Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie ruksolitynibem w inkluzyjnym zapaleniu mięśni (BIGTIM)

27 maja 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Blokowanie interferonu-γ przez ruksolitynib w leczeniu zapalenia mięśni wtrętowych: badanie fazy IIb

Patrz rozdział „Szczegółowy opis”.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy II/III mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa ruksolitynibu w leczeniu pacjentów z wtrętowym zapaleniem mięśni (IBM). IBM jest najczęstszą idiopatyczną miopatią immunologiczną (IIM) w starszym wieku 45, patologicznie charakteryzujący się połączeniem śródmięśniowego zapalenia i cech zwyrodnieniowych. Różni się od innych IIM chroniczną ewolucją i opornością na powszechnie stosowane leki immunomodulujące, co prowadzi do znacznej niepełnosprawności i niskiej jakości życia. Analizy histologiczne i molekularne biopsji mięśni od pacjentów IBM wykazały intensywną sygnaturę interferonu mięśniowego typu II (IFNγ), silniejszą niż obserwowaną w innych IIM. Badania eksperymentalne in vitro i in vivo wykazały, że IFNγ wywiera działanie miosupresyjne poprzez aktywację szlaku JAK/STAT, naśladując cechy zwyrodnieniowe obserwowane w IBM, oraz że działaniom tym można zapobiec poprzez zastosowanie ruksolitynibu, inhibitora JAK.

Hipoteza/cel: Ruksolitynib może być skuteczną terapią dla IBM. Celem jest ocena jego efektów terapeutycznych w IBM.

Metoda: Porównawcze, wieloośrodkowe, randomizowane, w grupach równoległych, badanie wyższości, kontrolowane placebo, z podwójnie ślepą próbą, badanie fazy 2. 60 pacjentów IBM, którzy będą mogli chodzić przez co najmniej 6 minut, zostanie losowo przydzielonych do dwóch grup (30 osób w grupie) i będzie otrzymywało ruksolitynib w dawce 15 mg x 2 razy dziennie lub placebo przez 1 rok. Ocena obejmuje 6MWT, ocenę ilościową siły mięśni, skale funkcjonalne, test czynnościowy układu oddechowego i MRI mięśni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • France
      • Angers, France, Francja, 49100
        • Rejestracja na zaproszenie
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Francja, 64109
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon, France, Francja, 25030
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Francja, 33076
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Francja, 29200
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Francja, 69500
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Francja, 14000
        • Rekrutacyjny
        • CHU Caen Normandie
        • Kontakt:
      • Créteil, France, Francja, 94010
      • Garches, France, Francja, 92380
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Francja, 59037
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Kontakt:
      • Limoges, France, Francja, 87000
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Kontakt:
      • Marseille, France, Francja, 13005
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Kontakt:
      • Montpellier, France, Francja, 34000
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Francja, 54035
        • Rekrutacyjny
        • CHU Nancy
        • Kontakt:
      • Nantes, France, Francja, 44093
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Francja, 06001
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Kontakt:
      • Paris, France, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Kontakt:
      • Reims, France, Francja, 51100
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Kontakt:
      • Saint-Etienne, France, Francja, 42270
      • Strasbourg, France, Francja, 67089
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Francja, 31059
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 45 lat
  • Skuteczna antykoncepcja na czas trwania badania klinicznego dla płodnych kobiet w wieku rozrodczym
  • Zdefiniowana diagnoza IBM na podstawie kryteriów opartych na danych (Llyod i in., 2014): Pacjent musi spełniać trzy następujące kryteria, aby zostać zdiagnozowanym jako IBM: (1) osłabienie zginacza palców lub mięśnia czworogłowego uda; i (2) biopsja mięśni wykazująca zapalenie śródmięśniowe; oraz (3) biopsja mięśnia wykazująca inwazję niemartwiczych włókien mięśniowych lub otoczonych wakuoli
  • Możliwość chodzenia przez 6 minut bez pomocy drugiej osoby (dozwolone są zewnętrzne urządzenia wspomagające [np. laski, chodziki lub rolki])
  • Pacjent poinformowany i po podpisaniu zgody na udział, ewentualnie w asyście zaufanej osoby

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Pacjent objęty opieką, kuratelą, zabezpieczeniem sprawiedliwości lub pozbawiony wolności
  • Pacjent z zaburzeniami poznawczymi lub niezdolny, zdaniem badacza, do zrozumienia badania i/lub wyrażenia świadomej zgody
  • Osłabienie mięśnia czworogłowego (manualne badanie mięśni, MRC) poniżej lub równe 1
  • FVC lub natężona objętość wydechowa (FEV) < 50% wartości przewidywanej
  • Jednoczesne stosowanie leków immunomodulujących, w tym wcześniejsze leczenie inhibitorem JAK lub leków wpływających na anabolizm lub katabolizm mięśni
  • Żywa szczepionka w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia ruksolitynibem

  • Choroby współistniejące lub czynna choroba przewlekła, które są przeciwwskazaniem dla ruksolitynibu:

    • Aktualne aktywne zakażenie, w tym wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), wirus zapalenia wątroby typu C (HCV), wirusy ludzkiego niedoboru odporności, gruźlica lub aktywne zakażenie wirusem HIV lub gruźlicą w wywiadzie (wyleczone zakażenie HBV lub HCV nie jest przeciwwskazaniem dla ruksolitynibu)
    • Objawowe zakażenie wirusem opryszczki pospolitej na początku badania lub objawowe zakażenie wirusem opryszczki pospolitej w wywiadzie w ciągu 12 tygodni przed punktem wyjściowym; w przypadku aktywnego zakażenia wirusem ospy wietrznej i półpaśca (VZV) (półpasiec lub półpasiec) włączenie jest możliwe po jego ustąpieniu w wyniku leczenia przeciwwirusowego (np. acyklowir, walacyklowir). Jeśli leczenie zapobiegawcze wydaje się konieczne (poprzednie epizody zony), przed włączeniem można podać rekombinowaną szczepionkę przeciw wirusowi VZV Shingrix™.

    • Brak zgody specjalisty w następujących przypadkach:

      • Zgoda kardiologa w przypadku niedawnej (<6 miesięcy) choroby układu krążenia lub choroby zakrzepowo-zatorowej (udokumentowana koronaropatia lub hospitalizacja z powodu ostrej zakrzepicy tętniczej lub udaru mózgu, zakrzepicy żył głębokich lub zatorowości płucnej). Do ruksolitynibu można dołączyć lek zapobiegający agregacji płytek krwi (aspirynę), jeśli badacz uzna to za konieczne.
      • Zgoda onkologa w przypadku aktywnego palenia tytoniu powyżej 20 paczkolat lub niedawnej (<6 miesięcy) historii choroby nowotworowej (szczególnie raka skóry)
    • Bardzo wysokie ryzyko sercowo-naczyniowe (kolor czerwony) w SCORE 2 w przypadku niedawnej historii (< 6 miesięcy) choroby sercowo-naczyniowej lub choroby zakrzepowo-zatorowej i niekontrolowanych czynników ryzyka sercowo-naczyniowego
    • Historia zespołu Stevensa-Johnsona lub zespołu Lyella
    • Cytopenia (PNN ≤ 1,0 Giga/L lub płytki krwi ≤ 50 Giga/L lub hemoglobina ≤ 8,5 g/dL)
  • Aktywna infekcja SARS-CoV-2 (pacjent może zostać włączony po ustąpieniu infekcji)
  • Wszelkie schorzenia ograniczające zdolność uczestnika do udziału w badaniu
  • Konieczność stosowania leku niezgodnego z ruksolitynibem (patrz 7.4)
  • Nadwrażliwość na substancję czynną IMP (ruksolitynib) lub na którąkolwiek substancję pomocniczą (celuloza mikrokrystaliczna, stearynian magnezu, krzemionka koloidalna bezwodna, karboksymetyloskrobia sodowa (typ A), powidon K30, hydroksypropyloceluloza 300 do 600 cps, laktoza jednowodna)
  • Brak przynależności do ubezpieczenia społecznego lub innego systemu zabezpieczenia społecznego, pacjent korzystający z państwowej pomocy medycznej
  • Przewidywalna niemożność, zdaniem badacza, uczestniczenia we wszystkich wizytach, zabiegach i środkach przewidzianych w protokole
  • Jednoczesny udział w innym badaniu klinicznym produktu leczniczego stosowanego u ludzi, badaniu klinicznym dotyczącym wyrobu medycznego, badaniu interwencyjnym z udziałem ludzi lub w okresie wykluczenia na koniec poprzedniego badania klinicznego produktu leczniczego stosowanego u ludzi, badaniu klinicznym badanie dotyczące wyrobu medycznego lub badanie z udziałem ludzi.

Dopuszcza się udział w badaniach nieinterwencyjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna
Randomizacja w grupie eksperymentalnej.
Lek: Ruksolitynib
Pacjenci IBM leczeni ruksolitynibem (JAKAVI®) w dawce 15 mg doustnie, dwa razy dziennie, przez 12 miesięcy.
Komparator placebo: Grupa kontrolna
Randomizacja w grupie kontrolnej.
Lek: Placebo
Pacjenci IBM leczeni placebo dwa razy dziennie przez 12 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odległość przebyta w 6 minut (6MWT): Odległość przebyta w 6 minut. lepsze u leczonych pacjentów w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Test 6MWT wykonywany jest w korytarzu, pomiędzy dwoma stożkami oddalonymi od siebie o 25 m.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działania niepożądane (bezpieczeństwo i tolerancja) ruksolitynibu u pacjentów IBM
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, czyli 15 miesięcy
Działania niepożądane zebrane według klasyfikacji MedDRA
Przez ukończenie studiów, czyli 15 miesięcy
Terapeutyczna skuteczność mięśniowa ruksolitynibu na siłę mięśni
Ramy czasowe: Do ostatniej konsultacji czyli 12 miesięcy
Kwantyfikacja siły mięśni za pomocą dynamometru
Do ostatniej konsultacji czyli 12 miesięcy
Terapeutyczna skuteczność mięśniowa ruksolitynibu na ogólny stan mięśni
Ramy czasowe: Do ostatniej konsultacji czyli 12 miesięcy
Pomiar ogólnego stanu mięśni za pomocą wag i poziomów kinazy kreatynowej (CK) w surowicy
Do ostatniej konsultacji czyli 12 miesięcy
Zdolność oddechowa
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiar wymuszonej pojemności życiowej (FVC).
12 miesięcy
Oceń połykanie za pomocą Kwestionariusza Zaburzeń Połykania (SDQ)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiar zaburzeń połykania za pomocą kwestionariusza zaburzeń połykania (SDQ). 15 pozycji. Ogólna ocena od 0,5 do 44,5. Wynik wzrasta wraz z zaburzeniami połykania.
12 miesięcy
Oceń jakość życia za pomocą Kwestionariusza Oceny Zdrowia bez Wskaźnika Niepełnosprawności (HAQ-DI)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiar różnicy w jakości życia mierzonej Kwestionariuszem Oceny Zdrowia bez Wskaźnika Niepełnosprawności (HAQ-DI). 8 wymiarów ocenianych od 0 (bez żadnych trudności) do 3 (nie da się zrobić). Ogólny wynik od 0 do 3. Im wyższy wynik, tym niższa jakość życia.
12 miesięcy
Oceń jakość życia za pomocą profilu zdrowia Duke
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiar różnicy w jakości życia mierzonej profilem zdrowia Duke'a - The Duke. 10 wymiarów. Ogólny wynik od 0 do 100. Wynik wzrasta wraz z jakością życia.
12 miesięcy
Kwantyfikacja kończyny dolnej wymiany tłuszczu tkanki mięśniowej, resztkowej tkanki mięśniowej i markerów aktywności choroby za pomocą MRI
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiar różnic w wartości frakcji tłuszczowej obliczonej na zdjęciach MRI w udach Dixon
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Dyrektor Studium: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

10 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

10 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP220829

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane są własnością organizacji Assistance Publique - Hopitaux de Paris. W celu uzyskania dalszych informacji prosimy o kontakt ze sponsorem.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ruksolitynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj