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封入体筋炎におけるルキソリチニブ治療 (BIGTIM)

2026年5月27日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

封入体筋炎治療のためのルキソリチニブによるインターフェロン-γの遮断：第IIb相試験

「詳細な説明」セクションを参照してください。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

封入体筋炎（IBM）患者の治療におけるルキソリチニブの有効性と安全性を決定するための第 II/III 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同研究 IBM は年齢を重ねるごとに最も頻度の高い特発性免疫筋症（IIM）である45、筋肉内の炎症と変性特徴の組み合わせによって病理学的に特徴付けられます。 他の IIM とは、慢性的に進行し、一般的な免疫調節薬に対する抵抗性が顕著な障害と生活の質の低下につながる点で異なります。 IBM患者からの筋生検の組織学的および分子分析では、他のIIMで観察されるよりも強い、強力な筋II型インターフェロン（IFNγ）サインが示されました。 インビトロおよびインビボの実験研究では、IFNγがIBMで観察される変性特徴を模倣するJAK/STAT経路活性化を通じて筋抑制効果を発揮し、これらの効果がJAK阻害剤ルキソリチニブによって防止できることが示された。

仮説/目的 : ルキソリチニブは IBM にとって効果的な治療法となる可能性があります。 目的は、IBM での治療効果を評価することです。

方法 : 比較、多施設共同、無作為化、並行群間、優位性、プラセボ対照、二重盲検、第 2 相試験。 少なくとも6分間歩行可能な60人のIBM患者が2つのグループ（1グループあたり30人）に無作為に割り付けられ、ルキソリチニブ15mg×2/日またはプラセボのいずれかを1年間投与される。 評価には、6MWT、筋力定量化、機能スケール、呼吸機能検査、筋肉MRIが含まれます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

80

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • フランス
    • France
      • Angers、France、フランス、49100
        • 招待による登録
        • CHU d'Angers
      • Bayonne、France、フランス、64109
        • 招待による登録
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon、France、フランス、25030
        • 招待による登録
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux、France、フランス、33076
        • 積極的、募集していない
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest、France、フランス、29200
        • 招待による登録
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron、France、フランス、69500
        • 積極的、募集していない
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen、France、フランス、14000
        • 募集
        • CHU Caen Normandie
        • コンタクト：
      • Créteil、France、フランス、94010
        • 募集
        • Hôpital Henri-Mondor, APHP
        • コンタクト：
      • Garches、France、フランス、92380
        • 積極的、募集していない
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille、France、フランス、59037
        • 募集
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • コンタクト：
      • Limoges、France、フランス、87000
        • 募集
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • コンタクト：
      • Marseille、France、フランス、13005
        • まだ募集していません
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • コンタクト：
      • Montpellier、France、フランス、34000
        • 招待による登録
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy、France、フランス、54035
        • 募集
        • CHU Nancy
        • コンタクト：
      • Nantes、France、フランス、44093
        • 積極的、募集していない
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice、France、フランス、06001
        • 募集
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • コンタクト：
      • Paris、France、フランス、75013
        • 募集
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • コンタクト：
      • Reims、France、フランス、51100
        • 募集
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • コンタクト：
      • Saint-Etienne、France、フランス、42270
      • Strasbourg、France、フランス、67089
        • 積極的、募集していない
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse、France、フランス、31059
        • 募集
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢 45 歳以上
  • 妊娠可能年齢の妊娠可能な女性に対する臨床試験期間中の効果的な避妊
  • データ由来の基準に基づく IBM の診断の定義 (Llyod et al、2014): 患者が IBM と診断されるには、次の 3 つの基準を満たさなければなりません。(1) 指の屈筋または大腿四頭筋の筋力低下。 (2) 筋内膜の炎症を示す筋生検。 (3) 非壊死筋線維または縁のある空胞の浸潤を示す筋生検
  • 他の人の援助なしで6分間歩くことができること（外部補助器具の使用は許可されています[杖、歩行器、歩行器など]）。
  • 患者は説明を受け、参加の同意書に署名しており、場合によっては信頼できる人の支援を受けている

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中
  • 後見、保佐、正義の保護下にある患者、または自由を剥奪されている患者
  • 研究者によると、認知障害がある患者、または研究を理解できない、および/またはインフォームドコンセントを与えることができない患者
  • 大腿四頭筋の筋力低下（徒手筋力検査、MRC）が 1 以下
  • FVC または努力呼気量 (FEV) < 予測値の 50%
  • JAK阻害剤による以前の治療を含む免疫調節薬、または筋肉の同化または異化に作用する薬剤の併用
  • ルキソリチニブ療法を開始する前4週間以内に生ワクチンを接種している

  • ルキソリチニブを禁忌とする併存疾患または活動性慢性疾患：

    • -B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、ヒト免疫不全ウイルス、結核、または活動性HIV感染症または結核の病歴を含む現在活動性の感染症（HBVまたはHCVによる感染の治癒はルキソリチニブの対抗指標ではない）
    • ベースラインでの症候性単純ヘルペス感染症、またはベースライン前12週間以内の症候性単純ヘルペス感染症の病歴。活動性水痘帯状疱疹ウイルス（VZV）感染症（帯状疱疹または帯状疱疹）の場合、抗ウイルス治療（例: アシクロビル、バラシクロビル）。 予防治療が必要と思われる場合（帯状疱疹の過去の発症）、組み込む前に抗 ​​VZV 組換えワクチン Shingrix™ を投与することがあります。

    • 以下の場合には専門家の承認が得られません。

      • 心血管疾患または血栓塞栓症の最近の病歴（6か月未満）がある場合の心臓専門医の承認（冠状動脈疾患の記録または急性動脈血栓症または脳卒中または深部静脈血栓症または肺塞栓症による入院）。 研究者が必要と判断した場合、抗血小板凝集薬（アスピリン）をルキソリチニブと併用することができます。
      • 20 パック年を超える能動喫煙、または最近の腫瘍性疾患 (特に皮膚がん) の病歴 (6 か月未満) の場合の腫瘍専門医の承認
    • 心血管疾患または血栓塞栓症の最近の病歴（6か月未満）および管理されていない心血管危険因子の場合、スコア2で非常に高い心血管リスク（赤色）
    • スティーブンス・ジョンソン症候群またはライエル症候群の病歴
    • 血球減少症（PNN ≤ 1.0 Giga/L または血小板 ≤ 50 Giga/L またはヘモグロビン ≤ 8.5 g/dL）
  • 活動性 SARS-CoV-2 感染症（感染が解消されれば患者を含めることができる）
  • 参加者の研究参加能力を制限する病状
  • ルキソリチニブと併用できない薬剤を使用する必要性（7.4を参照）
  • IMPの活性物質（ルキソリチニブ）または賦形剤（微結晶セルロース、ステアリン酸マグネシウム、無水シリカコロイド、カルボキシメチルスターチナトリウム（タイプA）、ポビドンK30、ヒドロキシプロピルセルロース300～600 cps、乳糖一水和物）に対する過敏症
  • 社会保障制度または別の社会保護制度に加入していない、国の医療補助を受けている患者
  • 研究者によると、プロトコールに規定されているすべての訪問、治療、および措置に参加できないことが予見される
  • 人間用の医療製品に関する別の臨床試験、医療機器に関する臨床研究、人間の参加者を含む介入研究への同時参加、または人間用の医療製品に関する以前の臨床試験終了時の除外期間への参加、臨床試験への参加医療機器に関する研究、または人間の参加者が関与する研究。

非介入研究への参加は許可されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：実験グループ
実験グループでのランダム化。
薬：ルキソリチニブ
12ヶ月間、1日2回、ルキソリチニブ(JAKAVI®)、経口投与15mgによる治療を受けたIBM患者。
プラセボコンパレーター：対照群
対照群におけるランダム化。
薬：プラセボ
IBM患者は12か月間、1日2回プラセボによる治療を受けた。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6 分歩行距離 (6MWT): 6 分で歩く距離。プラセボ群と比較して治療を受けた患者の方が優れている
時間枠：12ヶ月
6MWT は、25 m の距離にある 2 つのコーン間の廊下で実行されます。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
IBM患者におけるルキソリチニブの有害事象（安全性と忍容性）
時間枠：学習完了、つまり15か月を通じて
MedDRA 分類に従って収集された有害事象
学習完了、つまり15か月を通じて
筋力に対するルキソリチニブの筋肉治療効果
時間枠：最後の相談まで、つまり 12 か月
ダイナモメーターを使用した筋力の定量化
最後の相談まで、つまり 12 か月
全体的な筋肉状態に対するルキソリチニブの筋肉治療効果
時間枠：最後の相談まで、つまり 12 か月
スケールと血清クレアチンキナーゼ (CK) レベルを使用した全体的な筋肉の状態の測定
最後の相談まで、つまり 12 か月
呼吸能力
時間枠：12ヶ月
努力肺活量（FVC）測定
12ヶ月
嚥下障害アンケート（SDQ）を使用して嚥下を評価する
時間枠：12ヶ月
嚥下障害アンケート（SDQ）による嚥下障害の測定。 15項目。 総合スコアは 0.5 ～ 44.5 です。 嚥下障害があるとスコアが増加します。
12ヶ月
障害のない健康評価アンケート (HAQ-DI) を使用して生活の質を評価する
時間枠：12ヶ月
障害のない健康評価アンケート (HAQ-DI) によって測定される生活の質の違いの測定。 0 (問題なく) から 3 (できない) までの 8 つの次元で評価されます。 0 から 3 までの総合スコア。スコアが高いほど、生活の質は低くなります。
12ヶ月
Duke の健康プロファイルを使用して生活の質を評価する
時間枠：12ヶ月
デュークの健康プロファイルによって測定される生活の質の違いの測定 - デューク。 10次​​元。 0 から 100 までの総合スコア。 スコアは生活の質とともに増加します。
12ヶ月
MRIを使用した筋肉組織、残留筋肉組織、および疾患活動性のマーカーの脂肪置換の下肢の定量化
時間枠：12か月
太ももで計算された脂肪分数値の違いの測定ディクソンMRI写真
12か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

捜査官

  • スタディディレクター：François Jérôme AUTHIER, Pr、Assistance Publique - Hopitaux de Paris

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年5月27日

一次修了 (推定)

2028年6月10日

研究の完了 (推定)

2028年9月10日

試験登録日

最初に提出

2024年7月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年7月31日

最初の投稿 (実際)

2024年8月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月27日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • APHP220829

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

データは、public-hopitaux de paris の支援により所有されています。詳細については、スポンサーにお問い合わせください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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