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Trattamento con ruxolitinib nella miosite da corpi inclusi (BIGTIM)

27 maggio 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Blocco dell'interferone-γ mediante ruxolitinib per il trattamento della miosite da corpi inclusi: uno studio di fase IIb

Fare riferimento alla sezione "Descrizione dettagliata".

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio multicentrico di fase II/III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per determinare l'efficacia e la sicurezza di ruxolitinib nel trattamento di soggetti con miosite da corpi inclusi (IBM) IBM è la miopatia immunitaria idiopatica (IIM) più frequente nell'età avanzata 45, patologicamente caratterizzato dalla combinazione di infiammazione intramuscolare e caratteristiche degenerative. Si differenzia dagli altri IIM per la sua evoluzione cronica e la sua refrattarietà ai comuni farmaci immunomodulatori che portano a marcata disabilità e scarsa qualità della vita. Le analisi istologiche e molecolari delle biopsie muscolari dei pazienti IBM hanno mostrato un'intensa firma dell'interferone muscolare di tipo II (IFNγ), più forte di quella osservata in altri IIM. Studi sperimentali in vitro e in vivo hanno dimostrato che l’IFNγ esercita effetti miosoppressivi attraverso l’attivazione del percorso JAK/STAT mimando le caratteristiche degenerative osservate nell’IBM e che questi effetti possono essere prevenuti dall’inibitore JAK ruxolitinib.

Ipotesi/Obiettivo: Ruxolitinib potrebbe essere una terapia efficace per IBM. L'obiettivo è valutare i suoi effetti terapeutici in IBM.

Metodo: studio comparativo, multicentrico, randomizzato, a gruppi paralleli, di superiorità, controllato con placebo, in doppio cieco, di fase 2. 60 pazienti IBM in grado di camminare per almeno 6 minuti saranno randomizzati in due gruppi (30/gruppo) e riceveranno ruxolitinib 15 mgx2/die o placebo per 1 anno. La valutazione comprende 6MWT, quantificazione della forza muscolare, scale funzionali, test funzionale respiratorio e risonanza magnetica muscolare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
    • France
      • Angers, France, Francia, 49100
        • Iscrizione su invito
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Francia, 64109
        • Iscrizione su invito
        • Centre Hospitalier de la Côte Basque
      • Besançon, France, Francia, 25030
        • Iscrizione su invito
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Francia, 33076
        • Attivo, non reclutante
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Francia, 29200
        • Iscrizione su invito
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Francia, 69500
        • Attivo, non reclutante
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Francia, 14000
        • Reclutamento
        • CHU Caen Normandie
        • Contatto:
      • Créteil, France, Francia, 94010
        • Reclutamento
        • Hôpital Henri-Mondor, APHP
        • Contatto:
      • Garches, France, Francia, 92380
        • Attivo, non reclutante
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Francia, 59037
        • Reclutamento
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Contatto:
      • Limoges, France, Francia, 87000
        • Reclutamento
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Contatto:
      • Marseille, France, Francia, 13005
        • Non ancora reclutamento
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Contatto:
      • Montpellier, France, Francia, 34000
        • Iscrizione su invito
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Francia, 54035
        • Reclutamento
        • CHU Nancy
        • Contatto:
      • Nantes, France, Francia, 44093
        • Attivo, non reclutante
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Francia, 06001
        • Reclutamento
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Contatto:
      • Paris, France, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Contatto:
      • Reims, France, Francia, 51100
        • Reclutamento
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Contatto:
      • Saint-Etienne, France, Francia, 42270
      • Strasbourg, France, Francia, 67089
        • Attivo, non reclutante
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 45 anni
  • Contraccezione efficace per la durata della sperimentazione clinica per le donne fertili in età fertile
  • Diagnosi definita di IBM in base a criteri derivati ​​dai dati (Llyod et al, 2014): il paziente deve soddisfare i tre seguenti criteri per essere diagnosticato come IBM: (1) debolezza dei flessori delle dita o del quadricipite; e (2) biopsia muscolare che mostra infiammazione dell'endomisio; e (3) biopsia muscolare che mostra l'invasione di fibre muscolari non necrotiche o vacuoli bordati
  • Essere in grado di camminare per 6 minuti senza l'assistenza di un'altra persona (sono consentiti dispositivi di assistenza esterni [ad esempio bastoni, deambulatori o deambulatori])
  • Paziente informato e previo consenso alla partecipazione, eventualmente assistito da persona di fiducia

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento
  • Paziente sotto tutela, curatela, tutela della giustizia o privato della libertà
  • Paziente con disturbi cognitivi o incapace, secondo lo sperimentatore, di comprendere lo studio e/o di dare il consenso informato
  • Debolezza del quadricipite (test muscolare manuale, MRC) inferiore o uguale a 1
  • FVC o volume espiratorio forzato (FEV) < 50% del valore previsto
  • Uso concomitante di farmaci immunomodulatori incluso precedente trattamento con inibitore JAK o farmaci che agiscono sull'anabolismo o catabolismo muscolare
  • Vaccino vivo entro le 4 settimane prima di iniziare la terapia con ruxolitinib

  • Comorbidità o malattia cronica attiva che controindicano ruxolitinib:

    • Attuali infezioni attive tra cui virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV), virus dell'immunodeficienza umana, tubercolosi o storia di infezione attiva da HIV o tubercolosi (l'infezione curata da HBV o HCV non controindica ruxolitinib)
    • Infezione sintomatica da herpes simplex al basale o storia di infezione da herpes simplex sintomatica nelle 12 settimane precedenti al basale; in caso di infezione attiva da virus Varicella-Zoster (VZV) (herpes zoster o fuoco di Sant'Antonio) l'inclusione è possibile dopo la sua risoluzione sotto trattamento antivirale (ad es. aciclovir, valaciclovir). Se un trattamento preventivo sembra necessario (precedenti episodi di zona), il vaccino ricombinante anti-VZV Shingrix™ può essere somministrato prima dell'inclusione.

    • La mancanza dell'approvazione dello specialista nei seguenti casi:

      • Approvazione del cardiologo in caso di storia recente (<6 mesi) di malattia cardiovascolare o tromboembolica (coronaropatia documentata o ricovero ospedaliero per trombosi arteriosa acuta o ictus o trombosi venosa profonda o embolia polmonare). Un farmaco antiaggregante piastrinico (aspirina) può essere associato a ruxolitinib se lo sperimentatore lo ritiene necessario.
      • Approvazione dell'oncologo in caso di fumo attivo superiore a 20 pacchetti-anno o storia recente (<6 mesi) di malattie neoplastiche (in particolare tumori della pelle)
    • Rischio cardiovascolare molto elevato (colore rosso) a SCORE 2 in caso di storia recente (<6 mesi) di malattia cardiovascolare o tromboembolica e fattori di rischio cardiovascolare non controllati
    • Storia della sindrome di Stevens-Johnson o della sindrome di Lyell
    • Citopenia (PNN ≤ 1,0 Giga/L o piastrine ≤ 50 Giga/L o emoglobina ≤ 8,5 g/dL)
  • Infezione attiva da SARS-CoV-2 (il paziente può essere incluso una volta risolta l'infezione)
  • Qualsiasi condizione medica che limiti la capacità del partecipante di partecipare allo studio
  • Necessità di utilizzare un farmaco incompatibile con ruxolitinib (vedere 7.4)
  • Ipersensibilità al principio attivo dell'IMP (ruxolitinib) o ad uno qualsiasi degli eccipienti (cellulosa microcristallina, magnesio stearato, silice colloidale anidra, sodio carbossimetilamido (tipo A), povidone K30, idrossipropilcellulosa da 300 a 600 cps, lattosio monoidrato)
  • Non iscrizione ad un regime di previdenza sociale o ad altro regime di protezione sociale, paziente in assistenza sanitaria statale
  • Impossibilità prevedibile, secondo lo sperimentatore, di partecipare a tutte le visite, cure e misure previste dal protocollo
  • Partecipazione concomitante ad un'altra sperimentazione clinica su un prodotto medico per uso umano, a un'indagine clinica su un dispositivo medico, a uno studio interventistico che coinvolga partecipanti umani o nel periodo di esclusione al termine di una precedente sperimentazione clinica su un prodotto medico per uso umano, una sperimentazione clinica indagine su un dispositivo medico o studio che coinvolge partecipanti umani.

È consentita la partecipazione a ricerche non interventistiche.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo sperimentale
Randomizzazione nel gruppo sperimentale.
Droga: Ruxolitinib
Pazienti IBM trattati con ruxolitinib (JAKAVI®), 15 mg per os, due volte al giorno, per 12 mesi.
Comparatore placebo: Gruppo di controllo
Randomizzazione nel gruppo di controllo.
Droga: Placebo
Pazienti IBM trattati con placebo, due volte al giorno, per 12 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
6 minuti a piedi (6MWT): una distanza percorsa in 6 minuti. superiore nei pazienti trattati rispetto al gruppo placebo
Lasso di tempo: 12 mesi
Il 6MWT viene eseguito in un corridoio, tra due coni separati da una distanza di 25 m.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (sicurezza e tollerabilità) di ruxolitinib nei pazienti IBM
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, vale a dire 15 mesi
Eventi avversi raccolti secondo la classificazione MedDRA
Attraverso il completamento degli studi, vale a dire 15 mesi
Efficacia muscolare terapeutica di ruxolitinib sulla forza muscolare
Lasso di tempo: Fino all'ultima consultazione, cioè 12 mesi
Quantificazione della forza muscolare mediante dinamometro
Fino all'ultima consultazione, cioè 12 mesi
Efficacia muscolare terapeutica di ruxolitinib sullo stato muscolare complessivo
Lasso di tempo: Fino all'ultima consultazione, cioè 12 mesi
Misurazione dello stato muscolare complessivo mediante scale e livelli sierici di creatina chinasi (CK).
Fino all'ultima consultazione, cioè 12 mesi
Abilità respiratoria
Lasso di tempo: 12 mesi
Misurazione della capacità vitale forzata (FVC).
12 mesi
Valutare la deglutizione utilizzando il questionario sui disturbi della deglutizione (SDQ)
Lasso di tempo: 12 mesi
Misurazione dei disturbi della deglutizione tramite Swallowing Disturbance Questionnaire (SDQ). 15 articoli. Punteggio complessivo da 0,5 a 44,5. Il punteggio aumenta con i disturbi della deglutizione.
12 mesi
Valutare la qualità della vita utilizzando il questionario di valutazione della salute senza indice di disabilità (HAQ-DI)
Lasso di tempo: 12 mesi
Misurazione della differenza nella qualità della vita misurata mediante Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI). 8 dimensioni valutate da 0 (senza alcuna difficoltà) a 3 (impossibile). Punteggio complessivo da 0 a 3. Più alto è il punteggio, minore è la qualità della vita.
12 mesi
Valutare la qualità della vita utilizzando il profilo sanitario Duke
Lasso di tempo: 12 mesi
Misurazione della differenza nella qualità della vita misurata dal profilo sanitario Duke – The Duke. 10 dimensioni. Punteggio complessivo da 0 a 100. Il punteggio aumenta con la qualità della vita.
12 mesi
Quantificazione dell'arto inferiore della sostituzione del grasso del tessuto muscolare, tessuto muscolare residuo e marcatori dell'attività della malattia usando la risonanza magnetica
Lasso di tempo: 12 mesi
Misurazione delle differenze nel valore della frazione di grasso calcolata sulle immagini della risonanza magnetica di Dixon
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Direttore dello studio: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

10 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

10 settembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

2 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP220829

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati sono di proprietà di assistance publique - hopitaux de paris, si prega di contattare lo sponsor per ulteriori informazioni.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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