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Tratamiento con ruxolitinib en la miositis por cuerpos de inclusión (BIGTIM)

27 de mayo de 2026 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Bloqueo del interferón-γ mediante ruxolitinib para el tratamiento de la miositis por cuerpos de inclusión: un ensayo de fase IIb

Consulte la sección "Descripción detallada".

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase II / III para determinar la eficacia y seguridad de ruxolitinib en el tratamiento de sujetos con miositis por cuerpos de inclusión (IBM) IBM es la miopatía inmune idiopática (IIM) más frecuente en personas mayores 45, patológicamente caracterizado por la combinación de inflamación intramuscular y características degenerativas. Se diferencia de otros MII por su evolución crónica y su refractariedad a los fármacos inmunomoduladores comunes, lo que provoca una marcada discapacidad y mala calidad de vida. Los análisis histológicos y moleculares de biopsias musculares de pacientes con IBM mostraron una intensa firma de interferón muscular tipo II (IFNγ), más fuerte que la observada en otros IIM. Los estudios experimentales in vitro e in vivo demostraron que el IFNγ ejerce efectos miosupresores a través de la activación de la vía JAK/STAT, imitando las características degenerativas observadas en IBM, y que estos efectos pueden prevenirse con el inhibidor de JAK ruxolitinib.

Hipótesis/Objetivo: Ruxolitinib podría ser una terapia eficaz para IBM. El objetivo es evaluar sus efectos terapéuticos en IBM.

Método: ensayo de fase 2 comparativo, multicéntrico, aleatorizado, de grupos paralelos, de superioridad, controlado con placebo, doble ciego. 60 pacientes de IBM capaces de caminar durante al menos 6 minutos serán asignados al azar en dos grupos (30/grupo) y recibirán ruxolitinib 15 mgx2/d o placebo durante 1 año. La evaluación incluye 6MWT, cuantificación de la fuerza muscular, escalas funcionales, prueba funcional respiratoria y resonancia magnética muscular.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

80

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Francia
    • France
      • Angers, France, Francia, 49100
        • Inscripción por invitación
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Francia, 64109
        • Inscripción por invitación
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon, France, Francia, 25030
        • Inscripción por invitación
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Francia, 33076
        • Activo, no reclutando
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Francia, 29200
        • Inscripción por invitación
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Francia, 69500
        • Activo, no reclutando
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Francia, 14000
        • Reclutamiento
        • CHU Caen Normandie
        • Contacto:
      • Créteil, France, Francia, 94010
        • Reclutamiento
        • Hôpital Henri-Mondor, APHP
        • Contacto:
      • Garches, France, Francia, 92380
        • Activo, no reclutando
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Francia, 59037
        • Reclutamiento
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Contacto:
      • Limoges, France, Francia, 87000
        • Reclutamiento
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Contacto:
      • Marseille, France, Francia, 13005
        • Aún no reclutando
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Contacto:
      • Montpellier, France, Francia, 34000
        • Inscripción por invitación
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Francia, 54035
        • Reclutamiento
        • CHU Nancy
        • Contacto:
      • Nantes, France, Francia, 44093
        • Activo, no reclutando
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Francia, 06001
        • Reclutamiento
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Contacto:
          • Sabrina SACCONI, Pr.
          • Número de teléfono: +33 04.92.03.90.02
          • Correo electrónico: sacconi.s@chu-nice.fr
      • Paris, France, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Contacto:
      • Reims, France, Francia, 51100
        • Reclutamiento
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Contacto:
          • Loïs BOLKO, Dr.
          • Número de teléfono: +33 03.26.78.44.70
          • Correo electrónico: lbolko@chu-reims.fr
      • Saint-Etienne, France, Francia, 42270
        • Reclutamiento
        • Hôpital Bellevue, CHU Saint-Etienne
        • Contacto:
      • Strasbourg, France, Francia, 67089
        • Activo, no reclutando
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥ 45 años
  • Anticoncepción eficaz durante la duración del ensayo clínico para mujeres fértiles en edad fértil.
  • Diagnóstico definido de IBM según criterios derivados de datos (Llyod et al, 2014): el paciente debe cumplir los tres criterios siguientes para ser diagnosticado como IBM: (1) debilidad del flexor del dedo o del cuádriceps; y (2) biopsia muscular que muestra inflamación endomisial; y (3) biopsia muscular que muestra invasión de fibras musculares no necróticas o vacuolas con borde
  • Poder caminar 6 minutos sin la ayuda de otra persona (se permiten dispositivos de asistencia externos [por ejemplo, bastones, andadores o andadores])
  • Paciente informado y habiendo firmado el consentimiento de participación, posiblemente asistido por una persona de confianza.

Criterio de exclusión:

  • Embarazo o lactancia
  • Paciente bajo tutela, curaduría, salvaguarda de justicia o privado de libertad
  • Paciente con trastornos cognitivos o incapaz, según el investigador, de comprender el estudio y/o dar su consentimiento informado.
  • Debilidad del cuádriceps (prueba muscular manual, MRC) inferior o igual a 1
  • FVC o volumen espiratorio forzado (FEV) <50% del valor previsto
  • Uso concomitante de fármacos inmunomoduladores, incluido el tratamiento previo con inhibidor de JAK, o medicamentos que actúan sobre el anabolismo o catabolismo muscular.
  • Vacuna viva dentro de las 4 semanas previas al inicio del tratamiento con ruxolitinib.

  • Comorbilidad o enfermedad crónica activa que contraindica ruxolitinib:

    • Infecciones activas actuales, incluido el virus de la hepatitis B (VHB), el virus de la hepatitis C (VHC), los virus de la inmunodeficiencia humana, la tuberculosis o antecedentes de infección activa por VIH o tuberculosis (la infección curada por el VHB o el VHC no contraindica ruxolitinib)
    • Infección por herpes simple sintomática al inicio del estudio o antecedentes de infección por herpes simple sintomática dentro de las 12 semanas anteriores al inicio; En caso de infección activa por el virus Varicela-Zoster (VZV) (herpes zóster o culebrilla), la inclusión es posible después de su resolución con tratamiento antiviral (p. ej. aciclovir, valaciclovir). Si parece necesario un tratamiento preventivo (episodios previos de zona), se puede administrar la vacuna recombinante anti-VZV Shingrix™ antes de la inclusión.

    • La falta de aprobación de un especialista en los siguientes casos:

      • Aprobación del cardiólogo en caso de antecedentes recientes (<6 meses) de enfermedad cardiovascular o tromboembólica (coronariopatía documentada u hospitalización por trombosis arterial aguda o accidente cerebrovascular o trombosis venosa profunda o embolia pulmonar). El fármaco antiagregante plaquetario (aspirina) se puede asociar a ruxolitinib si el investigador lo considera necesario.
      • Aprobación del oncólogo en caso de tabaquismo activo de más de 20 paquetes-año o antecedentes recientes (<6 meses) de enfermedad neoplásica (especialmente cánceres de piel)
    • Riesgo cardiovascular muy alto (color rojo) con SCORE 2 en caso de antecedentes recientes (<6 meses) de enfermedad cardiovascular o tromboembólica y factores de riesgo cardiovascular no controlados
    • Historia del síndrome de Stevens-Johnson o síndrome de Lyell
    • Citopenia (PNN ≤ 1,0 Giga/L o plaquetas ≤ 50 Giga/L o hemoglobina ≤ 8,5 g/dL)
  • Infección activa por SARS-CoV-2 (el paciente puede ser incluido una vez resuelta la infección)
  • Cualquier condición médica que limite la capacidad del participante para participar en el estudio.
  • Necesidad de utilizar un fármaco incompatible con ruxolitinib (ver 7.4)
  • Hipersensibilidad al principio activo del IMP (ruxolitinib) o a alguno de los excipientes (Celulosa microcristalina, estearato de magnesio, sílice coloidal anhidra, carboximetil almidón sódico (Tipo A), povidona K30, hidroxipropilcelulosa 300 a 600 cps, lactosa monohidrato)
  • No afiliación a un régimen de seguridad social o a otro régimen de protección social, paciente que recibe ayuda médica estatal
  • Imposibilidad previsible, según el investigador, de participar en todas las visitas, tratamientos y medidas previstas en el protocolo.
  • La participación concomitante en otro ensayo clínico sobre un producto médico para uso humano, con una investigación clínica sobre un producto sanitario, con un estudio de intervención con participantes humanos o en el período de exclusión al final de un ensayo clínico previo con un producto médico para uso humano, un ensayo clínico investigación sobre un dispositivo médico o estudio con participantes humanos.

Se permite la participación en investigaciones no intervencionistas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo experimental
Aleatorización en grupo experimental.
Droga: Ruxolitinib
Pacientes con IBM tratados con ruxolitinib (JAKAVI®), 15 mg por vía oral, dos veces al día, durante 12 meses.
Comparador de placebos: Grupo de control
Aleatorización en el grupo de control.
Droga: Placebo
Pacientes de IBM tratados con placebo, dos veces al día, durante 12 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Distancia caminada de 6 minutos (6MWT): distancia recorrida en 6 min. superior en pacientes tratados en comparación con el grupo placebo
Periodo de tiempo: 12 meses
La 6MWT se realiza en un pasillo, entre dos conos separados por una distancia de 25 m.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (seguridad y tolerabilidad) de ruxolitinib en pacientes con IBM
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, es decir, 15 meses.
Eventos adversos recopilados según la clasificación MedDRA
Hasta la finalización del estudio, es decir, 15 meses.
Eficacia muscular terapéutica de ruxolitinib sobre la fuerza muscular
Periodo de tiempo: Hasta la última consulta es decir 12 meses.
Cuantificación de la fuerza muscular mediante dinamómetro.
Hasta la última consulta es decir 12 meses.
Eficacia muscular terapéutica de ruxolitinib sobre el estado muscular general
Periodo de tiempo: Hasta la última consulta es decir 12 meses.
Medición del estado muscular general mediante escalas y niveles séricos de creatina quinasa (CK)
Hasta la última consulta es decir 12 meses.
Capacidad respiratoria
Periodo de tiempo: 12 meses
Medición de la capacidad vital forzada (FVC)
12 meses
Evalúe la deglución mediante el Cuestionario de alteraciones de la deglución (SDQ)
Periodo de tiempo: 12 meses
Medición de los trastornos de la deglución mediante el Cuestionario de alteraciones de la deglución (SDQ). 15 artículos. Puntuación global de 0,5 a 44,5. La puntuación aumenta con los trastornos de la deglución.
12 meses
Evaluar la calidad de vida mediante el Cuestionario de Evaluación de la Salud sin Índice de Discapacidad (HAQ-DI)
Periodo de tiempo: 12 meses
Medición de la diferencia en la calidad de vida medida mediante el Cuestionario de Evaluación de la Salud sin Índice de Discapacidad (HAQ-DI). 8 dimensiones valoradas de 0 (sin ninguna dificultad) a 3 (incapaz de hacerlo). Puntuación global de 0 a 3. A mayor puntuación, menor calidad de vida.
12 meses
Evalúe la calidad de vida utilizando el perfil de salud de Duke
Periodo de tiempo: 12 meses
Medición de la diferencia en la calidad de vida medida por el perfil de salud de Duke - The Duke. 10 dimensiones. Puntuación global de 0 a 100. La puntuación aumenta con la calidad de vida.
12 meses
Cuantificación inferior de la extremidad del reemplazo de grasa del tejido muscular, el tejido muscular residual y los marcadores de la actividad de la enfermedad utilizando MRI
Periodo de tiempo: 12 meses
Medición de las diferencias en el valor de la fracción de grasa calculado en las imágenes de resonancia magnética del muslo Dixon
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Director de estudio: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hopitaux de Paris

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de mayo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

10 de junio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

10 de septiembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

2 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de mayo de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APHP220829

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los datos son propiedad de Assistance Publique - Hopitaux de Paris, póngase en contacto con el patrocinador para obtener más información.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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