Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ruxolitinib behandling ved inklusjonskroppsmyositt (BIGTIM)

27. mai 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Blokkering av interferon-γ av Ruxolitinib for behandling av inklusjonskroppsmyositt: en fase IIb-studie

Se avsnittet "Detaljert beskrivelse".

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase II/III randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til Ruxolitinib ved behandling av pasienter med inklusjonskroppsmyositt (IBM) IBM er den hyppigste idiopatiske immunmyopatien (IIM) over alder 45, patologisk preget av kombinasjonen av intramuskulær betennelse og degenerative egenskaper. Det skiller seg fra andre IIMs ved sin kroniske evolusjon og motstandsdyktighet mot vanlige immunmodulerende legemidler som fører til markert funksjonshemming og dårlig livskvalitet. Histologiske og molekylære analyser av muskelbiopsier fra IBM-pasienter viste intens muskulær type II interferon (IFNγ) signatur, sterkere enn observert i andre IIM. In vitro og in vivo eksperimentelle studier viste at IFNγ utøver myosuppressive effekter gjennom aktivering av JAK/STAT-veier som etterligner de degenerative egenskapene observert i IBM, og at disse effektene kan forhindres av JAK-hemmeren ruxolitinib.

Hypotese/mål: Ruxolitinib kan være en effektiv terapi for IBM. Målet er å evaluere dens terapeutiske effekter i IBM.

Metode: Komparativ, multisenter, randomisert, parallellgruppe, overlegenhet, placebokontrollert, dobbeltblind, fase 2-studie. 60 IBM-pasienter som kan gå i løpet av minst 6 minutter vil bli randomisert i to grupper (30/gruppe) og mottar enten ruxolitinib 15mgx2/d eller placebo i løpet av 1 år. Evaluering inkluderer 6MWT, muskelstyrkekvantifisering, funksjonsskalaer, respiratorisk funksjonstest og muskel-MR.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
    • France
      • Angers, France, Frankrike, 49100
        • Påmelding etter invitasjon
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Frankrike, 64109
        • Påmelding etter invitasjon
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon, France, Frankrike, 25030
        • Påmelding etter invitasjon
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Frankrike, 33076
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Frankrike, 29200
        • Påmelding etter invitasjon
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Frankrike, 69500
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Frankrike, 14000
        • Rekruttering
        • CHU Caen Normandie
        • Ta kontakt med:
      • Créteil, France, Frankrike, 94010
        • Rekruttering
        • Hôpital Henri-Mondor, APHP
        • Ta kontakt med:
      • Garches, France, Frankrike, 92380
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Frankrike, 59037
        • Rekruttering
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Ta kontakt med:
      • Limoges, France, Frankrike, 87000
        • Rekruttering
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Ta kontakt med:
      • Marseille, France, Frankrike, 13005
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Ta kontakt med:
      • Montpellier, France, Frankrike, 34000
        • Påmelding etter invitasjon
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Frankrike, 54035
        • Rekruttering
        • CHU Nancy
        • Ta kontakt med:
      • Nantes, France, Frankrike, 44093
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Frankrike, 06001
        • Rekruttering
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Ta kontakt med:
      • Paris, France, Frankrike, 75013
        • Rekruttering
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Ta kontakt med:
      • Reims, France, Frankrike, 51100
        • Rekruttering
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Ta kontakt med:
      • Saint-Etienne, France, Frankrike, 42270
      • Strasbourg, France, Frankrike, 67089
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Frankrike, 31059
        • Rekruttering
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 45 år
  • Effektiv prevensjon i løpet av den kliniske studien for fertile kvinner i fertil alder
  • Definert diagnose av IBM i henhold til dataavledede kriterier (Llyod et al, 2014): Pasienten må oppfylle de tre følgende kriteriene for å bli diagnostisert som IBM: (1) fingerfleksor eller quadriceps svakhet; og (2) muskelbiopsi som viser endomysial betennelse; og (3) muskelbiopsi som viser invasjon av ikke-nekrotiske muskelfibre eller kantede vakuoler
  • Å kunne gå i 6 minutter uten hjelp fra en annen person (eksterne hjelpeenheter tillatt [f.eks. stokk, rullatorer eller rollatorer])
  • Pasient informert og har signert samtykke til deltakelse, eventuelt assistert av en betrodd person

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amming
  • Pasient under vergemål, kuratorskap, sikring av rettferdighet eller frihetsberøvet
  • Pasient med kognitive forstyrrelser eller ute av stand, ifølge etterforskeren, til å forstå studien og/eller gi informert samtykke
  • Quadriceps-svakhet (manuell muskeltesting, MRC) under eller lik 1
  • FVC eller forsert ekspirasjonsvolum (FEV) < 50 % av antatt verdi
  • Samtidig bruk av immunmodulerende legemidler inkludert tidligere behandling med JAK-hemmer, eller medisiner som virker på muskelanabolisme eller katabolisme
  • Levende vaksine innen 4 uker før oppstart av ruxolitinib-behandling

  • Komorbiditet eller aktiv kronisk sykdom som kontraindiserer ruxolitinib:

    • Aktuelle aktive infeksjoner inkludert hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV), humant immunsviktvirus, tuberkulose eller historie med aktiv HIV-infeksjon eller tuberkulose (kurert infeksjon av HBV eller HCV motindikerer ikke ruxolitinib)
    • Symptomatisk herpes simplex-infeksjon ved baseline eller historie med symptomatisk herpes simplex-infeksjon innen 12 uker før baseline; i tilfelle av aktiv Varicella-Zoster Virus (VZV) infeksjon (herpes zoster eller helvetesild) er inkludering mulig etter at det er opphørt under antiviral behandling (f.eks. acyklovir, valaciklovir). Hvis forebyggende behandling synes nødvendig (tidligere episoder med zona), kan anti-VZV rekombinant vaksine Shingrix™ gis før inkludering.

    • Mangel på spesialists godkjenning i følgende tilfeller:

      • Kardiologs godkjenning ved nyere historie (<6 måneder) med kardiovaskulær eller tromboembolisk sykdom (dokumentert koronaropati eller sykehusinnleggelse for akutt arteriell trombose eller slag eller dyp venøs trombose eller lungeemboli). Anti-blodplateaggregeringsmiddel (aspirin) kan assosieres med ruxolitinib hvis etterforskeren anser det nødvendig.
      • Onkologs godkjenning ved aktiv røyking i mer enn 20 pakkeår eller nyere historie (<6 måneder) med neoplastisk sykdom (spesielt hudkreft)
    • Svært høy kardiovaskulær risiko (rød farge) ved SCORE 2 ved nyere historie (<6 måneder) med kardiovaskulær eller tromboembolisk sykdom og ikke-kontrollerte kardiovaskulære risikofaktorer
    • Historie om Stevens-Johnsons syndrom eller Lyells syndrom
    • Cytopeni (PNN ≤ 1,0 Giga/L eller blodplater ≤ 50 Giga/L eller hemoglobin ≤ 8,5 g/dL)
  • Aktiv SARS-CoV-2-infeksjon (pasient kan inkluderes når infeksjonen er løst)
  • Enhver medisinsk tilstand som begrenser deltakerens mulighet til å delta i studien
  • Nødvendigheten av å bruke et legemiddel som er uforenlig med ruxolitinib (se 7.4)
  • Overfølsomhet overfor det aktive stoffet i IMP (ruxolitinib) eller overfor noen av hjelpestoffene (Mikrokrystallinsk cellulose, magnesiumstearat, kolloidal silika, vannfri, natriumkarboksymetylstivelse (Type A), povidon K30, hydroksypropylcellulose 300 til 600 cps, laktosemonohydrat)
  • Ikke-tilknytning til trygdeordning eller annen trygdeordning, pasient på statlig legehjelp
  • Forutsigbar manglende evne, ifølge etterforskeren, til å delta i alle besøkene, behandlingene og tiltakene gitt i protokollen
  • Samtidig deltakelse i en annen klinisk utprøving av medisinsk produkt til human bruk, til en klinisk undersøkelse på et medisinsk utstyr, til intervensjonsstudie som involverer menneskelige deltakere eller i eksklusjonsperioden ved slutten av en tidligere klinisk utprøving av medisinsk produkt til human bruk, en klinisk undersøkelse på et medisinsk utstyr, eller studie som involverer menneskelige deltakere.

Det er tillatt å delta i ikke-intervensjonell forskning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell gruppe
Randomisering i forsøksgruppe.
Legemiddel: Ruxolitinib
IBM-pasienter behandlet med ruxolitinib (JAKAVI®), 15 mg per os, to ganger daglig, i løpet av 12 måneder.
Placebo komparator: Kontrollgruppe
Randomisering i kontrollgruppe.
Legemiddel: Placebo
IBM-pasienter behandlet med placebo, to ganger om dagen, i løpet av 12 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6 minutters gangavstand (6MWT): En avstand gikk på 6 min. overlegen hos behandlede pasienter sammenlignet med placebogruppen
Tidsramme: 12 måneder
6MWT utføres i en korridor, mellom to kjegler atskilt med en avstand på 25 m.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger (sikkerhet og tolerabilitet) av ruxolitinib hos IBM-pasienter
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring det vil si 15 måneder
Bivirkninger samlet i henhold til MedDRA-klassifiseringen
Gjennom studiegjennomføring det vil si 15 måneder
Terapeutisk muskulær effekt av ruxolitinib på muskelstyrke
Tidsramme: Inntil siste konsultasjon det vil si 12 måneder
Kvantifisering av muskelstyrke ved hjelp av dynamometer
Inntil siste konsultasjon det vil si 12 måneder
Terapeutisk muskulær effekt av ruxolitinib på generell muskelstatus
Tidsramme: Inntil siste konsultasjon det vil si 12 måneder
Måling av total muskelstatus ved hjelp av skalaer og serumkreatinkinase (CK) nivåer
Inntil siste konsultasjon det vil si 12 måneder
Respirasjonsevne
Tidsramme: 12 måneder
Forsert vitalkapasitet (FVC) måling
12 måneder
Evaluer svelging ved hjelp av svelgeforstyrrelsesspørreskjema (SDQ)
Tidsramme: 12 måneder
Måling av svelgeforstyrrelsene via Swallowing Disturbance Questionnaire (SDQ). 15 varer. Samlet poengsum fra 0,5 til 44,5. Poengsummen øker med svelgeforstyrrelsene.
12 måneder
Evaluer livskvalitet ved hjelp av Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI)
Tidsramme: 12 måneder
Måling av forskjellen i livskvalitet målt ved Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI). 8 dimensjoner vurdert fra 0 (uten vanskeligheter) til 3 (kan ikke gjøres). Samlet poengsum fra 0 til 3. Jo høyere poengsum, jo ​​lavere livskvalitet.
12 måneder
Evaluer livskvalitet ved å bruke Duke helseprofil
Tidsramme: 12 måneder
Måling av forskjellen i livskvalitet målt ved Duke helseprofil - The Duke. 10 dimensjoner. Totalscore fra 0 til 100. Poengsummen øker med livskvaliteten.
12 måneder
Kvantifisering av nedre lemmer av fettstatning av muskelvev, gjenværende muskelvev og markører for sykdomsaktivitet ved bruk av MR
Tidsramme: 12 måneder
Måling av forskjellene i fettfraksjonsverdi beregnet på låret Dixon MR -bilder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Studieleder: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hopitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

10. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

10. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

2. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2026

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APHP220829

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Dataene eies av assistanse publique - hopetaux de paris, vennligst kontakt sponsor for mer informasjon.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Inklusjonskroppsmyositt, sporadisk

Kliniske studier på Ruxolitinib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere