Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba ruxolitinibem u myositidy inkluzních tělísek (BIGTIM)

27. května 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Blokování interferonu-γ pomocí ruxolitinibu pro léčbu myositidy s inkluzními tělísky: studie fáze IIb

Viz část "Podrobný popis".

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze II/III ke stanovení účinnosti a bezpečnosti ruxolitinibu při léčbě pacientů s myositidou inkluzních tělísek (IBM) IBM je nejčastější idiopatická imunitní myopatie (IIM) ve věku let 45, patologicky charakterizovaný kombinací intramuskulárního zánětu a degenerativních rysů. Od ostatních IIM se liší svým chronickým vývojem a odolností vůči běžným imunomodulačním lékům, což vede k výrazné invaliditě a špatné kvalitě života. Histologické a molekulární analýzy svalových biopsií pacientů s IBM ukázaly intenzivní signaturu svalového interferonu typu II (IFNγ), silnější než pozorované u jiných IIM. Experimentální studie in vitro a in vivo ukázaly, že IFNy vykazuje myosupresivní účinky prostřednictvím aktivace dráhy JAK/STAT napodobující degenerativní rysy pozorované u IBM a že těmto účinkům lze zabránit inhibitorem JAK ruxolitinibem.

Hypotéza/cíl: Ruxolitinib by mohl být účinnou terapií pro IBM. Cílem je vyhodnotit jeho terapeutické účinky v IBM.

Metoda: Komparativní, multicentrická, randomizovaná, paralelní skupina, superiorita, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, fáze 2 studie. 60 pacientů IBM schopných chodit po dobu alespoň 6 minut bude randomizováno do dvou skupin (30/skupina) a bude jim po dobu 1 roku podáván buď ruxolitinib 15 mgx2/den, nebo placebo. Hodnocení zahrnuje 6MWT, kvantifikaci svalové síly, funkční škály, respirační funkční test a MRI svalů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
    • France
      • Angers, France, Francie, 49100
        • Zápis na pozvánku
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Francie, 64109
        • Zápis na pozvánku
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon, France, Francie, 25030
        • Zápis na pozvánku
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Francie, 33076
        • Aktivní, ne nábor
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Francie, 29200
        • Zápis na pozvánku
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Francie, 69500
        • Aktivní, ne nábor
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Francie, 14000
        • Nábor
        • CHU Caen Normandie
        • Kontakt:
      • Créteil, France, Francie, 94010
      • Garches, France, Francie, 92380
        • Aktivní, ne nábor
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Francie, 59037
        • Nábor
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Kontakt:
      • Limoges, France, Francie, 87000
        • Nábor
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Kontakt:
      • Marseille, France, Francie, 13005
        • Zatím nenabíráme
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Kontakt:
      • Montpellier, France, Francie, 34000
        • Zápis na pozvánku
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Francie, 54035
        • Nábor
        • CHU Nancy
        • Kontakt:
      • Nantes, France, Francie, 44093
        • Aktivní, ne nábor
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Francie, 06001
        • Nábor
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Kontakt:
      • Paris, France, Francie, 75013
        • Nábor
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Kontakt:
      • Reims, France, Francie, 51100
        • Nábor
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Kontakt:
      • Saint-Etienne, France, Francie, 42270
      • Strasbourg, France, Francie, 67089
        • Aktivní, ne nábor
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Francie, 31059
        • Nábor
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 45 let
  • Účinná antikoncepce po dobu trvání klinické studie pro fertilní ženy ve fertilním věku
  • Definovaná diagnóza IBM podle kritérií odvozených z dat (Llyod et al, 2014): Pacient musí splňovat tři následující kritéria, aby byl diagnostikován jako IBM: (1) slabost flexorů prstů nebo kvadricepsu; a (2) svalová biopsie ukazující endomysiální zánět; a (3) svalová biopsie ukazující invazi nekrotických svalových vláken nebo lemovaných vakuol
  • Být schopen chodit 6 minut bez pomoci jiné osoby (povolena externí pomocná zařízení [např. hole, chodítka nebo válečky])
  • Pacient informován a podepsaný souhlas s účastí, případně za pomoci důvěryhodné osoby

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo kojení
  • Pacient pod opatrovnictvím, kurátorstvím, ochranou spravedlnosti nebo zbavený svobody
  • Pacient s kognitivními poruchami nebo neschopný, podle zkoušejícího, porozumět studii a/nebo dát informovaný souhlas
  • Slabost kvadricepsu (manuální svalové testování, MRC) nižší nebo rovna 1
  • FVC nebo usilovný výdechový objem (FEV) < 50 % předpokládané hodnoty
  • Současné užívání imunomodulačních léků včetně předchozí léčby inhibitorem JAK nebo léků působících na svalový anabolismus nebo katabolismus
  • Živá vakcína během 4 týdnů před zahájením léčby ruxolitinibem

  • Komorbidita nebo aktivní chronické onemocnění, které je kontraindikací ruxolitinibu:

    • Současné aktivní infekce včetně viru hepatitidy B (HBV), viru hepatitidy C (HCV), virů lidské imunodeficience, tuberkulózy nebo aktivní infekce HIV nebo tuberkulózy v anamnéze (vyléčená infekce HBV nebo HCV není kontraindikací ruxolitinibu)
    • Symptomatická infekce herpes simplex na začátku nebo anamnéza symptomatické infekce herpes simplex během 12 týdnů před výchozí hodnotou; v případě aktivní infekce virem varicella-zoster (VZV) (herpes zoster nebo pásový opar) je možné zařazení po jejím vyléčení pod antivirovou léčbu (např. acyklovir, valaciklovir). Pokud se preventivní léčba jeví jako nezbytná (předchozí epizody zóny), lze před zařazením podat anti-VZV rekombinantní vakcínu Shingrix™.

    • Nedostatek souhlasu specialisty v následujících případech:

      • Souhlas kardiologa v případě nedávné anamnézy (< 6 měsíců) kardiovaskulárního nebo tromboembolického onemocnění (dokumentovaná koronaropatie nebo hospitalizace pro akutní arteriální trombózu nebo cévní mozkovou příhodu nebo hlubokou žilní trombózu nebo plicní embolii). Lék proti agregaci krevních destiček (aspirin) může být spojen s ruxolitinibem, pokud to zkoušející považuje za nutné.
      • Schválení onkologa v případě aktivního kouření více než 20 balených let nebo nedávné anamnézy (< 6 měsíců) neoplastického onemocnění (zejména rakoviny kůže)
    • Velmi vysoké kardiovaskulární riziko (červená barva) na SCORE 2 v případě nedávné anamnézy (< 6 měsíců) kardiovaskulárního nebo tromboembolického onemocnění a nekontrolovaných kardiovaskulárních rizikových faktorů
    • Stevens-Johnsonův syndrom nebo Lyellův syndrom v anamnéze
    • Cytopenie (PNN ≤ 1,0 g/l nebo krevní destičky ≤ 50 g/l nebo hemoglobin ≤ 8,5 g/dl)
  • Aktivní infekce SARS-CoV-2 (pacient může být zařazen po vyřešení infekce)
  • Jakýkoli zdravotní stav, který omezuje možnost účastníka zúčastnit se studie
  • Nutnost užívat lék nekompatibilní s ruxolitinibem (viz 7.4)
  • Hypersenzitivita na léčivou látku IMP (ruxolitinib) nebo na kteroukoli pomocnou látku (mikrokrystalická celulóza, magnesium-stearát, koloidní bezvodý oxid křemičitý, sodná sůl karboxymethylškrobu (typ A), povidon K30, hydroxypropylcelulóza 300 až 600 cps, monohydrát laktózy)
  • Nepříslušnost k systému sociálního zabezpečení nebo jinému systému sociální ochrany, pacient na státní lékařské pomoci
  • Předvídatelná neschopnost, podle zkoušejícího, účastnit se všech návštěv, ošetření a opatření stanovených v protokolu
  • Souběžná účast v jiném klinickém hodnocení humánního léčivého přípravku, klinické zkoušce zdravotnického prostředku, intervenční studii zahrnující lidské účastníky nebo v období vyloučení na konci předchozího klinického hodnocení humánního léčivého přípravku, klinická vyšetřování na lékařském zařízení nebo studie zahrnující lidské účastníky.

Účast na neintervenčním výzkumu je povolena.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální skupina
Randomizace v experimentální skupině.
Lék: Ruxolitinib
Pacienti IBM léčení ruxolitinibem (JAKAVI®), 15 mg per os, dvakrát denně po dobu 12 měsíců.
Komparátor placeba: Kontrolní skupina
Randomizace v kontrolní skupině.
Lék: Placebo
Pacienti IBM léčení placebem dvakrát denně po dobu 12 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
6 minut chůze (6MWT): Vzdálenost chůzi za 6 min. lepší u léčených pacientů ve srovnání se skupinou s placebem
Časové okno: 12 měsíců
6MWT se provádí v koridoru mezi dvěma kužely vzdálenými od sebe 25 m.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky (bezpečnost a snášenlivost) ruxolitinibu u pacientů s IBM
Časové okno: Ukončením studia, to znamená 15 měsíců
Nežádoucí účinky shromážděné podle klasifikace MedDRA
Ukončením studia, to znamená 15 měsíců
Terapeutická svalová účinnost ruxolitinibu na svalovou sílu
Časové okno: Do poslední konzultace, to je řekněme 12 měsíců
Kvantifikace svalové síly pomocí dynamometru
Do poslední konzultace, to je řekněme 12 měsíců
Terapeutická svalová účinnost ruxolitinibu na celkový stav svalů
Časové okno: Do poslední konzultace, to je řekněme 12 měsíců
Měření celkového stavu svalů pomocí vah a hladin sérové ​​kreatinkinázy (CK).
Do poslední konzultace, to je řekněme 12 měsíců
Respirační schopnost
Časové okno: 12 měsíců
Měření vynucené vitální kapacity (FVC).
12 měsíců
Vyhodnoťte polykání pomocí dotazníku o poruchách polykání (SDQ)
Časové okno: 12 měsíců
Měření poruch polykání pomocí dotazníku o poruchách polykání (SDQ). 15 položek. Celkové skóre od 0,5 do 44,5. Skóre se zvyšuje s poruchami polykání.
12 měsíců
Vyhodnoťte kvalitu života pomocí dotazníku Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI)
Časové okno: 12 měsíců
Měření rozdílu v kvalitě života měřené dotazníkem Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI). 8 rozměrů s hodnocením od 0 (bez jakýchkoli potíží) do 3 (nelze provést). Celkové skóre od 0 do 3. Čím vyšší skóre, tím nižší je kvalita života.
12 měsíců
Vyhodnoťte kvalitu života pomocí zdravotního profilu Duke
Časové okno: 12 měsíců
Měření rozdílu v kvalitě života měřené zdravotním profilem Duke - The Duke. 10 rozměrů. Celkové skóre od 0 do 100. Skóre se zvyšuje s kvalitou života.
12 měsíců
Kvantifikace dolní končetiny nahrazení tuku svalové tkáně, zbytkové svalové tkáně a markery aktivity onemocnění pomocí MRI
Časové okno: 12 měsíců
Měření rozdílů v hodnotě tukové frakce vypočítané na obrázcích MRI dixon dixon
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

10. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

10. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

2. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP220829

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Data jsou majetkem Assistance publique - hopitaux de paris, pro další informace prosím kontaktujte sponzora.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit