6 perc alatt. jobb a kezelt betegeknél a placebo csoporthoz képest
Időkeret: 12 hónap
A 6MWT egy folyosón történik, két kúp között, amelyeket 25 m távolság választ el egymástól.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A ruxolitinib nemkívánatos eseményei (biztonságosság és tolerálhatóság) IBM betegeknél
Időkeret: A tanulmányok befejezésével, azaz 15 hónapig
A MedDRA besorolás szerint gyűjtött nemkívánatos események
A tanulmányok befejezésével, azaz 15 hónapig
A ruxolitinib terápiás izomhatékonysága az izomerőre
Időkeret: Az utolsó konzultációig, azaz 12 hónapig
Az izomerő számszerűsítése dinamométerrel
Az utolsó konzultációig, azaz 12 hónapig
A ruxolitinib terápiás izomhatékonysága az általános izomállapotra
Időkeret: Az utolsó konzultációig, azaz 12 hónapig
Az általános izomállapot mérése skálák és a szérum kreatin-kináz (CK) szintjével
Az utolsó konzultációig, azaz 12 hónapig
Légzési képesség
Időkeret: 12 hónap
Kényszerített vitálkapacitás (FVC) mérése
12 hónap
A nyelés értékelése a nyelési zavar kérdőív (SDQ) segítségével
Időkeret: 12 hónap
A nyelési zavarok mérése nyelési zavar kérdőív (SDQ) segítségével. 15 tétel. Összesített pontszám 0,5 és 44,5 között. A pontszám növekszik a nyelési zavarokkal.
12 hónap
Értékelje az életminőséget a Fogyatékossági Index nélküli egészségfelmérő kérdőív (HAQ-DI) segítségével
Időkeret: 12 hónap
A rokkantsági index nélküli egészségfelmérő kérdőív (HAQ-DI) által mért életminőség különbségének mérése. 8 méret, 0-tól (nehézség nélkül) 3-ig (nem kivitelezhető). Összesített pontszám 0-tól 3-ig. Minél magasabb a pontszám, annál alacsonyabb az életminőség.
12 hónap
Értékelje az életminőséget a Duke egészségügyi profil segítségével
Időkeret: 12 hónap
A Duke egészségprofillal mért életminőség-különbség mérése - The Duke. 10 méret. Összesített pontszám 0-tól 100-ig. A pontszám az életminőséggel nő.
12 hónap
Az izomszövet zsírpótlása, a maradék izomszövet és a betegség aktivitásának markereinek alacsonyabb mennyiségi meghatározása MRI alkalmazásával
Időkeret: 12 hónap
A comb Dixon MRI képeken kiszámított zsírfrakciós érték különbségeinek mérése
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. május 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. június 10.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. szeptember 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. július 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 31.

Első közzététel (Tényleges)

2024. augusztus 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 27.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • APHP220829

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az adatok az Assistance Publique - hopitaux de paris tulajdonai, további információért kérjük, forduljon a szponzorhoz.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel