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Traitement par le ruxolitinib dans la myosite corporelle à inclusion (BIGTIM)

27 mai 2026 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Blocage de l'interféron-γ par le ruxolitinib pour le traitement de la myosite à corps d'inclusion : un essai de phase IIb

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Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude multicentrique de phase II/III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour déterminer l'efficacité et l'innocuité du ruxolitinib dans le traitement des sujets atteints de myosite à inclusions (IBM) IBM est la myopathie immunitaire (IIM) la plus fréquente avec l'âge 45, pathologiquement caractérisé par la combinaison d'une inflammation intramusculaire et de caractéristiques dégénératives. Il diffère des autres MII par son évolution chronique et son caractère réfractaire aux médicaments immunomodulateurs courants entraînant un handicap marqué et une mauvaise qualité de vie. Les analyses histologiques et moléculaires des biopsies musculaires de patients IBM ont montré une signature intense d'interféron musculaire de type II (IFNγ), plus forte que celle observée dans d'autres IIM. Des études expérimentales in vitro et in vivo ont montré que l'IFNγ exerce des effets myosuppresseurs via l'activation de la voie JAK/STAT imitant les caractéristiques dégénératives observées chez IBM, et que ces effets peuvent être évités par le ruxolitinib, inhibiteur de JAK.

Hypothèse/Objectif : Le ruxolitinib pourrait être une thérapie efficace pour l'IBM. L'objectif est d'évaluer ses effets thérapeutiques chez IBM.

Méthode : Essai comparatif, multicentrique, randomisé, en groupes parallèles, de supériorité, contrôlé par placebo, en double aveugle, de phase 2. 60 patients IBM capables de marcher pendant au moins 6 minutes seront randomisés en deux groupes (30/groupe) et recevront soit du ruxolitinib 15 mg x 2/j, soit un placebo pendant 1 an. L'évaluation comprend le 6MWT, la quantification de la force musculaire, les échelles fonctionnelles, le test fonctionnel respiratoire et l'IRM musculaire.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

80

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
    • France
      • Angers, France, France, 49100
        • Inscription sur invitation
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, France, 64109
        • Inscription sur invitation
        • Centre Hospitalier de La Cote Basque
      • Besançon, France, France, 25030
        • Inscription sur invitation
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, France, 33076
        • Actif, ne recrute pas
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, France, 29200
        • Inscription sur invitation
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, France, 69500
        • Actif, ne recrute pas
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, France, 14000
        • Recrutement
        • CHU Caen Normandie
        • Contact:
      • Créteil, France, France, 94010
        • Recrutement
        • Hôpital Henri-Mondor, APHP
        • Contact:
      • Garches, France, France, 92380
        • Actif, ne recrute pas
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, France, 59037
        • Recrutement
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Contact:
      • Limoges, France, France, 87000
        • Recrutement
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Contact:
      • Marseille, France, France, 13005
        • Pas encore de recrutement
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Contact:
      • Montpellier, France, France, 34000
        • Inscription sur invitation
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, France, 54035
        • Recrutement
        • CHU Nancy
        • Contact:
      • Nantes, France, France, 44093
        • Actif, ne recrute pas
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, France, 06001
        • Recrutement
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Contact:
      • Paris, France, France, 75013
        • Recrutement
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Contact:
      • Reims, France, France, 51100
        • Recrutement
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Contact:
      • Saint-Etienne, France, France, 42270
      • Strasbourg, France, France, 67089
        • Actif, ne recrute pas
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, France, 31059
        • Recrutement
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥ 45 ans
  • Contraception efficace pendant toute la durée de l'essai clinique pour les femmes fertiles en âge de procréer
  • Diagnostic défini d'IBM selon des critères dérivés des données (Llyod et al, 2014) : Le patient doit remplir les trois critères suivants pour être diagnostiqué comme IBM : (1) faiblesse des fléchisseurs des doigts ou du quadriceps ; et (2) biopsie musculaire montrant une inflammation endomysiale ; et (3) biopsie musculaire montrant une invasion de fibres musculaires non nécrotiques ou de vacuoles cerclées
  • Être capable de marcher 6 minutes sans l'aide d'une autre personne (appareils d'assistance externes autorisés [par exemple, cannes, déambulateurs ou déambulateurs])
  • Patient informé et ayant signé le consentement à la participation, éventuellement assisté par une personne de confiance

Critère d'exclusion:

  • Grossesse ou allaitement
  • Patient sous tutelle, curatelle, sauvegarde de justice ou privé de liberté
  • Patient présentant des troubles cognitifs ou incapable, selon l'investigateur, de comprendre l'étude et/ou de donner son consentement éclairé
  • Faiblesse du quadriceps (test musculaire manuel, MRC) inférieure ou égale à 1
  • CVF ou volume expiratoire forcé (VEMS) < 50 % de la valeur prédite
  • Utilisation concomitante de médicaments immunomodulateurs, y compris un traitement antérieur par un inhibiteur de JAK, ou de médicaments agissant sur l'anabolisme ou le catabolisme musculaire
  • Vaccin vivant dans les 4 semaines précédant le début du traitement par ruxolitinib

  • Comorbidité ou maladie chronique active contre-indiquant le ruxolitinib :

    • Infections actives actuelles, notamment le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC), les virus de l'immunodéficience humaine, la tuberculose ou des antécédents d'infection active par le VIH ou la tuberculose (une infection guérie par le VHB ou le VHC ne contre-indique pas le ruxolitinib)
    • Infection symptomatique à herpès simplex au départ ou antécédents d'infection symptomatique à herpès simplex dans les 12 semaines précédant le départ ; en cas d'infection active par le virus varicelle-zona (VZV) (herpès zoster ou zona), l'inclusion est possible après sa résolution sous traitement antiviral (par ex. acyclovir, valaciclovir). Si un traitement préventif semble nécessaire (épisodes antérieurs de zona), le vaccin recombinant anti-VZV Shingrix™ pourra être administré avant inclusion.

    • L'absence d'accord d'un spécialiste dans les cas suivants :

      • Avis du cardiologue en cas d'antécédents récents (<6 mois) de maladie cardiovasculaire ou thromboembolique (coronaropathie documentée ou hospitalisation pour thrombose artérielle aiguë ou accident vasculaire cérébral ou thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire). Un médicament anti-agrégant plaquettaire (aspirine) peut être associé au ruxolitinib si l'investigateur le juge nécessaire.
      • Avis d'un oncologue en cas de tabagisme actif depuis plus de 20 paquets-années ou d'antécédents récents (<6 mois) de maladie néoplasique (notamment cancers de la peau)
    • Risque cardiovasculaire très élevé (couleur rouge) à SCORE 2 en cas d'antécédents récents (<6 mois) de maladie cardiovasculaire ou thromboembolique et de facteurs de risque cardiovasculaires non contrôlés
    • Antécédents de syndrome de Stevens-Johnson ou syndrome de Lyell
    • Cytopénie (PNN ≤ 1,0 Giga/L ou plaquettes ≤ 50 Giga/L ou hémoglobine ≤ 8,5 g/dL)
  • Infection active par le SRAS-CoV-2 (le patient peut être inclus une fois l'infection résolue)
  • Toute condition médicale limitant la capacité du participant à participer à l'étude
  • Nécessité d'utiliser un médicament incompatible avec le ruxolitinib (voir 7.4)
  • Hypersensibilité au principe actif de l'IMP (ruxolitinib) ou à l'un des excipients (Cellulose microcristalline, stéarate de magnésium, silice colloïdale anhydre, carboxyméthylamidon sodique (Type A), povidone K30, hydroxypropylcellulose 300 à 600 cps, lactose monohydraté)
  • Non-affiliation à un régime de sécurité sociale ou à un autre régime de protection sociale, patient bénéficiant de l'aide médicale de l'État
  • Impossibilité prévisible, selon l'investigateur, de participer à toutes les visites, traitements et mesures prévus au protocole
  • Participation concomitante à un autre essai clinique sur un produit médical à usage humain, à une investigation clinique sur un dispositif médical, à une étude interventionnelle impliquant des participants humains ou à la période d'exclusion à l'issue d'un essai clinique antérieur sur un produit médical à usage humain, un essai clinique enquête sur un dispositif médical ou étude impliquant des participants humains.

La participation à des recherches non interventionnelles est autorisée.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe expérimental
Randomisation en groupe expérimental.
Médicament: Ruxolitinib
Patients IBM traités par ruxolitinib (JAKAVI®), 15 mg per os, deux fois par jour, pendant 12 mois.
Comparateur placebo: Groupe de contrôle
Randomisation dans le groupe témoin.
Médicament: Placebo
Patients IBM traités par placebo, deux fois par jour, pendant 12 mois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Distance de marche de 6 minutes (6MWT) : Une distance parcourue en 6 min. supérieur chez les patients traités par rapport au groupe placebo
Délai: 12 mois
Le 6MWT est réalisé dans un couloir, entre deux cônes séparés d'une distance de 25 m.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables (innocuité et tolérabilité) du ruxolitinib chez les patients IBM
Délai: Par la fin des études soit 15 mois
Événements indésirables collectés selon la classification MedDRA
Par la fin des études soit 15 mois
Efficacité musculaire thérapeutique du ruxolitinib sur la force musculaire
Délai: Jusqu'à la dernière consultation soit 12 mois
Quantification de la force musculaire à l'aide d'un dynamomètre
Jusqu'à la dernière consultation soit 12 mois
Efficacité musculaire thérapeutique du ruxolitinib sur l'état musculaire global
Délai: Jusqu'à la dernière consultation soit 12 mois
Mesure de l'état musculaire global à l'aide d'échelles et des taux sériques de créatine kinase (CK)
Jusqu'à la dernière consultation soit 12 mois
Capacité respiratoire
Délai: 12 mois
Mesure de la capacité vitale forcée (CVF)
12 mois
Évaluer la déglutition à l'aide du questionnaire sur les troubles de la déglutition (SDQ)
Délai: 12 mois
Mesure des troubles de la déglutition via le questionnaire sur les troubles de la déglutition (SDQ). 15 articles. Note globale de 0,5 à 44,5. Le score augmente avec les troubles de la déglutition.
12 mois
Évaluer la qualité de vie à l'aide du questionnaire d'évaluation de la santé sans indice d'incapacité (HAQ-DI)
Délai: 12 mois
Mesure de la différence de qualité de vie mesurée par Health Assessment Questionnaire sans Disability Index (HAQ-DI). 8 dimensions notées de 0 (sans aucune difficulté) à 3 (incapable de faire). Score global de 0 à 3. Plus le score est élevé, plus la qualité de vie est faible.
12 mois
Évaluez la qualité de vie à l’aide du profil de santé Duke
Délai: 12 mois
Mesure de la différence de qualité de vie mesurée par le profil de santé Duke - The Duke. 10 dimensions. Note globale de 0 à 100. Le score augmente avec la qualité de vie.
12 mois
Quantification inférieure des membres du remplacement des graisses du tissu musculaire, du tissu musculaire résiduel et des marqueurs de l'activité de la maladie en utilisant l'IRM
Délai: 12 mois
Mesure des différences de valeur de fraction de graisse calculée sur les images de la cuisse de Dixon IRM
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 mai 2025

Achèvement primaire (Estimé)

10 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

10 septembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 juillet 2024

Première publication (Réel)

2 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2026

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • APHP220829

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données sont la propriété de l'assistance publique - hopitaux de paris, veuillez contacter le sponsor pour plus d'informations.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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