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Ruxolitinib-Behandlung bei Einschlusskörpermyositis (BIGTIM)

27. Mai 2026 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Blockierung von Interferon-γ durch Ruxolitinib zur Behandlung von Einschlusskörpermyositis: eine Phase-IIb-Studie

Weitere Informationen finden Sie im Abschnitt „Detaillierte Beschreibung“.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-II/III-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib bei der Behandlung von Patienten mit Einschlusskörpermyositis (IBM). IBM ist die häufigste idiopathische Immunmyopathie (IIM) im Alter 45, pathologisch gekennzeichnet durch die Kombination von intramuskulärer Entzündung und degenerativen Merkmalen. Der Unterschied zu anderen IIM besteht darin, dass es sich chronisch entwickelt und auf gängige immunmodulatorische Medikamente nicht anspricht, was zu erheblichen Behinderungen und schlechter Lebensqualität führt. Histologische und molekulare Analysen von Muskelbiopsien von IBM-Patienten zeigten eine intensive muskuläre Typ-II-Interferon-Signatur (IFNγ), die stärker ist als bei anderen IIMs. Experimentelle In-vitro- und In-vivo-Studien zeigten, dass IFNγ durch die Aktivierung des JAK/STAT-Signalwegs myosuppressive Wirkungen ausübt und die bei IBM beobachteten degenerativen Merkmale nachahmt, und dass diese Wirkungen durch den JAK-Inhibitor Ruxolitinib verhindert werden können.

Hypothese/Ziel: Ruxolitinib könnte eine wirksame Therapie für IBM sein. Ziel ist es, seine therapeutischen Wirkungen bei IBM zu bewerten.

Methode: Vergleichende, multizentrische, randomisierte Parallelgruppen-Überlegenheitsstudie, placebokontrollierte, doppelblinde Phase-2-Studie. 60 IBM-Patienten, die mindestens 6 Minuten lang laufen können, werden in zwei Gruppen (30/Gruppe) randomisiert und erhalten ein Jahr lang entweder Ruxolitinib 15 mg x 2/Tag oder Placebo. Die Auswertung umfasst 6MWT, Muskelkraftquantifizierung, Funktionsskalen, Atemfunktionstest und Muskel-MRT.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
    • France
      • Angers, France, Frankreich, 49100
        • Anmeldung auf Einladung
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Frankreich, 64109
        • Anmeldung auf Einladung
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon, France, Frankreich, 25030
        • Anmeldung auf Einladung
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Frankreich, 33076
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Frankreich, 29200
        • Anmeldung auf Einladung
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Frankreich, 69500
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Frankreich, 14000
        • Rekrutierung
        • CHU Caen Normandie
        • Kontakt:
      • Créteil, France, Frankreich, 94010
      • Garches, France, Frankreich, 92380
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Frankreich, 59037
        • Rekrutierung
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Kontakt:
      • Limoges, France, Frankreich, 87000
        • Rekrutierung
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Kontakt:
      • Marseille, France, Frankreich, 13005
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Kontakt:
      • Montpellier, France, Frankreich, 34000
        • Anmeldung auf Einladung
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Frankreich, 54035
        • Rekrutierung
        • CHU Nancy
        • Kontakt:
      • Nantes, France, Frankreich, 44093
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Frankreich, 06001
        • Rekrutierung
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Kontakt:
      • Paris, France, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Kontakt:
      • Reims, France, Frankreich, 51100
        • Rekrutierung
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Kontakt:
      • Saint-Etienne, France, Frankreich, 42270
      • Strasbourg, France, Frankreich, 67089
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Frankreich, 31059
        • Rekrutierung
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 45 Jahre
  • Wirksame Empfängnisverhütung für die Dauer der klinischen Studie bei fruchtbaren Frauen im gebärfähigen Alter
  • Definierte Diagnose von IBM gemäß datenabgeleiteten Kriterien (Llyod et al., 2014): Der Patient muss die drei folgenden Kriterien erfüllen, um als IBM diagnostiziert zu werden: (1) Fingerbeuger- oder Quadrizepsschwäche; und (2) Muskelbiopsie, die eine endomysiale Entzündung zeigt; und (3) Muskelbiopsie, die eine Invasion nichtnekrotischer Muskelfasern oder umrandeter Vakuolen zeigt
  • In der Lage sein, 6 Minuten ohne Hilfe einer anderen Person zu gehen (externe Hilfsgeräte zulässig [z. B. Stöcke, Gehhilfen oder Rollatoren])
  • Der Patient ist informiert und hat die Einverständniserklärung zur Teilnahme unterschrieben, ggf. mit Unterstützung einer Vertrauensperson

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Patient unter Vormundschaft, Kuratorium, unter Wahrung der Justiz oder unter Freiheitsentzug
  • Patient mit kognitiven Störungen oder nach Angaben des Prüfarztes nicht in der Lage, die Studie zu verstehen und/oder eine Einverständniserklärung abzugeben
  • Quadrizepsschwäche (manueller Muskeltest, MRC) kleiner oder gleich 1
  • FVC oder forciertes Exspirationsvolumen (FEV) < 50 % des vorhergesagten Werts
  • Gleichzeitige Anwendung immunmodulatorischer Medikamente, einschließlich vorheriger Behandlung mit JAK-Inhibitoren, oder Medikamenten, die auf den Muskelanabolismus oder -katabolismus wirken
  • Lebendimpfstoff innerhalb der 4 Wochen vor Beginn der Ruxolitinib-Therapie

  • Komorbidität oder aktive chronische Erkrankung, die Ruxolitinib kontraindiziert:

    • Aktuelle aktive Infektionen, einschließlich Hepatitis-B-Virus (HBV), Hepatitis-C-Virus (HCV), Humane Immundefizienzviren, Tuberkulose oder Vorgeschichte einer aktiven HIV-Infektion oder Tuberkulose (eine geheilte Infektion durch HBV oder HCV ist kein Gegenargument für Ruxolitinib)
    • Symptomatische Herpes-simplex-Infektion zu Studienbeginn oder Vorgeschichte einer symptomatischen Herpes-simplex-Infektion innerhalb von 12 Wochen vor Studienbeginn; Im Falle einer aktiven Varicella-Zoster-Virus (VZV)-Infektion (Herpes Zoster oder Gürtelrose) ist die Einbeziehung nach deren Abklingen unter antiviraler Behandlung (z. B. Aciclovir, Valaciclovir). Wenn eine vorbeugende Behandlung notwendig erscheint (frühere Zona-Episoden), kann vor der Aufnahme der rekombinante Anti-VZV-Impfstoff Shingrix™ verabreicht werden.

    • Das Fehlen einer Facharztgenehmigung liegt in folgenden Fällen vor:

      • Zustimmung des Kardiologen im Falle einer kürzlichen Vorgeschichte (<6 Monate) einer kardiovaskulären oder thromboembolischen Erkrankung (dokumentierte Koronarpathie oder Krankenhausaufenthalt wegen akuter arterieller Thrombose oder Schlaganfall oder tiefer Venenthrombose oder Lungenembolie). Ein Arzneimittel gegen die Blutplättchenaggregation (Aspirin) kann mit Ruxolitinib kombiniert werden, wenn der Prüfer dies für erforderlich hält.
      • Zustimmung des Onkologen bei aktivem Rauchen von mehr als 20 Packungsjahren oder neuer Vorgeschichte (<6 Monate) neoplastischer Erkrankungen (insbesondere Hautkrebs)
    • Sehr hohes kardiovaskuläres Risiko (rote Farbe) bei SCORE 2 bei kürzlich aufgetretener (<6 Monate) kardiovaskulärer oder thromboembolischer Erkrankung und nicht kontrollierten kardiovaskulären Risikofaktoren
    • Vorgeschichte des Stevens-Johnson-Syndroms oder des Lyell-Syndroms
    • Zytopenie (PNN ≤ 1,0 Giga/L oder Blutplättchen ≤ 50 Giga/L oder Hämoglobin ≤ 8,5 g/dl)
  • Aktive SARS-CoV-2-Infektion (Patient kann einbezogen werden, sobald die Infektion abgeklungen ist)
  • Jeder medizinische Zustand, der die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an der Studie einschränkt
  • Notwendigkeit der Verwendung eines mit Ruxolitinib inkompatiblen Arzneimittels (siehe 7.4)
  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff des IMP (Ruxolitinib) oder einen der sonstigen Bestandteile (mikrokristalline Cellulose, Magnesiumstearat, wasserfreies kolloidales Siliciumdioxid, Natriumcarboxymethylstärke (Typ A), Povidon K30, Hydroxypropylcellulose 300 bis 600 cps, Lactose-Monohydrat)
  • Keine Zugehörigkeit zu einem Sozialversicherungssystem oder einem anderen Sozialschutzsystem, Patient, der staatliche Krankenversicherung bezieht
  • Vorhersehbare Unfähigkeit, nach Angaben des Prüfarztes, an allen im Protokoll vorgesehenen Besuchen, Behandlungen und Maßnahmen teilzunehmen
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zu einem Medizinprodukt für den menschlichen Gebrauch, an einer klinischen Untersuchung zu einem Medizinprodukt, an einer Interventionsstudie mit menschlichen Teilnehmern oder an der Ausschlussfrist am Ende einer früheren klinischen Studie zu einem Medizinprodukt für den menschlichen Gebrauch, einer klinischen Studie Untersuchung eines medizinischen Geräts oder Studie mit menschlichen Teilnehmern.

Die Teilnahme an nicht-interventioneller Forschung ist zulässig.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentelle Gruppe
Randomisierung in der Versuchsgruppe.
Arzneimittel: Ruxolitinib
IBM-Patienten, die 12 Monate lang zweimal täglich mit Ruxolitinib (JAKAVI®) 15 mg per os behandelt wurden.
Placebo-Komparator: Kontrollgruppe
Randomisierung in der Kontrollgruppe.
Arzneimittel: Placebo
IBM-Patienten, die 12 Monate lang zweimal täglich mit Placebo behandelt wurden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
6-Minuten-Gehstrecke (6MWT): Eine Strecke, die in 6 Minuten zurückgelegt wird. bei den behandelten Patienten im Vergleich zur Placebogruppe überlegen
Zeitfenster: 12 Monate
Der 6MWT wird in einem Korridor zwischen zwei Kegeln durchgeführt, die einen Abstand von 25 m haben.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse (Sicherheit und Verträglichkeit) von Ruxolitinib bei IBM-Patienten
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss also 15 Monate
Unerwünschte Ereignisse wurden gemäß der MedDRA-Klassifizierung erfasst
Bis zum Studienabschluss also 15 Monate
Therapeutische Muskelwirksamkeit von Ruxolitinib auf die Muskelkraft
Zeitfenster: Bis zur letzten Beratung also 12 Monate
Quantifizierung der Muskelkraft mittels Dynamometer
Bis zur letzten Beratung also 12 Monate
Therapeutische Muskelwirksamkeit von Ruxolitinib auf den Gesamtmuskelstatus
Zeitfenster: Bis zur letzten Beratung also 12 Monate
Messung des gesamten Muskelstatus mithilfe von Skalen und Serumkreatinkinase (CK)-Spiegeln
Bis zur letzten Beratung also 12 Monate
Atmungsfähigkeit
Zeitfenster: 12 Monate
Messung der erzwungenen Vitalkapazität (FVC).
12 Monate
Bewerten Sie das Schlucken mithilfe des Swallowing Disturbance Questionnaire (SDQ)
Zeitfenster: 12 Monate
Messung der Schluckstörungen mittels Swallowing Disturbance Questionnaire (SDQ). 15 Artikel. Gesamtnote von 0,5 bis 44,5. Der Score steigt mit den Schluckstörungen.
12 Monate
Bewerten Sie die Lebensqualität mithilfe des Fragebogens zur Gesundheitsbewertung ohne Behinderungsindex (HAQ-DI).
Zeitfenster: 12 Monate
Messung des Unterschieds in der Lebensqualität, gemessen anhand des Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI). 8 Dimensionen, bewertet von 0 (keine Schwierigkeit) bis 3 (unmöglich). Gesamtpunktzahl von 0 bis 3. Je höher die Punktzahl, desto geringer ist die Lebensqualität.
12 Monate
Bewerten Sie die Lebensqualität anhand des Duke-Gesundheitsprofils
Zeitfenster: 12 Monate
Messung des Unterschieds in der Lebensqualität, gemessen anhand des Duke-Gesundheitsprofils – The Duke. 10 Dimensionen. Gesamtpunktzahl von 0 bis 100. Der Score steigt mit der Lebensqualität.
12 Monate
Untere Extremitätsquantifizierung des Fettersatzes von Muskelgewebe, Restmuskelgewebe und Marker für die Krankheitsaktivität unter Verwendung von MRT
Zeitfenster: 12 Monate
Messung der Unterschiede im Fettfraktionswert, berechnet auf MRT -Bildern der Oberschenkel Dixon
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Studienleiter: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

10. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

10. September 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APHP220829

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten sind Eigentum von Assistance Publique – Hopitaux de Paris. Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an den Sponsor.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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